美国东部时间2017年10月23日晚上8点(北京时间24日早上8点),Alexion制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准依库珠单抗(Ecolizumab)用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。
那依库珠单抗治疗重症肌无力的疗效怎么样呢?
一项名为REGAIN的III期临床研究显示,依库珠单抗其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。
REGAIN对125名难治性gMG患者进行了26周的有效性和安全性评估。这些患者均经确诊为MG,并有阳性抗AChR血清检测。94%(117 / 125)的患者完成了REGAIN研究后加入了开放标签扩展试验,其中56人继续接受Soliris(Soliris /Soliris 组),61人在完成重新研究后的两周内从安慰剂转换为Soliris(安慰剂/ Soliris组)。患者在扩展试验中,没有被告知先前的治疗。在此之后,所有患者每两周接受一个持续的开放标签治疗(每次1200毫克)。在49名Soliris/Soliris组和56名安慰剂/ Soliris组患者完成了26周的评估,每组有20名患者完成了52周的评估。这项研究仍在进行中,计划将持续到2019年1月。
REGAIN研究在主要终点(p = 0.0698)中以微弱的差距未达到统计学显著。然而,在22个预先指定的终点和分析中,有18个在四个评估中显示出p值< 0.05,支持早期、持续和实质性缓解。安全状况与过去10年依库丽单抗在PNH和aHUS患者中的报告一致。中期扩展研究结果显示,在REGAIN研究中接受了26周依库珠单抗治疗的患者,疗效又维持了52周(总计78周)。对于在REGAIN中服用安慰剂的患者,在扩展研究中使用依库珠单抗治疗后,治疗效果在1 - 4周内显现,并在所有4个评估中持续52周。由此可见,依库珠单抗的治疗效果还是不错的。