Amondys 45(Casimersen)

通用名：Amondys 45

商品名：Casimersen

全部名称：Amondys 45，Casimersen

适应症

Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

用法用量

在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

每周一次，每公斤体重30毫克。

通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。

给药前需要稀释。

规格

100mg/2mL

不良反应

最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。

禁忌

没有

注意事项

肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

贮藏

将AMONDYS 45储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。

作用机制

Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳跃的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳跃旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白。

安全与疗效

Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。

所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。

研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。

FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/e9e5fd44-eeda-4580-bba1-a734828bbcc3/spl-doc?hl=Amondys%2045