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维特塞普索（Viltolarsen）的治疗效果
Viltepso的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。
在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。
总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!
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