ONC201胶质瘤特效药的临床治疗效果？

据了解，ONC201靶向药参考价格为265欧元*粒数（一盒16粒），视频会诊费700欧元，也就是说，该药折算成人民币的价格为2065元一粒，约等于33040元一瓶，视频会诊则需花费大约5435元，但由于汇率不同，最终价格将会上下浮动。关于ONC201ONC201是一种新型小分子药物，由Oncoceutics公司开发。目前，它正处于关键性临床阶段，作为抗癌药物进行测试。在多项临床试验中，ONC201已显示出对癌症的抗性和安全性，其中包括对高级别胶质瘤的成人和儿童患者的临床试验。ONC201的作用ONC201是一种多巴胺受体D2 (DRD2)拮抗剂，通过激活整合应激反应(ISR)以及抑制AKT和ERK ，证明了其在治疗浓度下的脑穿透性以及针对神经胶质瘤和其他实体瘤的临床前活性。研究证明了ONC201作用机制，其中直接结合并激活线粒体酪蛋白水解蛋白酶P (CLPP)可导致呼吸功能受损和白血病、乳腺癌和H3K27M-DMG细胞中的线粒体毒性。在这些情况下，ONC201结合导致CLPP过度激活，由线粒体降解产生的活性氧驱动的PI3K/AKT信号增加以及通过激活ISR诱导凋亡。ONC201的临床疗效对两项已完成的多点临床研究中接受治疗的患者的临床结果、肿瘤测序和组织/脑脊液（CSF）相关样本进行了评估。首次放疗后、复发前接受ONC201治疗的患者中位总生存期为21.7个月，而复发后接受治疗的患者中位总生存期为9.3个月。放射学反应与基线肿瘤测序中关键三羧酸循环相关基因的表达增加有关。ONC201治疗增加了培养的H3K27M-DMG细胞和患者CSF样本中的2-羟基戊二酸水平，这与体外和人类肿瘤中抑制性H3K27me3的增加以及细胞周期调控和神经胶质细胞分化基因的表观遗传下调相对应。总之，ONC201 通过破坏综合代谢和表观遗传途径，逆转病理标志性的 H3K27me3 减少，显示出对 H3K27M-DMG 的疗效。ONC201靶向药价格据了解，ONC201靶向药参考价格为265欧元*粒数（一盒16粒），视频会诊费700欧元。如果换算成人民币，那么，德国BURG-PHARMACY生产的ONC201规格为170mg*16粒价格为2065元一粒，约等于33040元一瓶，目前该药还处于临床研究阶段，国内并没有上市。ONC201的购买渠道1、自己出国购买（1）直接购买：患者可以直接前往药物上市国家，购买所需药物。（2）自由选择：患者可以选择合适的时间和方式进行购买，并可以自由安排行程和住宿。（3）可能获得更多选择：前往药物上市国家，患者可能会获得更多购买渠道和药物品牌的选择。但自己出国购买也有一些不足之处：（1）高昂费用：自己出国购买需要承担药物费用、路费、住宿费等多项费用，总费用较高。（2）需要时间和精力：患者需要安排行程、办理签证、处理相关手续等，需要耗费时间和精力。（3）语言和文化差异：患者可能面临语言障碍和文化差异，在购买过程中可能会遇到困难。2、选择国内海外医疗服务机构购买（1）药物采购渠道：国内海外医疗服务机构与国外药品供应商有合作关系，能够提供正规、可靠的药物采购渠道。（2）价格优势：服务机构可以谈判获得更好的药物价格，帮助患者节省药费。（3）快速配送：药物海外直邮，患者直接在家中就可以等待药品送上门（4）安全可靠：购药签订三方合约，药品安全、购买药品得到保障。热文推荐：美泊利单抗(Nucala)的适应证,药品制备以及用法用量？

onc201靶向药还没有在中国上市，因此在中国购买不到。据了解onc201靶向药已在美国上市，在美国的药店、医院可以购买到。有购药需求的患者可通过在海外药店及医院、网上药店购买，也可选择参加临床试验、专业的海外医疗服务机构等方法获取该药物。ONC201靶向药介绍在筛选能够诱导肿瘤中编码肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体(TRAIL)的基因表达，从而导致肿瘤细胞自分泌或旁分泌诱导死亡的化合物时，发现了小分子ONC201。ONC201口服给药，可穿过完整的血脑屏障，临床适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者。onc201靶向药中国上市信息onc201靶向药已在美国上市，但截至目前2023年12月1号，onc201靶向药还没有在中国上市，具体上市时间不明确。购买途径1、海外的药店及医院：据了解，onc201已在美国上市，因此在美国的大型药店及医院药房可以购买到。如果患者需要购买靶向药，可自行选择出国购买美国上市的药物。患者可以向美国当地的合法药店或医院药房咨询购买信息，确保购买药物时遵循法律法规，选择正规的渠道购买。2、网上购买：例如京东等互联网平台，有些网上药店会出售onc201靶向药，患者也可通过网购途径获取药物。但应注意选择有资质的、靠谱的药店，避免上当受骗，买到假冒伪劣产品。3、参加临床试验：目前onc201靶向药处于临床试验阶段，如果您对Onc201感兴趣，并且符合相关的临床试验条件，可以考虑参与临床试验，通过参加临床试验获取免费药物。临床试验是评估新药物疗效和安全性的重要途径，同时也可以为患者提供新的治疗机会，可以向医生或医疗机构咨询有关可参与的临床试验信息。4、选择正规的海外医疗服务机构获取药物：例如医伴旅，可通过类似专业、正规的海外医疗服务机构获取药物，通过海外直邮，并且签订购药合同，患者在家中就能收到药物，此方法快捷、简便，可保证药品质量，具体购药流程可咨询医伴旅客服。功效作用ONC201最初被发现为TNF相关凋亡诱导配体(TRAIL)诱导化合物TIC10。ONC201以剂量依赖性方式抑制ARK1、ARK2和SPEC-2细胞系中的细胞增殖。在ARK1和SPEC-2细胞中，ONC201的抗增殖活性与通过TRAIL介导的凋亡途径和线粒体凋亡途径诱导的不依赖于p53的凋亡有关。用ONC201治疗导致粘附和侵袭的显著减少以及AKT和MAPK途径的抑制。此外，ONC201显著增强了紫杉醇在USC细胞中的抗肿瘤作用。研究结果表明，ONC201通过诱导凋亡和抑制AKT和MAPK途径在USC细胞中具有显著的抗增殖和抗转移作用。ONC201和紫杉醇在USC细胞中是一种有前途的治疗组合。用法用量ONC201靶向药应口服，II期临床建议剂量为625mg，每3周给药一次。药物价格德国远程问诊的开药价格，约为265欧元*粒数（一盒16粒）+视频会诊费700欧元。也就是一盒16粒，一粒约265欧元，折合人民币约2064元，一瓶的价格在33020元左右。总结onc201靶向药在中国的药店及药房并不能够买到，有购药需求的患者可选择美国上市的药物。用药期间应严格遵医嘱按时按剂量服用，以确保药物发挥最大疗效。参考文献Fang Z, Wang J, Clark LH, Sun W, Yin Y, KongW, Pierce SR, West L, Sullivan SA, Tran AQ, Prabhu VV, Zhou C, Bae-JumpV. ONC201 demonstrates anti-tumorigenic and anti-metastatic activity inuterine serous carcinoma in vitro. Am J Cancer Res. 2018 Aug1;8(8):1551-1563. PMID: 30210923; PMCID: PMC6129479.相关热文推荐：去纤苷(Defibrotide)的作用及治疗效果？

ONC201靶向药治疗效果 在一项共纳入18例H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤患者的临床试验中，患者平均年龄16岁（3-42岁）。其中复发的有7例，初发的有4例。此研究结果显示，平均用药时间为16周。 有5例（2例为儿童初发患者，3例为成人复发患者）在随访结束时仍在使用ONC201，而且肿瘤并未进展，其平均用药时间为53周。 ONC201在治疗期间没有出现剂量限制性毒性，也没有由于药物毒性造成的剂量而调整或停止用药的情况。 ONC201的药物资质 ONC201于2018年，被美国药监局（FDA）授予用于治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病，以及治疗复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的成人患者的快速通道资质。 ONC201的早期试验 一项早期临床试验的数据结果已经被美国生物制药公司Chimerix公布：该研究报告了71名H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者接受ONC201治疗的的生存数据分析结果：针对这类预后不佳且治疗有限的患者群体，ONC201显示出了很有希望的疗效。 两个单臂临床试验（NCT03134131和NCT03416530），分别招募了30与41名患者，总共71名患者中35人属于未复发，36人属于复发。 在这两项临床试验中，放疗后接受ONC201治疗的非复发性H3K27M-DMG患者（35人）的中位生存期为21.7个月，而在复发后接受ONC201治疗的患者（36）中位生存期仅为9.3个月。 一些初步结果显示，Onc201对那些对传统治疗方法产生耐药性的患者具有潜在的疗效。这包含一些固体肿瘤，如脑瘤、结直肠癌和乳腺癌。 目前，ONC201治疗H3K27M-DMG患者的前瞻性3期临床试验正在11个国家和地区积极招募患者，以继续评估ONC201的有效性。ONC201是一款口服小分子酪蛋白溶解蛋白酶（ClpP）激动剂和多巴胺受体D2（DRD2）拮抗剂。 ONC201的药物价格 ONC201截止到2023年10月还没有上市，很难购买到该药，据悉，通过德国会诊可以开出此药，目前通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助了解到，德国远程视频会诊脑胶质瘤治疗药物ONC201胶囊开药价格如下: 药费265欧元*粒数+视频会诊费700欧元+服务费16000元+运费200欧元。 有需要的患者可以去德国凭借医生处方看病拿药，但人生地不熟，购药没有保障，经济负担也重。 患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助远程会诊，这种方式性价比更高，但费用受汇率等多种因素影响不固定。具体费用和流程建议咨询客服人员。 相关热文推荐：阿法替尼治疗肺腺癌的试验数据

ONC201能用来治疗DIPG吗 ONC201可以用来治疗DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）。脑胶质瘤被认为是世界神经外治疗中最棘手的难治性肿瘤之一，胶质母细胞瘤（GBM）和DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）都属于高级别胶质瘤的一种，ONC201作为一种首创新药，是由美国Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心研发的，是一种口服小分子咪唑啉酮DRD2拮抗剂，在不对正常细胞造成损害的同时杀灭癌细胞，表现出了巨大的研究前景。研究显示，ONC201能提高DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）患者的生活质量，延长患者的生存期。 ONC201DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）试验效果 弥漫性固有桥脑胶质瘤（DIPG）是一种致命的儿童脑干肿瘤，放疗是唯一的治疗方法。弥漫性固有桥脑胶质瘤（DIPGs）经常携带组蛋白H3 K27M突变。具有这种突变的胶质瘤通常过度表达多巴胺受体（DR）D2并抑制DRD5，从而增强对DRD2拮抗的敏感性。本研究报告了DRD2/3拮抗剂ONC201作为H3 K27M突变体DIPG潜在靶向治疗的首次临床经验。 一名患有H3 K27M突变型DIPG的儿童患者（一名10岁女孩）参加了一项由研究者发起、IRB批准的同情使用研究，并在完成放疗后1个月开始单剂ONC201治疗。研究终点为临床和影像学反应（主要）和毒性（次要）。患者表现为House Brackmann IV级面瘫和单侧听力损失。MRI显示一个2.3×2.1×2.8厘米的脑桥髓瘤。立体定向活检证实H3 K27M突变的DIPG。 对肿瘤进行了放射治疗，但在治疗完成1个月后，肿瘤和神经系统症状仅出现轻微变化，如上所述开始ONC201治疗。在接下来的6个月里，肿瘤体积依次减少了26%、40%和44%，并在18个月时保持稳定。同侧听力恢复正常，4个月后面瘫改善至House Brackmann I级。 在ONC201治疗1年后，在先前的高剂量放疗量之外发现了2个新的病灶。患者接受了地塞米松、贝伐单抗和这些新肿瘤的局部放疗。在随后的6个月里，这些肿瘤的大小在MRI上保持稳定。迄今为止，尚未观察到或报告因ONC201引起的不良事件。 截至最近一次随访，患者在开始ONC201后19个月和诊断后22个月仍有临床改善。该病例支持对这种靶向H3 K27M突变的DIPG的新试剂的进一步研究。 参考文献 Hall MD, Odia Y, Allen JE, Tarapore R, Khatib Z, Niazi TN, Daghistani D, Schalop L, Chi AS, Oster W, Mehta MP. First clinical experience with DRD2/3 antagonist ONC201 in H3 K27M-mutant pediatric diffuse intrinsic pontine glioma: a case report. J Neurosurg Pediatr. 2019 Apr 5;23(6):719-725. doi: 10.3171/2019.2.PEDS18480. PMID: 30952114.