依特立生适用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)患者,这些患者的DMD基因突变已被证实可跳过外显子51,包括儿童患者。从出生后第14天开始,对幼年雄性大鼠每周静脉注射一次依特立生 (0、100、300或900 mg/kg)持续10周,在最高测试剂量下导致肾小管坏死,并在所有剂量下降低骨密度测定参数。
目前尚未确定依特立生对5岁以下的儿童患者是否安全有效,因此仅推荐给5岁及以上的儿童患者使用。
依特立生适合5岁及以上的DMD患者使用,但需要在医生的指导下进行,并遵循相关的用药建议和注意事项,避免自行用药。