那昔妥单抗的中国获批情况

导读：Danyelza（那昔妥单抗）是一种靶向治疗药物，它是一种与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）结合的单克隆抗体，用于治疗某些类型的癌症。这篇文章主要讲了Danyelza的适应症、作用功效、临床疗效、输液反应及处理等内容。适应症Danyelza的适应症主要是治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。具体来说，它与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，适用于伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者。作用功效1、靶向肿瘤细胞：Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够精准地针对肿瘤细胞。2、抑制肿瘤生长和扩散：Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而减小肿瘤的大小。这种抑制作用可以延长患者的生存期，并提高治疗成功的机会。3、激活免疫系统：Danyelza不仅可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，还可以激活免疫系统，增强机体对肿瘤的免疫反应。这种作用机理使得Danyelza在治疗神经母细胞瘤等肿瘤时具有更好的疗效。临床疗效在临床试验中，Danyelza联合GM-CSF治疗显示出客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）的积极结果。特别是在一个亚组研究中，包括对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，Danyelza与GM-CSF联合治疗的总缓解率达到了37%，表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处输液反应及管理Danyelza可能引起严重的输液反应，这些反应可能包括心脏骤停、过敏反应、低血压、支气管痉挛和哮喘等。这些反应可能需要紧急干预，包括液体复苏、重症监护病房入院、给予支气管扩张剂和皮质类固醇等。在Danyelza输注前，建议使用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚（醋氨酚）和皮质类固醇等药物进行预防。这些药物可以减轻输液反应的发生率和严重程度。在每次Danyelza输注过程中以及输注完成后至少2小时内，应密切监测患者的输液反应体征和症状。根据患者的反应严重程度，可以降低Danyelza的输注速率或中断输注。如果患者的症状得到缓解，可以在医生的建议下重新开始输注，但应继续密切监测患者的反应。如果患者的输液反应严重且持续，或者无法通过降低输注速率或中断输注来缓解，医生可能会建议永久停用Danyelza。Danyelza作为一种新型的GD2靶向抗体，为特定类型的癌症患者提供了新的治疗方案。作为一种治疗药物，Danyelza的使用应在专业医疗人员的指导下进行，并且需要根据患者的具体情况进行个体化治疗。

2024年那昔妥单抗(Danyelza)价格为39150 美元一盒，约合人民币270000~280000之间。截止2024年1月底，那昔妥单抗(Danyelza)并没有在中国上市，患者如何想要购买只能选择前往国外，或者寻找海外医疗服务机构来帮助自己购买那昔妥单抗(Danyelza)。关于那昔妥单抗(Danyelza)那昔妥单抗(Danyelza)是唯一一种人源的抗GD2单克隆抗体(mAb),由 MSKCC研发，分别于2013年和2018年获得美国食品及药物管理局(FDA)与欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定，于2018年被FDA称为“突破性疗法”，在2020年11月获得了FDA的快速审批,批准其与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合用于治疗1岁以上复发或难治性伴有骨或骨髓转移，对既往治疗有部分缓解、轻微缓解或病情稳定的高危神经母细胞瘤(NB)患儿。那昔妥单抗(Danyelza)的作用那昔妥单抗对GD2的亲和力比地努妥昔单抗提高了10倍。与m3F8相比,那昔妥单抗可以产生由单核细胞和中性粒细胞介导的抗体依赖性细胞毒性(ADCC),以及补体依赖性细胞毒性(CDC)作用。那昔妥单抗(Danyelza)价格那昔妥单抗目前没有在国内上市，因此无法提供该药品在国内的价格。在国外，一瓶那昔妥单抗价格为39150 美元一盒，约合人民币270000~280000之间。那昔妥单抗(Danyelza)购药渠道1、自己出国购买对于那些有能力和条件的患者来说，自己出国购买以那昔妥单抗是一种选择。在国外购买该药物的好处包括：（1）药物可靠性：选择在原产国购买，可以确保药物的品质和真实性，因为药物在国外市场上的监管和质量标准可能与中国不同。（2）可能获得更低价格：在原产国购买药物，可能会获得更低的价格，因为在国内市场上，代理商和中间商的加价可能会导致药物价格升高。（3）控制购买过程：自己出国购买以那昔妥单抗，可以更好地控制购买过程，包括选择可靠的医院或药店，确保药物的存储和运输条件等。然而，自己出国购买也存在一些挑战和限制。例如：（1）繁琐的手续：出国购买药物需要办理签证、购买机票、安排住宿等手续，可能需要花费较多时间和精力。（2）费用较高：除了药物本身的费用，还需要考虑旅行费用、住宿费用等，整体费用可能较高。（3）语言和文化差异：在国外购买药物时，可能会遇到语言和文化差异造成的沟通困难，需要做好相应的准备和应对措施。2、寻找海外医疗服务机构帮助购买另一种购买以那昔妥单抗的方法是寻找海外医疗服务机构的帮助。这种购买方式的优点包括：（1）海外医疗服务机构可以为您提供全球范围内的药物采购渠道，提高获得所需药物的机会。（2）能够为您提供更具竞争力的价格和优惠方案。（3）通过海外医疗服务机构购买药物，可以节省您自行寻找和处理购买程序的时间和精力。热文推荐：诺和诺德口服司美格鲁肽是在中国上市了吗？

那昔妥单抗（Danyelza）的注意事项1、那昔妥单抗（Danyelza）可导致严重的输注反应，需要紧急干预，包括液体复苏、重症监护病房入院、给予支气管扩张剂和皮质类固醇、输注速率降低或中断DANYELZA输注。2、建议术前服用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚、皮质类固醇。 在心肺复苏药物和设备可用的环境中，在每次那昔妥单抗（Danyelza）输注过程中以及输注完成后至少2小时内密切监测患者的输注反应体征和症状。根据严重程度降低速率、中断输注或永久停用那昔妥单抗（Danyelza），并根据需要进行适当的医疗管理。3、那昔妥单抗（Danyelza）可导致严重的神经毒性，包括严重的神经性疼痛、可逆性后部白质脑病综合征、横贯性脊髓炎。术前使用治疗神经性疼痛的药物（如加巴喷丁）和口服阿片类药物。根据需要静脉注射阿片类药物缓解疼痛。4、研究201中32％的患者和研究12-230中25％的那昔妥单抗（Danyelza）治疗的患者出现了周围神经病，包括周围感觉神经病、周围运动神经病、感觉异常和神经痛。眼部神经障碍，包括视力模糊、调节障碍、瞳孔不等大、散瞳、视力障碍和畏光。5、不要对未控制的高血压患者使用那昔妥单抗（Danyelza）。在输注期间监测血压，至少在每个丹耶扎周期的第1至8天每天监测一次，并评估高血压并发症，包括RPLS（可逆性后部白质脑病综合征）。中断那昔妥单抗（Danyelza）输液并以较低的速度恢复，或根据严重程度永久停用那昔妥单抗（Danyelza）。6、根据其作用机制，孕妇服用那昔妥单抗（Danyelza）可能会对胎儿造成伤害。用那昔妥单抗（Danyelza）治疗需做好避孕。那昔妥单抗（Danyelza）的术前用药说明一、术前用药和支持药物输液前和输液过程中的疼痛管理:1、在每个周期首次输注那昔妥单抗（Danyelza）前5天，开始为期12天的神经性疼痛预防性药物治疗（第4天至第7天），如加巴喷丁。2、在开始每次那昔妥单抗（Danyelza）输注前45-60分钟给予口服阿片类药物，并根据需要给予额外的静脉阿片类药物以缓解输注期间的疼痛。3、对于阿片类药物不能充分控制的疼痛，考虑使用氯胺酮。二、术前用药:降低输液相关反应和恶心/呕吐的风险和不良反应：1、首次输注那昔妥单抗（Danyelza）前30分钟至2小时，静脉注射皮质类固醇（例如甲基强的松龙2 mg/kg，最大剂量为80 mg或等效皮质类固醇剂量）。2、如果前次输注或前一周期期间出现严重输注反应，则在后续输注中给予皮质类固醇预先用药。3、每次输注前30分钟服用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚和止吐药。注：以上用法用量来源于美国FDA药品说明书和网络整合，用药请遵医嘱，不可盲目使用，关于那昔妥单抗（Danyelza）不良反应的内容可以点击：那昔妥单抗(Danyelza)不良反应有哪些？查看了解详情。那昔妥单抗（Danyelza）的保存那昔妥单抗（Danyelza）注射液是一种澄清至微乳白色、无色至微黄色的、无菌、不含防腐剂的静脉输注溶液，以纸盒包装提供，内含一个40毫克/10毫升（4毫克/毫升）的单剂量小瓶。在使用前，将那昔妥单抗（Danyelza）小瓶冷藏在外箱中，并在2°C至8°C（36°F至46°F）下避光保存。相关热文推荐：奥法妥木单抗(ofatumuma)诺华版怎么购买和保存?

那昔妥单抗（Danyelza）国内上市了吗 那昔妥单抗（Danyelza）用于对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者，与GM-CSF（粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）联合治疗，已经于2020年获得了美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。 2021年，赛生药业发布公告，宣布那昔妥单抗（Danyelza）的上市许可申请（BLA）已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。那昔妥单抗（Danyelza）是由Y-mAbs Therapeutics制药研发的，赛生药业与Y-mAbs达成了独家无限期授权许可协议，获得那昔妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港、中国澳门）的独家合作开发和商业化权利。 那昔妥单抗（Danyelza）哪里能买到 那昔妥单抗（Danyelza）目前在国内还没有正式上市，患者在国内的医院药房还买不到本品，需要出国购药，但这样一来长途跋涉，路途远，风险高，费用也会增加。比较合适的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构来获取那昔妥单抗（Danyelza），可以从海外直邮到家，保证药物是正品，而且价格实惠，签订购药合同，海外购药有保障。 那昔妥单抗（Danyelza）通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果，是一款靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：那昔妥单抗(Danyelza)使用注意事项？