舒替利单抗的治疗效果怎么样

舒替利单抗的治疗效果

一项为期26周的多中心、开放标签、单组研究（NCT03347396），以评估静脉注射舒替利单抗治疗冷凝集素病和近期输血史患者的疗效和安全性。复合的主要终点是在没有红细胞输注或方案禁止的药物的情况下，血红蛋白水平正常化至每分升12克或更多，或血红蛋白水平从基线增加到每分升2克或更多。

结果：共有24名患者入选，并接受了至少一剂舒替利单抗；13名患者（54％）符合复合主要终点标准。在治疗评估时（第23、25和26周），血红蛋白水平的最小二乘平均增加为每分升2.6克。

从第3周到研究期结束，患者的平均血红蛋白水平保持在每分升11克以上。平均胆红素水平在第3周恢复正常。从第5周到第26周，共有17名患者（71％）未接受输血。在第1周观察到疲劳有临床意义的减轻，并在整个研究过程中保持不变。通过功能测定评估，经典补体途径的活性被迅速抑制。

结论：在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，选择性上游抑制经典补体途径的活性可以迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，减轻疲劳。

另外一项10名冷凝集素病患者参与了首次人体试验的1b期（NCT02502903）组成部分。患者接受10 mg/kg的试验剂量的舒替利单抗，1至4天后再接受60 mg/kg的全剂量，每周再接受3次60 mg/kg的剂量。所有输注均耐受良好，无需术前用药。未观察到与药物相关的严重不良事件。

10例冷凝集素病患者中有7例出现血红蛋白增加＞2 g/dL的反应。舒替利单抗在第一周内迅速提高血红蛋白水平，中位数为1.6 g/dL，在6周内迅速增加3.9 g/dL（四分位间距，1.3-4.5 g/dL）。舒替利单抗迅速消除了血管外溶血，大多数患者在24小时内使胆红素水平正常，4名患者在1周内使触珠蛋白水平正常。当最后一剂舒替利单抗后3至4周循环中的药物水平被清除时，溶血性贫血复发。

舒替利单抗用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血，是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向C1s蛋白，一种负责激活该途径的C1复合丝氨酸蛋白酶。舒替利单抗是由赛诺菲研发的，于2022年2月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。建议遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

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