Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

在一项临床研究中，研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分，第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者，其中8人接受了Vyondys 53治疗，4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中，患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后，抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。