导读:拉罗尼酶(laronidase)是一种人工DNA重组的人α-L-艾杜糖醛酸酶(α-L-iduronidase),它属于糖蛋白类别。这种酶被用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型(MPS I)患者的长期酶替代治疗,以应对疾病的非神经系统表现。这篇文章主要讲了拉罗尼酶的上市背景、作用功效、使用禁忌等内容。
拉罗尼酶在2003年经FDA批准在美国上市,成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物,并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的MPS I型患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。此外,它还被用于治疗赫尔利综合征、粘脂沉积症I型和脂肪软骨营养障碍等。在中国,国家药品监督管理局于2020年6月通过优先审评审批程序批准了拉罗尼酶浓溶液上市,用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。
1、改善非神经系统表现:拉罗尼酶主要用于治疗MPS I的非神经系统表现,包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。
2、降低尿GAG水平:在临床研究中,拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平,这是评估疗效的一个重要生物标志物。
3、提供多器官系统临床效益:改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量,包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。
4、稳定或逆转临床症状:长期治疗可以稳定或逆转MPS I的临床症状,如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。
5、改善呼吸功能和行走能力:临床研究表明,拉罗尼酶能改善用力肺活量(FVC)和6分钟步行试验(6MWT)的表现。
6、减少肝脏体积:治疗可以迅速且持续减少肝脏体积,使患者达到正常肝脏体积。
7、对心脏的影响:治疗52周后,5岁以下患者的左室质量平均下降,表明对心脏结构有积极影响。
8、围手术期使用:在造血干细胞移植(HSCT)围手术期使用拉罗尼酶可以改善致残率和死亡率以及认知结局。
对拉罗尼酶或任何辅料过敏的患者禁用。患有急性发热性或呼吸系统疾病的患者,在输注拉罗尼酶时可能面临更大的输注反应风险。妊娠期间不得使用本品,因为关于孕妇使用本品的数据尚不充分。建议在本品治疗期间停止哺乳。本品不得与氯喹或普鲁卡因同时给药,由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险。