Exondys 51(eteplirsen)

通用名：eteplirsen

商品名：Exondys 51

全部名称：Exondys 51，eteplirsen

适应症

EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者，这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。

用法用量

每周一次，每公斤体重30毫克。

在35至60分钟内静脉输注。

给药前需要稀释。

规格

500mg/10ml；100 mg/2 mL

不良反应

最常见不良反应(发生率≥35%和较高于安慰剂)为平衡障碍和呕吐。

禁忌

没有

注意事项

过敏反应：用EXONDYS 51治疗的患者出现过敏反应，包括发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，皮疹，荨麻疹和低血压。如果发生高敏反应，请进行适当的治疗，考虑减慢输液或中断EXONDYS 51治疗。

贮藏

将EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下。不要冻结。避光，将EXONDYS 51存放在原包装箱中，直到准备使用。

作用机制

Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合，导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白，其在研究2和研究3中进行评估。

安全与疗效

所有三项研究均显示，接受Exondys 51治疗的患者呼吸功能下降显著减缓，并且在所研究的疾病的所有阶段都是一致的。渐进性肺衰竭需要使用无创和有创通气，这是DMD进展的关键里程碑，会显著影响生活质量。通过增加肌营养不良蛋白的产生，Exondys 51可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降，最终对发病率和死亡率产生积极影响。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/33bff678-7829-479e-9110-b8e33a0bc0aa/spl-doc?hl=Exondys%2051