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Adzynma(TAK-755)

全部名称:
Adzynma,TAK-755,ADAMTS13,recombinant-krhn
 适应症:
Adzynma(TAK-755)用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
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Adzynma(TAK-755)

商品名:Adzynma

别名:TAK-755

全部名称:Adzynma,TAK-755,ADAMTS13,recombinant-krhn

适应症

Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn),前称TAK-755,用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

用法用量

每周或每隔一周一次静脉输注用于预防,以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况

不良反应

1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛

2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐

Adzynma相比预防性血浆疗法的优势

血浆输注需要更长的时间,在急性病例中,需要持续输注直到血液检查和症状改善,这可能需要住院数天甚至数周。另外,还可能导致严重的并发症,包括容量超负荷(当体内血量过高并对心脏造成压力时),以及过敏反应。酶替代疗法Adzynma与当前基于血浆的治疗相比,减少了给药时间和剂量。

Adzynma作用机制

cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶,具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式,旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。

Adzynma简述

据武田公司11月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn),前称TAK-755,用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

据武田称,Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白,旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。

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Adzynma的副作用和用药注意事项有哪些?
导读:Adzynma的副作用主要包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐等,用药注意事项主要包括超敏反应、免疫原性。Adzynma为患者提供了一种治疗选择,可以替代他们缺乏的ADAMTS13酶,与目前的血浆疗法相比,具有良好的疗效和安全性,并减少了给药时间和剂量。关于AdzynmaAdzynma(apadamtase alfa)可以有效改善cTTP的急、慢性症状,以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症,从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。Adzynma的副作用1、头痛:一些患者可能会在使用Adzynma后出现头痛的症状。2、恶心和呕吐:是常见的胃肠道副作用,可能会影响患者的舒适度和日常生活。3、腹泻:部分患者可能会经历腹泻,可能导致脱水和电解质失衡。4、偏头痛:在某些情况下,Adzynma可能会引发偏头痛,需要适当的管理和治疗。5、腹痛:患者可能会感到腹部不适或疼痛。6、上呼吸道感染:使用Adzynma期间,患者可能会出现上呼吸道感染的症状,如咳嗽、鼻塞或喉咙痛。7、头晕:一些患者可能会感到头晕或眩晕。8、过敏反应:虽然不常见,但Adzynma可能会引起过敏反应,包括皮疹、荨麻疹或过敏性休克等严重情况。9、肝功能异常:在极少数情况下,Adzynma可能会导致肝功能测试结果异常。10、肾功能异常:同样罕见,但有报告称Adzynma可能影响肾功能。常见副作用及处理措施1、头痛:轻微头痛可以通过休息和保持充足水分来缓解。如果头痛严重或持续,可以考虑使用非处方止痛药,如对乙酰氨基酚片。2、腹泻:保持充足的水分摄入以防脱水,调整饮食,避免刺激性食物,并考虑使用抗腹泻药物。如果腹泻严重或持续,应及时就医。3、恶心和呕吐:尝试分次少量进食,避免食用油腻、刺激性的食物,可遵医嘱使用抗恶心药物,如昂丹司琼。4、偏头痛:对于偶尔发作的偏头痛,可以使用非处方止痛药,比如布洛芬片,对于频繁或严重的偏头痛,应咨询医生以获取适当的治疗建议。5、腹痛:轻微腹痛可以通过休息、腹部按摩、热敷腹部缓解。如果腹痛严重或持续,应及时就医。6、上呼吸道感染:保持良好的个人卫生,勤洗手,避免与感冒或流感患者密切接触。如果出现感染症状,如发热、咳嗽或喉咙痛,应及时就医。7、头晕:站立时缓慢起身,避免突然的头部运动,如果头晕严重或影响日常生活,应咨询医生。8、过敏反应:如果出现过敏症状,应立即停止使用Adzynma并寻求紧急医疗帮助。,医生可能会建议使用抗组胺药物或皮质类固醇来减轻症状。Adzynma的注意事项1、超敏反应:Adzynma可能会发生过敏型超敏反应,包括过敏反应。应教育患者了解超敏反应的早期症状,如心动过速、胸闷、喘息或急性呼吸窘迫、低血压、全身性荨麻疹、瘙痒、鼻结膜炎、血管性水肿、嗜睡、恶心、呕吐、感觉异常和烦躁不安。如果出现严重过敏反应的体征和症状,立即停止Adzynma给药并提供适当的支持护理。2、免疫原性: Adzynma存在潜在的免疫原性。患者可能会产生针对ADAMTS13的中和抗体,这可能会导致对ADAMTS13的反应降低或缺乏。患者可能会产生针对宿主细胞蛋白的抗体,这可能会导致不良反应。3、在特定人群中的使用:Adzynma在妊娠期间使用的安全性尚未在对照临床试验中确定,有限的数据不足以告知药物相关的不良发育结果风险。没有关于人乳中Adzynma的存在、其对产奶量或母乳喂养婴儿的影响的信息。Adzynma的剂量指南一、预防性治疗1、每隔一周以每分钟2-4mL的速度静脉注射一次40IU/kg。根据之前的预防性给药方案或临床反应,预防性给药频率可以调整为每周一次40IU/kg。二、按需治疗以每分钟2-4mL的速度静脉内给药:1、第1天40IU/kg。2、第2天20IU/kg。3、第3天及之后15IU/kg,直至急性事件解决后两天。建议血小板减少性紫癜患者平时注意休息,限制活动,尤其是体力劳动。充分的休息可有效预防损伤出血,避免再次出血。建议大家在饮食方面选择高蛋白、高热量、低脂肪、高维生素、易消化的食物,比如蔬菜、水果、瘦肉等。治疗期间应严格禁酒,并且需要避免接触可能的过敏原。相关热文推荐:Adzynma治疗血小板减少性紫癜的效果好吗?
已经帮助84人
2024-03-29 17:20
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Adzynma在日本获批上市了吗?
Adzynma在日本获批上市了。2024年03月26日,武田制药宣布,日本厚生劳动省已批准Adzynma(TAK-755)上市,用于治疗 12 岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)。Adzynma是第一个也是唯一一个获得批准的重组 ADAMTS13 蛋白,旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决 cTTP 患者未满足的医疗需求,适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。2023年11月09日,美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准酶替代疗法(ERT)Adzynma用于预防和治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的按需治疗。截至2024年3月29日,Adzynma还没有在中国批准上市,无法直接在国内的医院中买到。如果有购药需求,可以前往日本、美国等已经上市的国家购买,也可通过专业的医疗服务机构购买。
已经帮助522人
2024-03-29 10:16
Adzynma的正确用法用量?
Adzynma的正确用法是静脉输注,用量需要根据是预防性治疗还是按需治疗进行分析。1、预防性治疗:推荐剂量是40IU/kg,每隔一周用药一次。根据先前的预防性给药方案或临床反应,预防性给药频率可以调整为40IU/kg,每周一次。2、按需治疗:对于急性事件的按需治疗,第一天的推荐剂量是40IU/kg,治疗第二天的推荐剂量是20IU/kg,治疗第3天及之后的推荐剂量是15IU/kg,每日一次,直至急性事件解决后2天。Adzynma是一种冻干粉末,装在单剂量小瓶中,每瓶标称含有500或1500国际单位(IU),并配有5 mL无菌注射水。对于70kg的患者,使用1500IU小瓶输注Adzynma40IU/kg大约需要2.5-5分钟(速度为每分钟2-4mL)。以上用药信息来源于美国FDA说明书,仅供参考,建议在专业医生的指导下用药。
已经帮助517人
2024-03-29 11:00
Adzynma应该怎么保存?
Adzynma在2°C-8°C(36°F - 46°F)的冰箱中冷藏保存最多36个月,其他的保存条件或者是要求主要有以下几点。1、温度要求:Adzynma应在2°C-8°C的冰箱中冷藏保存,可以保持其稳定性和有效性,最多可保存36个月。2、室温储存:如果需要在室温下短期保存Adzynma,可以在不超过30°C/86°F的条件下保存最多6个月。一旦药物在室温下储存,就不应再放回冰箱。3、原包装盒存放:为了最大程度地减少光照和温度变化对药物的影响,Adzynma应始终存放在其原始包装盒中。4、避免过度光照:在储存过程中,应尽量减少Adzynma暴露在光线下的时间,以保持其稳定性。5、避免冻结:在储存过程中避免Adzynma冻结,冻结可能会破坏药物的结构和效力。自Adzynma生产之日起至小瓶标签和纸箱上注明的失效日期,不要在小瓶标签或纸箱上印刷的有效期之后或未正确存放的情况下使用。配制后的产品应立即使用,或在室温下保存时配制后3小时内使用。如果注射器中的溶液浑浊或含有颗粒,请勿使用。
已经帮助523人
2024-03-29 11:19
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