索特西普(Sotatercept)治疗肺动脉高压的疗效和用药注意事项？

索特西普(Sotatercept)在治疗肺动脉高压中显示出的显著疗效，患者的患者肺血管阻力降低，在改善肺动脉高压患者的运动能力、降低临床恶化或死亡风险以及改善肺血管阻力等方面取得了较好的效果，能够改善活动后呼吸困难、心悸、头晕、心绞痛、咯血、声音嘶哑等不适症状。

如果想要了解索特西普(Sotatercept)的功效与作用或者是副作用，可以阅读文章：索特西普(Sotatercept)的功效与作用及副作用？能够初步了解。

索特西普是什么药

索特西普(Sotatercept)是一种激活素信号抑制剂，当添加到背景标准护理治疗中时，它可以提高 PAH 患者的运动能力、改善 WHO 功能分级并降低临床恶化事件的风险。1 sotatercept 的批准标志着第一个针对 PAH 的激活素信号抑制剂。

索特西普(Sotatercept)在治疗肺动脉高压的疗效

研究背景

肺动脉高压是一种进行性疾病，涉及肺血管的增殖性重塑，尽管治疗取得了进展，但与疾病相关的发病率和死亡率仍然很高。 Sotatercept 是一种融合蛋白，可捕获与肺动脉高压有关的激活素和生长分化因子。

研究方法

在一项多中心、双盲、3 期试验中，323名接受稳定背景治疗的成人肺动脉高压患者随机分配至每3周接受皮下注射索特西普(n=163)或安慰剂(n=160)，主要终点是第 24 周时 6 分钟步行距离相对于基线的变化。

研究结果

第24周时，索特西普组患者6分钟步行距离相对于基线的中位变化为 34.4m，而安慰剂组为1m。 估计索特西普组和安慰剂组在第24周6分钟步行距离相对于基线的变化差异为40.8m。

与安慰剂相比，索特西普组患者的次要终点(肺血管阻力变化、N末端B型利钠肽原水平变化、WHO功能分级改善、死亡或临床恶化时间、肺动脉高压症状、心肺症状和认知)显著改善。在第24周，与安慰剂相比，索特西普治疗使任何原因或PAH临床恶化事件引起的死亡发生率降低84%。

研究结论

在接受稳定背景治疗的肺动脉高压患者中，与安慰剂相比，索特西普使运动能力（通过6分钟步行测试评估）有更大的改善。

索特西普的注意事项

1、红细胞增多症

索特西普可能会增加血红蛋白，严重红细胞增多症可能增加血栓栓塞事件或高粘滞综合征的风险。前5剂每次给药前监测Hgb，如果值不稳定则监测更长时间，此后定期监测，以确定是否需要调整剂量。

2、严重血小板减少症

索特西普可能会降低血小板计数，严重血小板减少症可能会增加出血风险。如果血小板计数<50000/mm³，请勿开始使用索特西普治疗。前5剂每次给药前监测血小板，如果值不稳定则监测更长时间，此后定期监测，以确定是否需要调整剂量。

3、严重出血

比如胃肠道出血、颅内出血等，出血严重的患者更可能接受前列环素背景治疗或使用抗血栓药物。用药期间应告知患者失血的体征和症状。评估并相应治疗出血。如果患者出现严重出血，请勿使用索特西普治疗。

4、胚胎-胎儿毒性

根据动物生殖研究的结果，对孕妇使用索特西普可能会对胎儿造成伤害，包括胚胎-胎仔死亡率增加、生长改变。应提前告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议有生殖潜力的雌性在使用索特西普治疗期间和最后一次给药后至少4个月内使用有效的避孕方法。

5、生育力受损

根据动物的研究结果，索特西普可能会损害雌性和雄性的生育能力，建议告知患者对生育力的潜在影响。

索特西普的用药方式

索特西普的适用于皮下注射，可选择腹部(距肚脐至少2英寸)、大腿上部或上臂的注射部位注射，并用酒精擦拭物擦拭，每次注射选择没有瘢痕、压痛或瘀伤的新部位。由患者或护理人员给药时，仅可注射在腹部和大腿上部。

储存和处理

将索特西普小瓶冷藏在2°C-8°C(36°F-46°F)的原纸箱中避光保存，不要冷冻。索特西普试剂盒应保存在冰箱中，直至可以使用，未使用的套件可在冰箱外保存(最高25°C/77°F)24小时。

总结

索特西普(Sotatercept)在治疗肺动脉高压(PAH)方面显示出良好的疗效，不仅在生理指标上有所改善，还在生活质量方面带来积极影响。但是每个患者用药的反应可能会有所不同，治疗效果也会受到病情等因素的影响。因此，应在医生的指导下用药，并且应根据患者的具体情况调整治疗方案。

参考文献：

Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, Preston IR, Souza R, Waxman AB, Grünig E, Kopeć G, Meyer G, Olsson KM, Rosenkranz S, Xu Y, Miller B, Fowler M, Butler J, Koglin J, de Oliveira Pena J, Humbert M; STELLAR Trial Investigators. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 2023 Apr 20;388(16):1478-1490. doi: 10.1056/NEJMoa2213558. Epub 2023 Mar 6. PMID: 36877098.

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