FDA授予特瑞普利单抗孤儿药称号，用于治疗食管癌

导读：特瑞普利单抗联合化疗在提高鼻咽癌患者生存率方面取得了显著的临床研究成果，为患者带来了更好的治疗效果和更长的生存期。 与单独化疗相比，在化疗中添加特瑞普利单抗作为复发性或转移性鼻咽癌(RM-NPC)的一线治疗可提供统计学上显着且具有临床意义的无进展生存期和总生存期益处，且安全性可控。适应症特瑞普利单抗(Toripalimab)以商品名Loqtorzi出售，是一种单克隆抗体，用于治疗黑色素瘤、鼻咽癌、非小细胞肺癌、食管鳞癌等。特瑞普利单抗是一种重组人源化程序性细胞死亡蛋白 1 (PD-1)单克隆抗体，可作为检查点抑制剂。2018年，特瑞普利单抗在中国获批用于治疗既往全身治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤。2023年10月，美国食品和药物管理局批准特瑞普利单抗与顺铂和吉西他滨联合使用，用于一线治疗成人转移性或复发性局部晚期鼻咽癌。特瑞普利单抗联合化疗治疗鼻咽癌的效果在一项国际、多中心、随机、双盲3期研究中，纳入289名复发性或转移性鼻咽癌患者入组，这些患者之前没有在RM环境中接受过全身化疗，患者随机接受特瑞普利单抗 (n=146) 或安慰剂 (n=143)联合吉西他滨-顺铂治疗，最多6个周期，然后用特瑞普利单抗或安慰剂维持治疗直至疾病进展、无法耐受的毒性，或完成2年的治疗。在最终的无进展生存分析中，特瑞普利单抗治疗的无进展生存期显著长于安慰剂，为8.2个月。中位生存期随访时间为36个月，与安慰剂相比，特瑞普利单抗的总生存期显著改善。特瑞普利单抗组未达到中位总生存期，而安慰剂组为33.7个月。不良反应特瑞普利单抗出现免疫介导的不良反应，包括肺炎、结肠炎、肝炎、内分泌病、肾功能不全的肾炎和皮肤不良反应。特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨最常见的不良反应是恶心、呕吐、食欲下降、便秘、甲状腺功能减退、皮疹、发热、腹泻、周围神经病变、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、失眠、头晕、全身不适。特瑞普利单抗单药最常见的不良反应是疲劳、甲状腺功能减退和肌肉骨骼疼痛。如果不良反应持续时间较长，或者是越来越严重，可及时到医院咨询医生，医生会根据具体情况决定是否需要进行处理，决定是否需要暂停用药。

导读：特瑞普利单抗是一种称为免疫检查点抑制剂的免疫疗法，它针对某些免疫细胞上的一种名为PD-1 的蛋白质 ，使它们能够更好地攻击和杀死癌细胞。美国已经批准特瑞普利单抗作为复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。在一项试验中，复发性或转移性鼻咽癌患者被随机分配接受标准化疗，联合或不联合特瑞普利单抗。与仅接受化疗的患者相比，接受特瑞普利单抗和化疗的患者总体寿命更长，并且癌症没有恶化，无进展生存期更长。 特瑞普利单抗批准治疗鼻咽癌的情况2023年10月27日，美国食品和药物管理局批准特瑞普利单抗与顺铂和吉西他滨联合用于一线治疗成人转移性或复发性局部晚期鼻咽癌(NPC)。 FDA还批准特瑞普利单抗作为单一药物用于治疗在含铂化疗期间或之后疾病进展的复发性不可切除或转移性鼻咽癌成人患者。特瑞普利单抗在鼻咽癌一线治疗的疗效在一项试验中，特瑞普利单抗使21%的鼻咽癌患者肿瘤缩小，肿瘤在没有生长或扩散的情况下持续产生反应的中位时间长度接近15个月。在另一项名为JUPITER-02的试验中，招募了289名患有复发性或转移性鼻咽癌的患者，这些患者尚未接受针对复发性或转移性疾病的化疗。特瑞普利单抗组的患者接受药物联合化疗长达6个月，然后单独接受特瑞普利单抗作为维持治疗 ，直到癌症开始恶化。另一组接受长达 6 个月的化疗，然后注射安慰剂。JUPITER-02的初步结果显示，接受特瑞普利单抗和化疗的患者在癌症没有恶化的情况下平均存活11.7个月，而仅接受化疗的患者则为8个月。 用药指南特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨的推荐剂量为每三周240mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或长达24个月。对于既往治疗过的NPC，推荐的特瑞普利单抗单药剂量为每2周3mg/kg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。特瑞普利单抗的参考价格特瑞普利单抗的规格是80mg，一组中有3盒，参考价格大约是在2000元-2400元之间。但是药物价格受多方面的影响，也会有所变化，需要按照实际购买时的价格为准。

研究表明, 特瑞普利单抗(toripalimab)能与T淋巴细胞表面的PD-1特异性结合，阻断其与配体PD-L1/PDL2的结合,从而阻断PD-1信号通路介导的免疫抑制,恢复机体免疫系统杀灭肿瘤细胞的能力，该药常见的副作用有疲劳、甲状腺功能减退和肌肉骨骼疼痛。关于特瑞普利单抗特瑞普利单抗(toripalimab,商品名拓益)是上海君实生物医药科技有限公司自主研发的首个获批上市的国产PD-1抑制剂，2018年12月17日该药获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于既往接受标准治疗失败的局部进展或转移性黑色素瘤的治疗。此外，特瑞普利单抗在鼻咽癌(NPC)、尿路上皮癌(UC)和非小细胞肺癌(NSCLC)等多种实体瘤中也表现出良好的疗效。特瑞普利单抗的作用1、封闭T淋巴细胞的PD-1：特瑞普利单抗是一种免疫疗法中的单克隆抗体，其主要目标是针对T淋巴细胞上的PD-1（程序性死亡受体1）进行封闭。PD-1是T细胞上的一种抑制性受体，当它与肿瘤细胞表面的PD-L1（程序性死亡配体1）结合时，会抑制T细胞的活性，导致免疫系统对肿瘤细胞的攻击能力下降。2、阻断PD-1与PD-L1的结合：通过特瑞普利单抗的结合，可以有效阻断T淋巴细胞上的PD-1与肿瘤细胞表面PD-L1的相互作用。这种阻断作用防止了PD-1和PD-L1的结合，从而避免了PD-1介导的免疫抑制信号的传递。3、解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制：当PD-1与PD-L1的结合被阻断后，肿瘤细胞对T淋巴细胞的免疫抑制作用被解除。这意味着T淋巴细胞不再受到来自肿瘤细胞的抑制信号，能够重新发挥其对肿瘤细胞的免疫攻击作用。4、免疫细胞重新发挥抗肿瘤细胞免疫作用：随着免疫抑制的解除，T淋巴细胞能够重新激活并识别肿瘤细胞。它们通过释放细胞毒性物质、诱导肿瘤细胞凋亡等方式，对肿瘤细胞进行攻击和清除。5、杀伤肿瘤细胞：通过重新激活的免疫细胞的抗肿瘤免疫作用，特瑞普利单抗能够促进对肿瘤细胞的杀伤。这种杀伤作用有助于控制肿瘤的生长和扩散，从而可能改善患者的预后。特瑞普利单抗的功效一项Ⅰb期剂量递增研究(NCTO3086174)旨在评估toripalimab联合阿西替尼(axitinib)治疗转移性黏膜黑色素瘤的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效[1]。共纳入33例转移性黏膜黑色素瘤患者，接受toripalimab( 1或3 mg/kg ,每2周1次)联合axitinib(5 mg,2次/d)的治疗,直到疾病进展(PD)或出现不可接受的毒性。结果表明,在29例黏膜黑色素瘤患者中,根据实体瘤疗效评价标准1.1(RECIST 1.1)评价，14例(48.3%;95%CI为 29.4%~67.5%)患者获得客观反应,疾病控制率(DCR)为86.2%(95%CI为68.3%~96.1%),客观缓解率(ORR)为51.7% (95%CI为32.5%~70.6%),中位无进展生存期(PFS)为7.5个月,可以看出ORR获益显著, axitinib能够增加toripalimab的疗效。该项研究表明, toripalimab联合axitinib治疗转移性黏膜黑色素瘤具有良好的疗效,有望成为晚期黏膜黑色素瘤患者的一线治疗新标准。特瑞普利单抗的副作用特瑞普利单抗常见的副作用有疲劳、甲状腺功能减退和肌肉骨骼疼痛。以下是关于特瑞普利单抗常见副作用的处理措施：1、疲劳：保持良好的作息规律，适当休息和睡眠。可以考虑适量运动，如散步或瑜伽等，有助于减轻疲劳感。饮食均衡，补充足够的营养，保持水分充足。2、甲状腺功能减退：定期复查甲状腺功能，根据医生建议调整治疗方案。如果出现甲状腺功能减退的症状，如乏力、体重增加、记忆力减退等，及时告知医生。3、肌肉骨骼疼痛：保持适当的运动，如散步、伸展运动等，有助于缓解肌肉骨骼疼痛。可以使用热敷或冷敷缓解疼痛不适。如果疼痛严重影响生活质量，及时向医生汇报，寻求专业建议。以上建议仅供参考，具体处理副作用的措施应根据个体情况和医生的指导而定。如果副作用持续或加重，应及时向医生或药师寻求帮助。参考文献[1]罗详冲,李高峰.特瑞普利单抗在恶性肿瘤治疗中的应用[J].中国肿瘤生物治疗杂志,2020,27(08):946-950.相关热文推荐：特瑞普利单抗2024年医保价格？

据网络信息可得，特瑞普利单抗2024年医保价格为1912.96元（240mg/瓶）。只要符合特瑞普利单抗报销政策，患者就可以在国内凭借医保购买到。特瑞普利单抗医保报销范围特瑞普利单抗(toripalimab)是我国首个批准上市的国产程序性死亡受体-1 (PD-1)单抗药物。2020年12月,PD-1正式通过国家医保谈判被纳入《国家医保药品目录(2022年版)》。目前,PD-1已经获批的适应证有:1、既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗;2、含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗;3、既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗;4、本品联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。特瑞普利单抗医保价格据网络信息可得，特瑞普利单抗2024年医保价格为1912.96元（240mg/瓶）。特瑞普利单抗其他版本价格由于特瑞普利单抗报销范围有限，更多患者选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买其他版本的特瑞普利单抗。据了解，特瑞普利单抗规格为80mg一组3盒，参考价格区间在2050~2150元之间。特瑞普利单抗购买渠道1、医院药房：特瑞普利单抗作为一种处方药，通常可以在医院的药房购买到。患者需要先由医生开具处方，然后前往医院药房购买。医院药房的药品质量有保障，但可能受限于库存和供应情况。2、零售药店：部分大型连锁药店或专业药店也可能有特瑞普利单抗的销售。患者可以凭处方在这些药店购买。但需要注意的是，不是所有的药店都有售，患者可能需要提前咨询或查询药店的药品目录。3、线上药店：随着互联网医疗的发展，越来越多的线上药店开始提供处方药的销售服务。患者可以在这些平台上搜索特瑞普利单抗，并选择信誉良好的药店进行购买。但线上购买处方药需要特别注意药品的真伪和安全性，建议选择有资质认证的药店。4、医疗机构合作：一些医疗机构会与药品生产商合作，为患者提供特瑞普利单抗的购买渠道或补贴政策。患者可以关注这些机构的公告或咨询相关工作人员，了解是否有适合自己的购买方案。需要强调的是，无论通过哪种渠道购买特瑞普利单抗，患者都应该确保药品的来源合法、质量可靠。同时，处方药的使用需要遵循医生的指导，不要自行更改剂量或用药方式。热文推荐：米伐木肽在哪儿能买到？