依库丽单抗是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。依库丽单抗于2007年首次获准上市,截至目前已获批3种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。随后,2019年6月,美国FDA批准依库丽单抗治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。这是依库丽单抗获批的第4个适应症,也是第1种治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。
一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究,在水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的NMOSD患者中开展,评估了依库丽单抗相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中,招募了143例成人NMSOD患者,他们以2:1的比例随机分配接受依库丽单抗和安慰剂治疗,该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间;Ⅲ期临床试验结果显示,该研究到达其主要终点。与安慰剂相比,依库丽单抗治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2%。在接受依库丽单抗治疗的患者中有97.9%没有复发,而接受安慰剂治疗的患者只有63.2%;同时,接受依库丽单抗治疗患者的年复发率出现显著降低了,其降低了95.5%,达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直,使用依库丽单抗治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。
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