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令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个医保落地新疗法!

作者
医学编辑韩琪
阅读量:281
2022-01-05 17:55

随着我国进入了精准医学时代,使得更多的罕见病有了新的诊治方案,让更多的罕见病患者有药可用。其中就包括心脏罕见病——转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。

什么是转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病?

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的、致命的、缺乏诊断的疾病,是由于转甲状腺素蛋白的不稳定形成淀粉样物质沉积在心脏、周围神经、肾脏等多个部位所致。最为突出的是周围神经病变和心脏病变。由于对该病认知不足,往往在患者确诊时就已错过最佳治疗时间,再加上国内对该病诊断率较低及不对因治疗导致预后较差,ATTR患者死亡及预后不良等问题也亟待解决。

令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个新疗法!

氯苯唑酸(Vyndaqel)是一种转甲状腺素蛋白稳定剂,最早由美国辉瑞公司生产研发,目前已经有包括中国在内的多个国家或地区获批用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成人患者,以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。自此,转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病迎来了首个新疗法。

氯苯唑酸临床效果显著

发表在顶级医学期刊NEJM上的研究显示,与安慰剂相比,氯苯唑酸的疗效显著且耐受性良好,能够显著降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率,减缓功能性能力和生活质量的下降速度,延缓周围神经功能损害,惠及更多ATTR-CM患者。

氯苯唑酸软胶囊于2020年在国内获批上市,这是全球首个也是唯一一个获批治疗ATTR-CM的口服药物。

作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物,氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药,2021年12月被纳入国家医保目录,改变了以往ATTR-CM用药难的困境。

每一个小群体都不该被放弃

众所周知,罕见病指的是一种发病率极低的疾病,因此患者人数相对较少,可供患者治疗的药物较少且价格昂贵。因此,随着氯苯唑酸医保政策的实施,一方面,极大的降低了患者的用药经济负担;另一方面,医保的落地及广泛覆盖,提高了患者的用药可及性,使这一群体的治疗和生活获得了极大程度上的改善和提升。

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VYNDAQEL副作用有哪些?使用时要注意什么
转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病,其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白,即转甲状腺素蛋白(TTR)。VYNDAQEL是第一种被批准用于稳定转甲状腺素蛋白(TTR)的药物,可阻止蛋白质由于错误折叠而生成淀粉样蛋白。综合多项试验数据可知,VYNDAQEL的治疗效果显著,对患者的病情有积极作用。但患者不可盲目用药治疗,接受该药品治疗也会产生一些副作用。那VYNDAQEL副作用有哪些?使用时要注意什么? VYNDAQEL副作用 VYNDAQEL副作用包括有:腹泻、尿路感染(症状可能包括尿痛、有烧灼感、尿频)、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。因个体差异,每位患者在接受VYNDAQEL治疗后产生的副作用、副作用的多与少、副作用的严重程度都是不一样的,这主要是由患者自身情况决定的。患者在VYNDAQEL治疗期间如果出现身体不适必须去医院就诊,由专业的医生诊断患者是否需要继续用药。患者不可擅自使用该药品治疗,一定要按照医嘱服用。 VYNDAQEL注意事项 对活性成份或VYNDAQEL中的任何辅料过敏则不可使用该药品治疗,以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应,要及时寻求专业医生的帮助,不可擅自用药治疗。 VYNDAQEL(Tafamidis)可能会对胎儿产生危害,因此妊娠女性不可使用该药品治疗,在接受该药品治疗前应告知医生是否怀孕。有生育能力的女性应在接受VYNDAQEL期间使用适当的避孕措施,并在停止该药品治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。哺乳期的患者应立即停药或停止哺乳。 注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。 相关热文推荐:VYNDAQEL疗效好吗?一般用多久会产生耐药
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氯苯唑酸的作用功效是什么?治疗时有哪些注意事项
氯苯唑酸(Vyndaqel)是一种含活性成份氯苯唑酸的药物,其活性物质是转甲状腺素蛋白稳定剂,该药品用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。氯苯唑酸的作用功效是什么?治疗时有哪些注意事项? 氯苯唑酸的作用功效 氯苯唑酸(Vyndaqel)通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体,是一种天然结构的 TTR, 抑制离解和变性,一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。临床试验结果显示:氯苯唑酸(Vyndaqel)组的下肢神经损伤缓解比率显著高于安慰剂组。并且与安慰剂相比, 氯苯唑酸(Vyndaqel)能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况,该药品对患者的病情能产生积极作用,治疗效果显著。 氯苯唑酸的注意事项 使用氯苯唑酸(Vyndaqel)治疗会对胎儿产生危害,因此患者在接受该药品治疗期间应采取有效的避孕措施,并在停止氯苯唑酸(Vyndaqel)治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。患者如果已经怀孕,应在治疗前告知医生,由医生调整用药。处于哺乳期的患者应停止哺乳或停止用药。 已知对氯苯唑酸(Vyndaqel)活性成份或其中的任何辅料过敏者是不可使用该药品治疗的。氯苯唑酸(Vyndaqel)治疗期间患者如果产生严重过敏反应,应及时到医院就诊,由医生诊断患者的过敏原因,按照标准医护处理、监视,直至体征和症状解决。 以上就是关于氯苯唑酸(Vyndaqel)作用功效及注意事项的介绍,希望可以帮助到大家。 注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。 热文推荐:Nexviazyme用药剂量是多少?Nexviazyme疗效如何
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2022-04-29 10:35
罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊哪里能买到?用法用量是怎样的?
氯苯唑酸葡胺软胶囊也叫维达全,是由辉瑞研发生产的。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是一种罕见的致死性疾病,由一种转运蛋白,转甲状腺素蛋白不稳定引起的,氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗该疾病,已经获得美国FDA批准上市。 罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊哪里能买到? 氯苯唑酸葡甲胺是一种转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,通过选择性地与TTR结合,稳定TTR并减缓其解离成单体,延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。资料显示辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请已批准,但官方还未公布消息。国内的医院药房等地还买不到氯苯唑酸葡甲胺软胶囊。有需要的患者可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的氯苯唑酸葡甲胺软胶囊,100%保证是正品,价格也实惠,对于患者来说性价比更高。不过本品的价格受汇率浮动一直在变动,有需要了解费用和购药流程的患者可以联系医伴旅客服人员,购药更有保障。 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊用法用量是怎样的? 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊服用方便,推荐的剂量为20mg/次,每天一次。软胶囊应整粒吞服,不能压碎或切碎,氯苯唑酸葡甲胺软胶囊可以餐后服用,也可以空腹服用。但患者不可随意增加或者减少药物剂量,以免产生不耐受反应。腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染等是氯苯唑酸葡甲胺软胶囊常见的副作用,建议患者遵医嘱用药,对症治疗。 注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。 相关热文推荐:卡莫司汀晶片植入物有什么副作用和注意事项?哪里能买到?
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2022-03-17 15:00
他法米地软胶囊是什么药?有什么作用?
他法米地软胶囊(tafamidis)获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“快速通道”指定和“优先审评”地位,被批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)成年患者,以降低心血管相关死亡率和住院率。一同批准的还有Vyndamax( tafamidis),都是“first-in-class”转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂tafamidis的两种口服配方。 家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)是由TTR基因突变引起的最常见的遗传性(家族性)淀粉样变性。其中转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)为TTR基因30位缬氨酸被蛋氨酸取代( Val30met )引起,表现为进行性轴突感觉自主神经和运动神经病变,转甲状腺素淀粉样变性心肌病( ATTR-CM)是由 Val122Ile或Thr60Ala引起,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。 他法米地软胶囊是什么药?有什么作用?他法米地软胶囊是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。此次批准是基于一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性、关键性3期临床试验的结果,在30个月的试验过程中,他法米地软胶囊不但能够将全因死亡风险降低30%,将心血管相关住院风险降低32%,还可以提高患者的其它功能性指标。 注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。 相关热文推荐:首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物-他法米地软胶囊
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2022-02-23 13:58
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索托拉西布的有效期多长?
索托拉西布是一种针对携带KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的创新靶向治疗药物,治疗效果显著。一般索托拉西布的有效期为24个月,也就是两年,但具体有效期可以查看药物的外包装。索托拉西布的有效期解析索托拉西布的有效期通常是指在特定储存条件下,药物保持其物理、化学性质稳定,且能够确保药效不减的最长时限。根据药品说明书和国际通用标准,大多数药品的有效期信息会明确标注于包装上。对于索托拉西布而言,其有效期通常设定为几年,具体时长可能因不同国家的法规、生产批次和包装形式等因素有所差异。例如,一些药品的有效期可能为36个月,这意味着在未开封且按照推荐条件储存的情况下,药品自生产之日起三年内有效。储存条件的重要性确保索托拉西布的有效性,正确的储存条件至关重要。一般而言,该药物需要存放在室温下,避免高温、潮湿和直射阳光的环境,通常推荐的储存温度范围是15°C至30°C。此外,保持药品包装密封,避免接触空气和水分,也是维护其稳定性的关键。对于已经开封的药物,虽然其有效期不会显著改变,但仍建议按照说明书上的指示进行妥善保管,并尽快按医嘱使用完毕,以最大化治疗效益。药品有效期与患者管理对于长期接受索托拉西布治疗的患者,应定期检查药品的有效期,及时替换过期药物,是自我管理的一部分。同时应合理评估患者的用药需求,避免不必要的药物囤积。索托拉西布的有效期是确保治疗连续性和效果的关键因素之一。通过遵循制造商的储存指南和关注药品包装上的有效期信息,患者可以最大限度地利用药物的治疗潜力,同时避免因药品失效而导致的治疗中断或健康风险
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2024-05-17 17:54
索托拉西布引起的副作用怎么治疗?
索托拉西布是一款针对KRAS G12C突变的新型靶向治疗药物,尽管其在治疗特定类型的癌症方面展现出了显著的疗效,但如同大多数抗癌药物一样,它也可能伴随一系列副作用。治疗期间患者可能会出现胃肠道反应等不适,可在医生的指导下进行治疗。副作用治疗方式1、胃肠道反应:包括腹泻、恶心、呕吐和消化不良。轻度至中度症状通常通过饮食调整和口服补液来管理。医生可能会建议患者采取低脂、易消化的食物,分多次少量进食,并补充电解质饮料以防脱水。严重腹泻情况下,可能需要使用止泻药物,如洛哌丁胺,并及时就医,以避免电解质失衡和脱水。2、肝功能异常:部分患者可能出现肝酶升高,表现为疲劳、食欲下降、皮肤黄疸等症状。建议定期监测肝功能指标,一旦发现异常,医生可能会调整索托拉西布剂量或暂时停药,并考虑使用保肝药物,如谷胱甘肽、水飞蓟素等,以保护肝脏功能。3、皮疹和皮肤干燥:部分患者会出现轻微至中度的皮疹,伴随瘙痒或皮肤干燥。日常护肤非常重要,使用温和无刺激的清洁剂和保湿霜,避免热水沐浴和搓擦皮肤。医生可能会开具局部皮质类固醇软膏减轻炎症和瘙痒感。严重皮疹时,需咨询医生,可能需要调整治疗方案或使用口服抗过敏药物。4、疲劳:持续的体力衰弱或精神不振。通过合理安排休息时间,进行适度的体力活动,如散步或瑜伽,改善睡眠质量,同时保持营养均衡,必要时可考虑辅助心理支持或能量调节药物。5、肌肉骨骼疼:部分患者报告出现肌肉或关节疼痛。可使用非处方的止痛药,如对乙酰氨基酚或非甾体抗炎药,可用于缓解轻度至中度的疼痛。热敷或冷敷也有助于缓解局部不适。重度疼痛应及时就医,评估是否需要调整治疗方案。综合管理策略建议患者应定期回访医生,报告任何新出现的症状或副作用的变化,以便及时调整治疗计划。索托拉西布治疗期间出现的副作用是可控可管的,通过及时与医疗团队沟通,采取适当的预防和干预措施,多数患者能够有效缓解这些不适,继续受益于治疗。
已帮助人数8人
2024-05-17 17:54
孕妇是否可以使用索托拉西布?
不建议孕妇使用索托拉西布,索托拉西布是一种针对KRAS G12C突变的靶向药物,用于治疗至少接受过一次全身治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。孕妇是否可以使用索托拉西布在索托拉西布的说明书中,特别提到了关于孕妇和哺乳期妇女的使用情况。说明书指出,索托拉西布对孕妇和哺乳期妇女的安全性尚未确定,因此不建议在怀孕或哺乳期间使用。如果在使用索托拉西布期间发现怀孕,应立即停止服用并联系医生。孕妇用药的基本原则首先,需要明确的是,孕期用药始终遵循“无绝对安全”原则。在怀孕期间,由于胎儿发育对母体摄入物质高度敏感,任何药物的使用都需谨慎对待。药物不仅可能直接影响胎儿的生长发育,还可能通过胎盘屏障,造成不可逆的损害。因此,国际医学界普遍遵循的原则是,除非绝对必要,否则应避免在孕期使用未经证实安全性的药物。如果孕妇需要使用索托拉西布,应在医生的指导下进行谨慎评估和决策。孕妇使用药物需要考虑两方面的因素:孕妇自身的健康和药物对胎儿的影响。风险评估考虑到索托拉西布的作用机制——它靶向并抑制特定的致癌突变蛋白,这种高度针对性的治疗策略在理论上可能对胚胎发育产生未知的影响。尤其是针对快速分裂的细胞(如胎儿发育过程中的细胞),潜在的细胞毒性不容忽视。因此,对于已知或疑似怀孕的女性,启动索托拉西布治疗前,必须进行全面的风险与利益评估。因此鉴于目前缺乏关于索托拉西布在孕妇中使用的安全数据,以及考虑到药物可能对胎儿带来的潜在风险,孕妇不应使用索托拉西布进行治疗。在特殊情况下,任何治疗决策都应在全面评估患者个体情况、充分讨论治疗的利弊,并在多学科团队的指导下做出,以确保母婴安全为最高原则。同时,探索和开发更多的安全治疗方案,对于满足特定患者群体的需求至关重要。
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2024-05-17 17:54
索托拉西布的原研药和仿制药价格一览
索托拉西布是一种针对KRAS G12C突变的靶向治疗药物,主要用于治疗至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。目前索托拉西布有三种版本,分别是老挝版、孟加拉版和德国版。索托拉西布原研药价格索托拉西布原研药物研发成本高昂,加之专利保护期内的市场独占性,使得其价格居高不下。据最近的公开信息显示,索托拉西布原研药每盒售价高达约5万元人民币,内含240粒药物。这个价格对许多家庭来说无疑是一个巨大的经济负担,尤其是在需要长期治疗的情况下。购买原研药通常需要通过指定的国际医疗机构或特定渠道,如从美国、德国等发达国家进口,增加了额外的物流和关税成本。索托拉西布仿制药价格仿制药的出现为减轻患者经济负担提供了可能。目前市面上有多个国家和地区生产的索托拉西布仿制药,价格各异。例如,孟加拉珠峰制药生产的索托拉西布仿制药价格大约在4000元人民币左右一盒,而老挝卢修斯制药生产的仿制药价格更低,大约在1600元人民币左右一盒,相较于原研药便宜了很多。价格差异的原因原研药与仿制药之间的价格差异主要源于研发成本、生产成本、市场定位以及专利保护等因素。原研药的研发涉及巨额的前期投资和长期的临床试验,而仿制药则在原研药专利过期后生产,省去了这部分成本。此外,仿制药生产商通常会通过规模经济和成本控制来降低价格。购买仿制药的注意事项尽管仿制药价格较低,但患者在购买时仍需谨慎。患者需要确保仿制药是从合法渠道购买的,并且已经通过了当地药监局的批准。购买到药物后应当在医生的指导下使用仿制药,以确保药物的安全性和有效性。患者还应了解仿制药的生产厂家和质量控制情况,选择信誉良好的制药公司产品。
已帮助人数7人
2024-05-17 17:54
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