阿糖胞苷是一种强效的骨髓抑制剂。骨髓抑制的严重程度取决于用药的剂量以及用药方案。对既往药物已引起骨髓抑制的患者必须谨慎地开始用药。患者用药时必须接受密切的医疗监护,在诱导治疗时,须每天检测白细胞和血小板计数。在周围血象原始细胞消失后,需经常进行骨髓检查。当药物引起骨髓抑制使血小板计数低于50,000或多核粒细胞计数低于1000时,应考虑停药或更改治疗方案。外周血有形成份计数在停药后可能进一步降低,在停药后12-24天达最低值。需要时,当有确切骨髓恢复的表现时,可再次开始治疗。必须具备处理可能导致死亡的骨髓抑制(粒细胞减少和其他机体防御功能受损所致的感染和血小板减少所致的出血)的条件。
阿糖胞苷使用苯甲醇作为溶媒,禁用于儿童肌肉注射。只有对肿瘤化疗有经验的医生才可使用阿糖胞苷。
患者在诱导治疗时,应有足够的实验室和辅助设备以监测患者对药物的耐受性,确保患者免遭药物的毒性损害。阿糖胞苷的主要毒性反应是骨髓抑制,表现为白细胞减少、血小板减少和贫血。程度较轻的毒性反应包括恶心、呕吐、腹泻和腹痛、口腔溃疡以及肝功能异常。 阿糖胞苷治疗曾发生过敏反应。有过敏反应导致心跳呼吸骤停,并需心肺复苏的报道。上述情况在静脉给予阿糖胞苷后立即发生。
大剂量阿糖胞苷治疗后可发生严重的、有时是致命的肺部毒性、成人呼吸窘迫综合征和肺水肿。有报道,对复发白血病患者采用试验性大剂量阿糖胞苷治疗后突然发生呼吸窘迫综合征,并迅速进展为肺水肿,同时在X线摄影片上可见明显的心脏肥大。
成人急性非淋巴细胞性白血病患者采用大剂量阿糖胞苷、柔红霉素和天门冬酰胺酶行巩固治疗后,出现外周运动和感觉神经病变。由于可以通过改变剂量和疗程避免不可逆的神经病变,大剂量使用阿糖胞苷的患者应观察神经病变。