Adzynma(TAK-755)是一种人重组具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶ADAMTS13 (rADAMTS13),适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 成人和儿童患者的预防性或按需酶替代治疗 (ERT)。
在一项全球前瞻性、随机、主动对照、开放标签、两阶段交叉研究中进行了研究,随后进行了单臂持续期(研究 1),评估预防性和按需酶替代疗法的有效性和安全性Adzynma与 cTTP 患者血浆疗法的比较。
在预防功效和安全性评估中,患者每周或每隔一周接受Adzynma40IU/kg 或基于血浆的治疗,持续6个月(第1期),然后交叉至其他治疗,持续6个月(第2期)。所有患者在单臂持续期(第3期)均接受Adzynma治疗。
接受 Adzynma治疗的患者血小板减少症的平均年化事件率为2.0,而接受血浆治疗的患者为4.44。接受Adzynma治疗的患者微血管病性溶血性贫血d的平均年化事件率为0.38,而接受血浆治疗的患者为1.47。
与血浆疗法相比,Adzynma40IU/kg IV给药导致ADAMTS13 活性暴露量增加约4- 5倍,并降低受试者间变异性,高于10%ADAMTS13 活性的平均持续时间和平均活性均高出3-4倍。
1、预防性治疗:推荐剂量是40IU/kg,每隔一周静脉输注一次。根据先前的预防性给药方案或临床反应,预防性给药频率可以调整为40IU/kg,每周一次。
2、按需治疗:对于急性事件的按需治疗,第一天的推荐剂量是40IU/kg,治疗第二天的推荐剂量是20IU/kg,治疗第3天及之后的推荐剂量是15IU/kg,每日一次,直至急性事件解决后2天。
对Adzynma或其成分出现危及生命的过敏反应的患者禁用。
1、将Adzynma储存在36°F-46°F【2°C-8°C】的冷藏温度下,直至纸箱上注明的到期日期。
2、可在不超过86°F/30°C的室温下保存6个月,不要放回冰箱。
3、不要超过印在纸盒或小瓶上的过期日期使用,或者如果储存不当。
4、不要冻结。
5、将小瓶保存在原包装中,以避免光照。
Adzynma作为一种创新的酶替代疗法,为cTTP患者提供了一种新的治疗选择,在临床试验中显示出的显著疗效和良好的安全性,使其成为治疗cTTP的重要药物。但是每个患者的反应可能会有所不同,治疗效果不一样,应在医生的指导下进行用药,并且应根据患者的具体情况调整治疗方案。
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