舒替利单抗治疗冷凝集素病的效果及注意事项？

舒替利单抗是由法国赛诺菲研发的，法国版通常可以在法国的药店、医疗机构或在线药店购买到。然而，具体购买渠道和方式可能因地区、药店以及药物供应情况而有所不同。目前了解到的可能买到的方式包括：1、海外药房或医疗机构：如果您身处法国或计划前往法国，可以直接在法国的药房或医疗机构购买舒替利单抗。在购买之前，建议先咨询医生或药师，确保药物的适用性和剂量。2、在线药品销售平台：一些合法的在线药品销售平台可能会提供舒替利单抗的购买服务。在购买时，请确保平台的合法性和药品的真实性。3、通过医生或医疗机构：如果您在国内，可以咨询您的医生或医疗机构是否有合作的海外药品供应渠道，他们可能能够帮助您从法国进口舒替利单抗。4、正规海外代购：如果舒替利单抗在患者所在地区暂时无法购买，可以考虑通过正规海外代购服务购买。在选择代购服务时，务必选择信誉良好、合法的代购渠道，以确保药品的真实性和合法性。5、联系药厂或制药公司：患者或其代理人可以直接联系舒替利单抗的生产药厂或制药公司，了解购买流程和要求。6、海外医疗服务机构：国内专业的有资质的海外医疗服务机构可能会与海内外药房有合作，可以帮助患者获取药物，既能保证是正品，也能将药物邮寄到家，性价比比较高。建议患者在购买和使用过程中遵守相关法律法规，并在医生的指导下正确使用药物。购买价格方面，根据不同地区和渠道，价格可能会有所不同，建议患者提前了解并做好相应的经济准备。关于舒替利单抗的疗效内容可以点击：舒替利单抗（Enjaymo）治疗溶血的效果怎么样，这篇文章有详细的介绍。舒替利单抗的使用方法舒替利单抗只能凭处方获得，治疗应由具有治疗 CAD 患者经验的医生监督。在治疗前，患者应接种特定疫苗以降低感染风险。舒替利单抗通过静脉输注（点滴）给药，持续 1 或 2 小时。根据患者体重，推荐两种剂量水平。前 2 周每周进行一次治疗，然后每 2 周进行一次。在输注期间和输注后应监测患者是否存在与输注相关的某些副作用。如果患者出现某些副作用，则应暂时或永久停止治疗。患者在医疗机构接受舒替利单抗治疗至少三个月。如果在此期间输液耐受良好，医生可能会考虑在家输液。家庭输液由医疗保健专业人员进行。舒替利单抗用药须知在接受舒替利单抗之前，请告诉医生患者的所有医疗状况，包括是否：1、有发烧或感染，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎病史。2、患有自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮 (SLE)，也称为狼疮。3、已怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚舒替利单抗是否会伤害未出生的婴儿。4、正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚舒替利单抗是否会进入您的母乳。5、告诉医生患者服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。相关热文推荐：舒替利单抗2024年在中国上市了吗?

舒替利单抗也称为Enjaymo，Sutimlimab，生产厂家是法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司是一种治疗成人冷凝集素病 (CAD) 溶血性贫血（红细胞过度分解）的药物。截止到2024年3月13日，舒替利单抗还没有在中国上市，国内的医院药房还没有售卖。舒替利单抗海外上市内容2016年2月17日，欧盟委员会向英国Assign Group Development UK Ltd授予舒替利单抗孤儿药称号（EU/3/16/1609），用于治疗自身免疫性疾病的针对总补体成分1、亚成分s的人源化IgG4单克隆抗体溶血性贫血。2022 年 2 月 4 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准舒替利单抗用于减少患有冷凝集素病 (CAD) 的成人因溶血而需要输注红细胞。关于舒替利单抗的作用CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由一种称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，该抗体启动了一个过程，导致人体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，该途径是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1，Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。舒替利单抗的治疗效果舒替利单抗在美国的批准基于一项为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期研究的积极结果，该研究针对近期有输血史的 CAD 患者 (n=24)，也称为 CARDINAL 研究。在该研究中，舒替利单抗达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为实现血红蛋白 (Hgb) 水平正常化≥12 g/dL 或证明 Hgb 水平较基线增加≥2 g/dL 的患者比例在治疗评估时间点（第 23、25 和 26 周的平均值），并且从第 5 周到第 26 周没有输血，或者从第 5 周到第 26 周没有根据方案禁止使用药物。舒替利单抗还达到了次要终点，包括血红蛋白和血红蛋白的改善。胆红素正常化。大多数患者 (54%；n=13) 符合复合主要终点标准，其中 63% (n=15) 的患者血红蛋白达到 ≥ 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL；71% (n=17) 的患者在第五周后仍保持不输血状态；92% (n=22) 的患者未使用其他 CAD 相关治疗。对于疾病过程的次要指标，入组患者的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL (SE: 0.308)，在 26 周治疗评估时间点平均增加 3.18 g/dL (SE: 0.476)。平均基线水平为 8.6 g/dL。胆红素水平 (n=14) 相对于平均基线水平 3.23 mg/dL（ULN 的 2.7 倍）平均降低了 -2.23 mg/dL（95% CI：-2.49 至 -1.98）。舒替利单抗获得了 FDA 突破性疗法和孤儿药指定，以及优先审查，该优先审查是为那些如果获得批准将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显著改善的药物而保留的。相关热文推荐：依瑞奈尤单抗2024年在哪里能买到正品?

临床试验数据显示，舒替利单抗(Sutimlimab)在冷凝集素病(CAD)的治疗中取得了显著的疗效，包括减轻红细胞破坏、恢复血红蛋白水平、减轻溶血相关症状（如疲劳、贫血）以及提高患者的生活质量。关于舒替利单抗2022年11月，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Enjaymo® (sutimlimab舒替利单抗) 的上市许可，用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血。过去，冷凝集素病患者的治疗选择非常有限，主要是通过保暖和少数需要输血治疗来维持病情。Enjaymo成为了第一个也是唯一一个获批用于治疗成人冷凝集素病患者溶血性贫血的治疗选择，为这些患者带来了新的希望和福音。这一消息对于患有冷凝集素病的患者来说是一个重大的进展，有望改善他们的生活质量和治疗效果。舒替利单抗的作用Sutimlimab是一种单克隆抗体药物，作用于冷自身免疫性溶血贫血（CAD）患者体内的免疫系统。它能够选择性地靶向并抑制补体系统中的C1，通过阻断C1s来干预补体激活的级联反应。在CAD中，C1激活会引发溶血过程，导致健康红细胞异常破坏。通过抑制C1的激活，Sutimlimab可以减少补体系统的异常激活，从而降低溶血反应的程度。这进一步减少了巨噬细胞对红细胞的吞噬，有效保护了健康红细胞不受过度破坏。因此，Sutimlimab在治疗CAD患者中具有显著的疗效，有助于改善患者的溶血症状、贫血表现，提高他们的生活质量。舒替利单抗治疗CAD的效果NCT03347422是一项为期26 周(A部分)的随机、双盲、安慰剂对照、具有开放标签扩展(B部分)的Ⅲ期临床试验[1]。试验选取42例血红蛋白≤10g/ dI、胆红素高于正常水平,不依赖输血的CAD患者，随机分配至Sutimlimab 组(22例)或安慰剂组(20例),患者在第0天和第7天依据体重静脉注射给药(同上),之后每两周输注一次。试验的主要终点是在避免输血和CAD治疗情况下评估时间点(23、25、26周)Hb增加≥1.5 g/dL的患者比例;次要终点包括溶血标志物﹑慢性疾病治疗疲劳功能评估(FACIT-Fatigue）和药效学(PD)结果。试验显示:Sutimlimab组共有16名(73%）患者符合主要终点标准,安慰剂组仅有3名(15%) ; Sutimlimab组1名(5%)患者、安慰剂组有4名(20%)患者从第5周到第26周接受了输血。同时,Sutimlimab 组增加了平均血红蛋白水平和 FACIT 疲劳,并在第1周时使平均胆红素正常化;Sutimlimab 组也改善了其他溶血标志物,降低了乳酸脱氢酶水平和网织红细胞计数，并增加了结合珠蛋白水平。从药效学结果来看，在Sutimlimab 组中﹐随着经典途径活性( Wieslab)和CH50水平降低,对贫血、溶血和疲劳等症状的改善效果接近标准化C4水平或完全的经典途径抑制。试验提示 Sutimlimab能迅速停止溶血,显著增加Hb,改善患者生活质量。更多关于舒替利单抗的资讯可以参考：首个冷凝集素病新药Enjaymo(舒替利单抗)效果好吗？该篇文章详细介绍了关于舒替利单抗的其他疗效信息。总结Sutimlimab 能有效减少CAD患者因溶血导致的输血需求,是一种有效且耐受性良好的治疗方法。参考文献[1]戚栋铭,杨君义.治疗冷凝素病的新药C1s补体抑制剂——Sutimlimab[J].山东医学高等专科学校学报,2024,46(01):21-22.相关热文推荐：舒替利单抗是什么药？

舒替利单抗(ENJAYMO)是一种靶向降低补体因子Cls水平的人源化单克隆抗体,通过与Cls的蛋白质结合抑制补体,在人体免疫系统中补体是一种活性蛋白系统,在冷凝集素病(CAD)发病过程中促进红细胞的破坏,美国食品和药物管理局(FDA)于2022年2月批准用于治疗成人CAD。关于舒替利单抗Enjaymo早在2022年2月就获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为首个也是唯一一个适用于降低CAD成人患者因溶血导致的红细胞输注需求的治疗方法。日本厚生劳动省于2022年6月批准了Enjaymo。欧洲药品管理局(EMA)也决定维持孤儿药认定。舒替利单抗的作用舒替利单抗是一种特异性的抗C1s单克隆抗体，能够与C1s结合形成舒替利单抗-C1s复合物，从而有效地抑制C1s的活性，阻断了经典途径的补体系统的激活。通过抑制C1s的活性，舒替利单抗可以减少补体系统的异常激活，从而降低血小板和其他细胞（如红细胞）在免疫介导性溶血性贫血等疾病中的破坏。舒替利单抗的用法用量对于冷球蛋白血症（CAD）患者，ENJAYMO的推荐剂量是基于患者的体重进行调整。具体剂量如下：1、体重39 kg至小于75 kg的患者，建议剂量为6,500 mg。2、体重75 kg或以上的患者，建议剂量为7,500 mg。在治疗的最初两周内，患者应每周进行一次静脉注射ENJAYMO，之后改为每两周一次。在规定的给药时间点或在这些时间点的两天内，患者应服用ENJAYMO。这种给药方案旨在确保CAD患者接受到适当的ENJAYMO剂量，并在治疗过程中维持稳定的血草酸水平。患者应严格按照医生的建议和治疗方案进行用药，并在用药过程中密切关注任何不良反应或症状变化。舒替利单抗的副作用在CADENZA研究中舒替利单抗最常见的副作用是鼻炎、头痛、高血压、肢端紫绀和雷诺氏现象。以下是针对舒替利单抗常见副作用的简略处理措施，1、鼻炎：若出现鼻炎症状，建议进行鼻腔冲洗，以清除分泌物和细菌。同时，可以考虑使用抗过敏药物或鼻喷雾剂来缓解鼻腔炎症和肿胀。2、头痛：若出现头痛症状，首先确保充分休息，避免过度劳累和紧张。可以尝试一些放松技巧，如轻度运动、深呼吸或冥想，以缓解头痛。若头痛严重或持续不减，可在医生的建议下使用非处方止痛药，但需注意避免过量使用。3、高血压：对于高血压症状，建议定期监测血压变化，并调整饮食，减少盐的摄入，增加富含钾、镁等微量元素的食物摄入。适量运动和控制体重也有助于降低血压。4、肢端紫绀：若出现肢端紫绀症状，应保持四肢温暖，避免长时间暴露在寒冷环境中。可以通过按摩、热敷等方法促进血液循环，缓解紫绀现象。5、雷诺氏现象：对于雷诺氏现象，首先要避免接触寒冷刺激，保持双手和双足温暖。戒烟也是非常重要的，因为吸烟会加剧血管收缩，加重症状。若症状明显或影响日常生活，可在医生指导下使用钙通道阻滞剂、血管扩张剂等药物来缓解症状。更多有关于舒替利单抗的资讯可以参考：舒替利单抗有哪些注意事项？该篇文章详细介绍了舒替利单抗的注意事项等问题。请注意，这些处理措施仅为一般性建议，具体治疗方案应根据患者的具体情况和医生的建议进行制定。若副作用症状严重或持续加重，请及时就医寻求专业帮助。热文推荐：德国版的卢非酰胺国内哪里可以购买到？