Empaveli治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获美国FDA批准

Empaveli是一种C3补体抑制剂，也叫pegcetacoplan，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者，于2021年05月15日获得美国FDA批准上市。Empaveli是由Apellis Pharmaceuticals公司生产研发的，是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。 Empaveli治疗效果 Empaveli的获批，是基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物依库珠单抗：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于依库珠单抗，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。Empaveli还支持既往接受过C5抑制剂治疗的患者接受该药治疗，其安全性和疗效有目共睹。目前，Empaveli尚未在国内上市，有需要的患者可以通过正规的海外医疗平台(医伴旅)获取该药。医伴旅与国内许多患者都有合作，患者购药有保障。 Empaveli的副作用 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病，Empaveli不仅可以通过增加血红蛋白和减少输血需求来改善PNH患者的生活，还支持既往接受过C5抑制剂治疗的患者接受该药治疗，大大增加了该药的治疗人群，造福更多的罕见血液病患者。Empaveli虽然治疗效果显著，但也是有副作用的，腹痛，呼吸道感染，病毒感染，注射部位反应，感染，腹泻，疲劳等是Empaveli比较常见的副作用，由于患者的病情、体质、耐受度不同，用药后副作用的表现也是不一样的。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：依库珠单抗注射溶液需要注意什么？治疗效果好吗？

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病。以往，该病的治疗主要是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白，或辅以激素、输血抗凝治疗。2021年，Empaveli横空出世，成为目前唯一一种治疗PNH的C3靶向疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年患者以及C5抑制剂依库珠单抗或Ravulizumab治疗无效的PNH患者。 一、梦中“杀手”阵发性睡眠性血红蛋白尿症 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病，由1个或多个造血干细胞的PIG-A基因突变导致，其特征是大量红细胞减少并出现血尿，睡觉后尤为明显。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症起病缓慢，大部分首发症状为贫血，也有少数部分患者起病较急，因急性溶血，而突然出现大量酱色尿。最常见慢性贫血症状，阵发性加重或者发作性血红蛋白尿是本病的典型症状。 目前，阵发性睡眠性血红蛋白尿症尚未有标准的治疗方法。 二、Empaveli效果显著优于依库珠单抗，患者有望告别输血 Empaveli是一种补体抑制剂，可与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合，从而调节C3的裂解和补体激活的下游效应子的产生。在PNH中，C3b调理作用可促进血管外溶血，而下游膜攻击复合物可介导血管内溶血。Empaveli在补体级联的近端起作用，控制C3b介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。 Empaveli的获批，是基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物依库珠单抗：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于依库珠单抗，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。 此外，Empaveli与依库珠单抗相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而依库珠单抗治疗组仅为15%。由此可见，在经过Empaveli进行治疗后阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者有望告别输血。 三、2021年5月，Empaveli上市，成为目前唯一一种治疗PNH的C3靶向疗法 2021年5月，Empaveli获得批准，在美国正式上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。Empaveli也因此成为第一个也是目前唯一一个获得批准的治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的C3靶向疗法。 在此之前，阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗选择一直是C5抑制剂。 四、Empaveli或将作为首个地图样萎缩治疗药物于2022年申请上市 2021年11月，Empaveli的研发公司Apellis Pharma宣布，已收到来自FDA的正式书面反馈，进一步加强了提交玻璃体腔注射Empaveli治疗年龄相关性黄斑变性继发性地图样萎缩(GA)新药申请的计划。 根据这一反馈，Apellis Pharma公司有望在2022年上半年提交新药申请计划，并相信提交申请计划不再需要额外的研究。 五、结语 研究结果显示，Empaveli还支持既往接受过C5抑制剂治疗的患者接受该药治疗，其安全性和疗效有目共睹。目前，Empaveli尚未在国内上市，有需要的患者可以通过正规的海外医疗平台(医伴旅)获取该药。笔者也期待，Empaveli能够早日在中国上市，为国内阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者提供新的治疗选择。 参考文献： 1. https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/c23d89e9-b00b-4520-e053-2995a90a95af/spl-doc?hl=Empaveli 2.新浪医药

Empaveli是第一个也是唯一一个获得监管批准的C3靶向疗法，在临床试验中，Empaveli（pegcetacoplan）能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。但和大多数药物一样，接受该药品治疗会产生一些副作用，那长期用Empaveli治疗会有哪些副作用？有什么需要注意的？ Empaveli副作用 Empaveli副作用包括有：注射部位反应、感染、腹泻、胃(腹部)疼痛、呼吸道感染、病毒感染、疲劳等等。 这些并非EMPAVELI的所有的副作用。因为每位患者的病情进展不同，患者在使用Empaveli（pegcetacoplan）治疗后产生副作用、副作用的严重程度及产生时间也是不同的，患者在Empaveli（pegcetacoplan）治疗期间如果产生比较严重的副作用，要及时到医院就诊，由专业的医生调整用药方案。患者在产生不良反应后，不可擅自使用其他药物治疗，因为可能会导致发生其他副作用，影响病情。 Empaveli注意事项 使用Empaveli（pegcetacoplan）治疗可能会导致产生输液相关反应，患者在接受该药品治疗期间应监测患者与输液有关的反应，一旦产生反应，患者应立即告知医生，由专业医生制定适当的医疗措施。 在怀孕期间使用Empaveli（pegcetacoplan）治疗可能会对胎儿造成伤害，因此患者在Empaveli治疗前应进行妊娠试验，并在EMPAVELI治疗期间和最后剂量后40天内使用有效的节育方法。已经怀孕的患者应告知医生，由医生调整用药方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：Empaveli治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获美国FDA批准

Empaveli是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者的生活。那Empaveli会产生耐药吗？治疗时需要注意什么？ Empaveli耐药 长期用Empaveli（pegcetacoplan）治疗会耐药。因为每位患者的身体情况不同，在接受Empaveli（pegcetacoplan）治疗后，其产生耐药的时间、耐药的表现以及产生耐药后的治疗方案均会有差异，使用Empaveli治疗多久会产生耐药主要是由患者的病情、个人体质及对药物的耐受程度决定的。 患者如果在接受Empaveli（pegcetacoplan）治疗期间产生耐药，要立即到医院做详细身体检查，医生会根据患者的身体情况为其建议最佳治疗方案。患者在Empaveli（pegcetacoplan）耐药后不要盲目使用其他药物治疗，因为这可能会产生一些不良反应，影响病情。 Empaveli注意事项 使用Empaveli（pegcetacoplan）治疗可能会产生一些与输液有关的反应，在治疗期间应监测患者与输液有关的反应，并根据需要制定适当的医疗措施。 对活性成份或Empaveli（pegcetacoplan）中的任何辅料过敏的患者、由包膜细菌引起的严重感染尚未解决的患者不可使用该药品治疗，以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应，要及时寻求专业医生的帮助，不可擅自用药治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：Empaveli治疗初治阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）疗效如何？