拉罗尼酶治疗指南:用药安全与剂量详解

导读：拉罗尼酶（Laronidase）作为一种酶替代疗法，为黏多糖贮积症I(MPSI)患者带来了新的治疗选择和希望，不但显示出疗效，而且还显示出良好的安全性。拉罗尼酶对MPSI的治疗具有显著的疗效，能够显著改善患者的生活质量和临床症状。在使用过程中，需要警惕可能出现的不良反应，并在适当的医疗监督下进行处理。拉罗尼酶的疗效拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平，还可以改善器官功能，比如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚和肝脾肿大等。拉罗尼酶还能显著提高患者的生活质量，包括改善残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等，长期治疗还可以稳定或逆转MPSI的临床症状，降低致残率和死亡率。拉罗尼酶的安全性在使用拉罗尼酶的过程中，最常见的不良反应是过敏反应，也可出现输液反应、皮疹、上呼吸道感染、注射部位反应、反射亢进、感觉异常、潮红和静脉通路不畅等不良反应，大多数不良反应的严重程度属于轻度至中度，一般不严重，患者通常能够耐受，因此拉罗尼酶的安全性还是比较高的。在治疗期间应随时提供适当的医疗支持和监测措施，部分患者可能需要根据患者的个人需求延长观察时间。参考价格拉罗尼酶(Aldurazyme)注射剂的规格是2.9mg/5mL，目前一盒的参考价格大约在3105元-4000元之间，药物价格受多方面因素的影响也会有所变化，需要以购买时的价格为准。贮存方法将拉罗尼酶小瓶存放在2°C-8°C(36°F-46°F)的温度下冷藏，请勿冷冻或摇晃，一定要避光保存，避免阳光直射。拉罗尼酶不含防腐剂，因此稀释后的拉罗尼酶应立即使用。如果不能立即使用，稀释溶液应在2℃-8℃下冷藏储存，且不得超过36小时。在储存和使用过程中，应遵循无菌技术的原则，确保药品不被污染。

导读：拉罗尼酶是一种用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的特效药物。拉罗尼酶作为一种酶替代疗法，能够补充患者体内缺乏的IDUA酶，帮助降解贮积的黏多糖，减轻病症并改善患者的生活质量，适用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS I患者，对于非神经系统的表现具有显著的治疗效果。拉罗尼酶的作用机制拉罗尼酶(Aldurazyme)通过模拟正常α-L-艾杜糖苷酶的功能，促进GAGs的降解，减少其在细胞内的贮积，从而减轻病症并改善患者的生活质量。拉罗尼酶(Aldurazyme)是一种酶替代疗法（enzyme replacement therapy, ERT），通过定期输注给患者，以补充体内缺失的酶，改善疾病症状。拉罗尼酶治疗黏多糖贮积症I型的疗效拉罗尼酶可以快速并持续降低尿GAG水平，能够提供多个器官系统的临床效益，改善致残率和死亡率，并显著提高患者的生活质量，包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。长期使用拉罗尼酶治疗还可以稳定或逆转MPS I的临床症状，如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。拉罗尼酶在治疗I型粘多糖贮积症方面是有效的，在降低生化参数和改善功能能力方面是有效的。此外，通过肝脏体积的减少确定糖胺聚糖储存量减少。 用药指南拉罗尼酶的推荐给药方案为每周静脉输注一次，推荐剂量是0.58 mg/kg。建议在开始输注前60分钟进行预处理，预处理药物包括抗组胺药、解热镇痛药等。以上用法用量参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准，需要在医生的指导下用药。每次注射后，需要密切观察60分钟或更长时间，以确保没有出现过敏反应。

拉罗尼酶(Aldurazyme)是一种水解溶酶体糖胺聚糖(GAG)特异性酶，适用于成人和儿童Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖病I (MPS I)患者以及有中度至重度症状的Scheie型患者。粘多糖贮积症I是一种罕见的常染色体隐性溶酶体贮积症，由α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏引起。其在儿童中的表现可包括生长和发育迟缓、脾和肝肿大、骨骼畸形、心肺损伤、视力或听力丧失和精神功能障碍。目前，骨髓移植是唯一可用的治疗方法。拉罗尼酶的副作用1、血液和淋巴系统疾病：血小板减少。2、眼部疾病：角膜混浊。3、全身疾病：胸痛、面部浮肿、重力性水肿、注射部位疼痛、注射部位反应。4、肝胆疾病：高胆红素血症。5、感染和寄生虫病：脓肿、上呼吸道感染。6、神经系统疾病：头痛、反射亢进、感觉异常。7、皮肤和皮下组织疾病：皮疹。8、血管疾病：低血压、静脉通路不畅。9、其他副作用：恶心、腹痛、关节痛、背痛、潮红、发热等。拉罗尼酶的副作用处理措施1、注射部位反应：需要及时调整输注速度，给予对症支持治疗，如补充水分和电解质，使用止吐药和抗腹泻药物。2、头痛：可以使用非处方止痛药，如对乙酰氨基酚或布洛芬缓解症状。3、肝功能异常：定期监测肝功能，必要时调整剂量或暂停治疗，直至肝功能恢复。4、皮疹：保持皮肤清洁、卫生，勤换洗衣物，避免使用刺激性的洗浴用品。5、恶心和呕吐：可遵医嘱使用抗恶心药物，调整饮食习惯，避免在输注前后立即进食。拉罗尼酶的好处研究表明，拉罗尼酶在26周时改善了患者的用力肺活量和步行能力，这种效果维持了长达4年。对于5岁以下的儿童，拉罗尼酶可将尿液中的GAG水平降低约 60%。研究结束时，一半接受治疗的儿童的肝脏大小正常。拉罗尼酶的治疗效果在一项随机、双盲、安慰剂对照研究，受试者为45名年龄6-43岁的MPS I患者，其中包括1名Hurler型患者、37名Hurler-Scheie型患者和7名Scheie型患者。 MPS I。所有患者的基线预测 FVC 百分比小于或等于 77%。患者每周接受一次 0.58 毫克/公斤体重的拉罗尼酶治疗，或每周一次接受安慰剂治疗，持续26周。与接受安慰剂的患者(n=22)相比，接受拉罗尼酶治疗的患者(n=22)的预测用力肺活量(FVC)百分比平均增加4个百分点，步行距离平均增加了38米。对于接受拉罗尼酶治疗的患者，到研究2完成为止，6-MWT距离的平均增长保持了另外182周。拉罗尼酶将尿糖胺聚糖 (GAG) 水平降低54%。各项研究显示，MPS I 患者的呼吸功能和步行距离得到改善。总结在使用拉罗尼酶治疗期间，应密切监测自己的健康状况，并及时向医生报告副作用。医生会根据副作用的严重程度调整治疗方案，包括剂量调整或暂时中断治疗。相关热文推荐：靶向药多纳非尼减量后会有影响吗？

黏多糖贮积症药物拉罗尼酶土耳其版原研药的价格在3100-3200左右，患者可通过出国购药、国内正规海外医疗服务机构等方法获取。拉罗尼酶药物介绍拉罗尼酶也是治疗黏多糖贮积症的一种选择，此药物已在中国上市，但在国内药店或者医院药房购买价格较贵。相较于国内价格来说，土耳其版原研药价格更为便宜。拉罗尼酶适用于Hurler型和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I (MPS I) 患者以及具有中度至重度症状的Scheie患者型。拉罗尼酶已被证明可以改善肺功能和步行能力。拉罗尼酶土耳其原研药价格据了解，黏多糖贮积症的治疗药唯铭赞将于今年5月份退出中国市场，唯铭赞于2019年在中国年上市，一支费用在7500元左右，年治疗费高达200万。但国内的拉罗尼酶也可用于治疗黏多糖贮积症，拉罗尼酶于2020年在中国上市，并且已被纳入医保，中标价格在8000-9000元左右。而土耳其原研药拉罗尼酶100U/ml 5mL规格的药物，一盒仅售在3100-3200元左右。因此，对于家庭经济条件困难的患者来说，使用土耳其版拉罗尼酶治疗也是一种选择。拉罗尼酶土耳其原研药的购买途径1、亲自前往土耳其购买：患者可以直接前往土耳其的医院、药店或通过当地的医药供应链购买拉罗尼酶仿制药。但这种方法需要考虑到语言沟通、药品法规、签证安排、住宿交通等问题。2、委托海外医疗服务机构：可以选择一些合法并且信誉良好的海外医疗服务机构或跨境医疗服务平台，他们通常能够协助患者办理购药、翻译、国际物流等事务，简化购买流程。3、线上购买：有些国际药店或电商平台可能提供土耳其版拉罗尼酶仿制药的在线购买服务，但要注意确保平台的合法性和药品的真实性。购买时需要凭医生处方，并且确认药品进口至目的地国家的法律合规性。4、官方合作伙伴或代理商：某些时候，土耳其制药厂可能会与他国的医疗机构或代理商合作，患者可以通过这些合作伙伴在国内获取药物。5、咨询病友：有些病友群里可能会有患者使用拉罗尼酶土耳其版治疗，因此患者可咨询病友，了解购买途径。相比之下，更推荐患者通过海外医疗服务机构获取药物，此方法简便、快捷，通过海外邮寄，在家中就能够收到药物。但不论患者选择哪种购药途径，都应该通过正规渠道获取药物，以确保药品质量。拉罗尼酶的治疗效果背景：用拉罗尼酶（重组人α-L-iduronidase，Aldurazyme）进行酶替代治疗（ERT）适用于I型黏多糖贮积症（MPS I）的非神经系统体征和症状。批准的拉罗尼酶剂量方案是每周输注0.58mg/kg，然而，患者和护理人员可能难以遵守每周方案。研究了一系列改为每隔一周注射一次的患者的临床结果、耐受性、依从性和满意度。方法：这一多国、回顾性、图表回顾性病例系列分析了20例患者的数据，这些患者接受了每周0.58mg/kg拉罗尼酶的ERT超过一年，然后每隔一周改用1.2mg/kg。结果：大多数患者具有减弱的MPS I表型（9例患有Hurler-Scheie和8例患有Scheie综合征），3例患者患有严重的MPS I（Hurler综合征）。大多数患者表现为器官肿大、脐疝或腹股沟疝、心脏异常、肌肉骨骼异常以及神经或发育缺陷。在进行拉罗尼酶治疗后，体征稳定或改善。从0.58毫克/千克的周剂量改为每隔一周1.2毫克/千克的任何患者均未出现临床结果恶化或逆转。在每隔一周给药期间没有安全问题。每隔一周给药的患者依从性和对给药方案的满意度高于每周给药。结论：每隔一周服用1.2毫克/千克拉罗尼酶的替代剂量方案耐受性良好，临床上与每周服用0.58毫克/千克稳定一年或更长时间的患者的标准剂量相似。当需要采用个体化的方法进行拉罗尼酶治疗时，对于难以接受每周输注的患者来说，每隔一周给药可能是一种替代方法。黏多糖贮积症患者日常注意事项1、补充必需元素：补充适当的硒有助于改善胰岛素自由基防御系统和内分泌细胞的代谢功能。2、饮食方面：宜吃活血止痛的食物，宜吃富含维生素的食物，宜吃富含优质蛋白质的食物。忌咸肉，咸肉富含有大量的盐分，容易导致水肿，水钠储溜、加重病情，不利于患者身体的恢复。3、生活管理：建议患者保持规律作息，合理安排休息和运动，鼓励患者进行适度的物理治疗和康复训练，以维持关节活动度和心肺功能。相关热文推荐：艾德拉尼治疗的中位生存时间是多久？