导读：Adzynma治疗血小板减少性紫癜的效果较好，旨在解决其根本原因。Adzynma是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的重组ADAMTS13蛋白，用于治疗成人和儿童的cTTP，显示出显著的疗效和良好的安全性，不用过于担心用药疗效或安全。Adzynma的适应症Adzynma(TAK-755)是一种人重组具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶ADAMTS13 (rADAMTS13)，适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 成人和儿童患者的预防性或按需酶替代治疗 (ERT)。治疗血小板减少性紫癜的效果在一项全球前瞻性、随机、主动对照、开放标签、两阶段交叉研究中进行了研究，随后进行了单臂持续期（研究 1），评估预防性和按需酶替代疗法的有效性和安全性Adzynma与 cTTP 患者血浆疗法的比较。在预防功效和安全性评估中，患者每周或每隔一周接受Adzynma40IU/kg 或基于血浆的治疗，持续6个月（第1期），然后交叉至其他治疗，持续6个月（第2期）。所有患者在单臂持续期（第3期）均接受Adzynma治疗。接受 Adzynma治疗的患者血小板减少症的平均年化事件率为2.0，而接受血浆治疗的患者为4.44。接受Adzynma治疗的患者微血管病性溶血性贫血d的平均年化事件率为0.38，而接受血浆治疗的患者为1.47。与血浆疗法相比，Adzynma40IU/kg IV给药导致ADAMTS13 活性暴露量增加约4- 5倍，并降低受试者间变异性，高于10%ADAMTS13 活性的平均持续时间和平均活性均高出3-4倍。Adzynma的用药指南1、预防性治疗：推荐剂量是40IU/kg，每隔一周静脉输注一次。根据先前的预防性给药方案或临床反应，预防性给药频率可以调整为40IU/kg，每周一次。2、按需治疗：对于急性事件的按需治疗，第一天的推荐剂量是40IU/kg，治疗第二天的推荐剂量是20IU/kg，治疗第3天及之后的推荐剂量是15IU/kg，每日一次，直至急性事件解决后2天。Adzynma的禁忌症对Adzynma或其成分出现危及生命的过敏反应的患者禁用。Adzynma的存储条件1、将Adzynma储存在36°F-46°F【2°C-8°C】的冷藏温度下，直至纸箱上注明的到期日期。2、可在不超过86°F/30°C的室温下保存6个月，不要放回冰箱。3、不要超过印在纸盒或小瓶上的过期日期使用，或者如果储存不当。4、不要冻结。5、将小瓶保存在原包装中，以避免光照。Adzynma作为一种创新的酶替代疗法，为cTTP患者提供了一种新的治疗选择，在临床试验中显示出的显著疗效和良好的安全性，使其成为治疗cTTP的重要药物。但是每个患者的反应可能会有所不同，治疗效果不一样，应在医生的指导下进行用药，并且应根据患者的具体情况调整治疗方案。相关热文推荐：盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的具体使用步骤和注意事项？