阿糖胞苷最早在1959年由加州大学伯克利分校的RichardWalwick Walden Roberts和Charles Dekker合成,美国食品药品监督管理局在1969年6月批准盐酸阿糖胞苷阿糖胞苷进入市场。其最初由Upjohn公司以Cytosar-U为商品名出售,国家食品药品监督管理局在2000年批准阿糖胞苷在中国上市。
阿糖胞苷当前研究显示哺乳动物DNA合成的抑制在低浓度Ara-CTP时即发生,并且当AraC掺入到正在增长的DNA链的未端位置时就发生抑制DNA链延长的结果,以及在抑制DNA合成和掺人到DNA中的Ara-C的总量之间存在明显的联系,大约在每104个碱基的DNA中掺入5分子Ara-C可使细胞基因复制的能力降低50%,此外,还有证据表明Ara-C掺入到DNA内有降低DNA作为模板的功能。Ara-C和其它胞嘧啶相似物是肿瘤细胞的强分化诱导剂。
阿糖胞苷的有效性和安全性来自海外一项临床试验,试验结果显示:阿糖胞苷中位完全缓解期为13.5(3-167)个月,中位DFS为17.5(3-167)个月,中位总生存率(OS)为22.5(7-169)个月;阿糖胞苷3年和5年的DFS分别为55%和51%,3年和5年0S分别为68%和54%;阿糖胞苷骨髓抑制较为明显,非造血系统副反应轻微,在采用相应的辅助措施后得到改善。结论 HDAr a-C用于AML的缓解后巩固治疗,可望缩短化疗时间,提高无病生存率,改善生活质量,且患者能耐受治疗中所出现的不良反应。AML缓解后应用HDAr a-C作巩固治疗安全而有效。