软组织肉瘤(STS)是身体软组织的一种疾病,包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经和关节周围组织。脂肪肉瘤是在脂肪细胞中出现特定类型的STS。STS能在身体的任何地方形成,最常见的部位是头、颈部、手臂、腿、躯干和腹部。美国FDA于2016年1月28日批准一种化疗药Halaven (eribulin mesylate,甲磺酸艾瑞布林),治疗脂肪肉瘤(STS,软组织肉瘤特定类型),无法通过手术(切除)或者晚期(转移性)瘤。
临床试验纳入晚期脂肪肉143例(不可切除或已经扩散到邻近的淋巴结(晚期)或(转移性),并已经开始化疗)患者参与Halaven临床试验安全性和有效性的研究。参加者疾病开始扩散或不能够容忍治疗的副作用时,有的使用Halaven化疗,有的使用dacarbazine(达卡巴嗪)化疗做对比。这项研究旨在测定患者的生存时长(总体生存率,OS),接受Halaven化疗的OS的中位数是15.6 个月(dacarbazine,8.4个月)。
甲磺酸艾瑞布林试验中,最常见的副作用是疲劳、恶心、脱发、便秘、某些神经损坏而导致手和脚无力或麻木 (周围神经病变)、腹部疼痛和发热。还可能会导致低水平的抗感染白细胞 (中性粒细胞减少),或减少钾或钙的水平。严重的副作用可能包括白细胞计数减少,严重感染的风险增加,最终导致死亡。麻木、 手和脚灼烧(神经病变);发育中的胎儿有害;改变心跳 (致QTc间期延长),这也可能导致死亡。