阿达木单抗纳入医保了吗？

导读：依特立生（Eteplirsen）是一种基因治疗药物，主要用于治疗由DMD基因突变导致外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。依特立生于2016年9月19日在美国上市，这篇文章主要讲了依特立生的药物价格、作用效果、作用机制和副作用及管理等内容。药物价格依特立生的价格可能因地区、供应商、购买渠道以及是否在医保报销范围内等因素而有所不同。由于依特立生目前在中国尚未上市，想要使用该药物的患者可能需要通过海外医疗咨询机构来获取购买渠道。目前了解到药物的价格大概是500mg规格的30700元左右。价格信息可能会随时间变化或因不同的购买条件而有所差异，因此在考虑购买时，应向多个渠道查询并比较价格，同时考虑医保政策、运输成本、关税等可能涉及的费用。作用效果1、基因治疗：依特立生通过特定的外显子跳跃（exon skipping）技术，使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌萎缩蛋白，从而减缓疾病的进展。2、蛋白表达：依特立生能够促进受损的肌肉基因表达，帮助生成受损的肌营养不良蛋白（dystrophin），这是DMD患者肌肉退化的关键因素。3、疾病进展：依特立生通过恢复Dystrophin蛋白的作用，有助于治疗DMD，延缓肌肉功能的衰退，对于外显子51跳跃可恢复的DMD患者尤其有效，这类患者约占DMD患者的13%。4、临床研究：临床研究表明，依特立生治疗可以提高患者行走距离，表明其对肌肉控制和力量有一定的保护作用。依特立生能够在一定程度上提高DMD患者的肌肉功能，延缓疾病的进展。作用机制依特立生通过与DMD基因的前信使RNA（pre-mRNA）特定外显子区域结合，促进RNA剪接过程中特定外显子的跳跃，即在成熟mRNA中排除该外显子。通过这种外显子跳跃，依特立生能够使mRNA编码序。副作用及管理在使用依特立生时，患者可能会出现一些副作用，包括注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血、肌肉疼痛或肌肉无力、发热、呼吸问题（如咳嗽、气喘或呼吸急促）、恶心和呕吐、过敏反应（如皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等）等。在使用依特立生前，患者需要详细了解药物的作用机制、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。依特立生是一种用于治疗DMD患者的基因治疗药物，其价格受多种因素影响而有所差异。在使用时，患者需要了解药物的副作用、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。

导读：吉妥珠单抗奥加米星(Mylotarg)是一种免疫偶联物，由重组人源化鼠抗CD33抗体与强效细胞毒性剂刺孢霉素连接而成，在治疗过程中可能会出现一些不良反应，需要根据不良反应的表现进行针对性的处理。吉妥单抗不良反应的处理措施1、过敏反应：如果患者在输注吉妥单抗期间或输注后出现过敏反应，应立即中断输注，并根据临床症状采取适当的治疗措施，如给予抗组胺药、皮质类固醇或肾上腺素等。2、肝毒性：包括静脉闭塞性肝病，肝功能检查异常的患者，建议更频繁地监测肝功能，并在出现肝毒性体征或症状时通过剂量中断或停止吉妥单抗进行控制。3、出血：在每次给予吉妥单抗之前评估血细胞计数，并在治疗后经常监测血细胞计数。对于严重出血或持续性血小板减少症，使用延迟剂量或永久停用吉妥单抗，并提供支持性护理。4、QT间期延长：在有QTc延长病史或易感的患者中，应在治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图和电解质。5、胚胎-胎儿毒性：告知孕妇对胎儿的潜在风险，并建议有生育潜力的女性在治疗期间及治疗结束后至少6个月内使用有效的避孕措施。6、其他不良反应：包括发热、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、心悸、心律失常、呼吸困难等。根据症状的严重程度，可能需要对症治疗，如给予止吐药、止痛药、抗生素或支持性治疗等。治疗吉妥单抗引起的不良反应时，重要的是密切监测患者的临床症状，并根据具体情况调整治疗方案。所有治疗都应在医生的指导下进行，以确保患者的安全和药物的有效性。如果患者在接受吉妥单抗治疗时出现不良反应，应立即联系医疗专业人员进行评估和处理。吉妥单抗治疗白血病的疗效为了提高急性髓系白血病（AML）儿童的生存率，评估了靶向CD33的人源化免疫偶联物吉妥单抗作为进一步化疗剂量递增的替代方案的疗效，纳入1022名年龄为0-29岁的新诊断AML的儿童、青少年和年轻成年人，后随机分配到单独的标准五疗程化疗或在诱导疗程1和强化疗程2中给予两剂吉妥单抗（3mg/m2/剂）的相同化疗。尽管缓解没有改善（88%对85%），事后分析发现接受吉妥单抗治疗的患者总体复发风险（RR）显著降低，吉妥单抗受体的无病生存率更高。

导读：吉妥单抗(Mylotarg)是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的抗体药物偶联物，由辉瑞公司开发。吉妥单抗是一种重组人源化 IgG4 kappa 抗体，与加利车霉素衍生物缀合，加利车霉素衍生物是一种从棘孢小单孢菌发酵中分离出来的细胞毒性抗肿瘤抗生素，专门针对大多数急性髓系白血病 (AML) 患者的白血病成髓细胞上存在的 CD33 抗原。通过与肿瘤上的 CD33 抗原结合，细胞毒性剂可以阻止癌细胞的生长并导致细胞死亡。吉妥单抗的适应症1、新诊断的CD33阳性急性髓系白血病：吉妥单抗适用于治疗新诊断的CD33阳性成人和1个月及以上儿童患者的急性髓系白血病。2、复发或难治性CD33阳性AML：吉妥单抗适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的复发性或难治性CD33阳性急性髓系白血病。吉妥单抗在中国上市情况吉妥单抗在中国台湾、中国香港上市了，在中国台湾的上市时间是2023年11月21日，在中国香港的上市时间是2019年12月19日。但是截至2024年5月15日还没有在中国内陆地区上市，因此中国内陆地区购买不是很方便，购药可能会有难度。如果想要了解吉妥单抗在中国上市情况，可以随时关注国家药品监督管理局的公告，以获取关于吉妥单抗在中国上市的最新信息。吉妥单抗购买途径参考患者可以咨询医生或医疗机构，了解内陆地区是否有临床试验机会或者其他合法渠道可以获取吉妥单抗，或者是直接在中国台湾、中国香港的医院药房中购买。另外，也可考虑通过具有合法资质的海外医疗机构购买，通常需要医疗专业人士的指导，并且要符合相关法律法规，一般是通过邮寄的方式获取药物。吉妥单抗的禁忌症对吉妥单抗中的活性物质或其任何成分、辅料有过敏史的患者禁用吉妥单抗，以免引起严重的过敏反应，比如气促、呼吸困难等。孕妇或短期内有生育需求的女性禁用吉妥单抗。

导读：吉妥单抗是一种针对 D33 的抗体药物偶联物，适用于治疗新诊断的CD33阳性成人和1个月及以上儿童患者的急性髓系白血病 (AML)，也可治疗成人和2岁及以上儿童患者的复发性或难治性 CD33阳性AML。吉妥单抗的仿制版目前市场上没有吉妥单抗的仿制版，并没有明确的信息表明市场上存在吉妥单抗的仿制药。药物仿制是一个严格的过程，需要满足一系列的法规要求，包括生物等效性等，以确保仿制药的安全性和有效性与原研药相当。吉妥单抗的仿制版也能有效治疗白血病吗？吉妥单抗由辉瑞公司开发，暂时没有仿制药。仿制药需要经过严格的审批流程，确保其与原研药在质量、安全性和疗效上具有生物等效性。这意味着仿制药的活性成分、剂量、给药途径、使用条件和风险与原研药相同，因此理论上可以提供与原研药相同的治疗效果。但是由于目前并没有吉妥单抗的仿制版，因此也无从得知吉妥单抗的仿制版是否能有效治疗白血病。吉妥单抗的有哪些副作用？吉妥单抗的常见副作用主要包括发热、肝脏问题、头痛、疲劳、感染、心脏问题、出血、恶心、呕吐、便秘、口腔溃疡等，严重的副作用主要包括严重的肝脏问题、出血、输液相关反应等。随着身体适应药物，副作用可能会随着时间的推移而改善。如果继续出现这些症状或症状随着时间的推移而恶化，应立即告知医生进行处理。吉妥单抗的优点和缺点1、优点：吉妥单抗是CD33阳性AML患者的首选治疗，专门针对白血病细胞，而且批准用于治疗儿童和成人患者。2、缺点：吉妥单抗作为静脉输液给予需要针头，每次给药前需要额外药物以防止输注相关反应，也可能导致严重的肝脏问题，包括静脉闭塞性疾病(VOD)。