美国食品药品监督管理局批准PAH药物索特西普

导读：Danyelza（那昔妥单抗）是一种靶向治疗药物，它是一种与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）结合的单克隆抗体，用于治疗某些类型的癌症。这篇文章主要讲了Danyelza的适应症、作用功效、临床疗效、输液反应及处理等内容。适应症Danyelza的适应症主要是治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。具体来说，它与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，适用于伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者。作用功效1、靶向肿瘤细胞：Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够精准地针对肿瘤细胞。2、抑制肿瘤生长和扩散：Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而减小肿瘤的大小。这种抑制作用可以延长患者的生存期，并提高治疗成功的机会。3、激活免疫系统：Danyelza不仅可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，还可以激活免疫系统，增强机体对肿瘤的免疫反应。这种作用机理使得Danyelza在治疗神经母细胞瘤等肿瘤时具有更好的疗效。临床疗效在临床试验中，Danyelza联合GM-CSF治疗显示出客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）的积极结果。特别是在一个亚组研究中，包括对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，Danyelza与GM-CSF联合治疗的总缓解率达到了37%，表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处输液反应及管理Danyelza可能引起严重的输液反应，这些反应可能包括心脏骤停、过敏反应、低血压、支气管痉挛和哮喘等。这些反应可能需要紧急干预，包括液体复苏、重症监护病房入院、给予支气管扩张剂和皮质类固醇等。在Danyelza输注前，建议使用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚（醋氨酚）和皮质类固醇等药物进行预防。这些药物可以减轻输液反应的发生率和严重程度。在每次Danyelza输注过程中以及输注完成后至少2小时内，应密切监测患者的输液反应体征和症状。根据患者的反应严重程度，可以降低Danyelza的输注速率或中断输注。如果患者的症状得到缓解，可以在医生的建议下重新开始输注，但应继续密切监测患者的反应。如果患者的输液反应严重且持续，或者无法通过降低输注速率或中断输注来缓解，医生可能会建议永久停用Danyelza。Danyelza作为一种新型的GD2靶向抗体，为特定类型的癌症患者提供了新的治疗方案。作为一种治疗药物，Danyelza的使用应在专业医疗人员的指导下进行，并且需要根据患者的具体情况进行个体化治疗。

导读：唑来膦酸注射液是一种用于治疗骨质疏松症、Paget's病（变形性骨炎）以及恶性肿瘤溶骨性骨转移引起的骨痛的药品。唑来膦酸注射液的使用应遵循医生的处方和指导，以确保安全和治疗效果。这篇文章主要讲了唑来膦酸注射液的见效时间、作用效果和药物禁忌等内容。见效时间唑来膦酸注射液在静脉给药后1-2小时开始起效，药效持续时间通常为7-8个小时。注射后药物能够迅速进入血液并发挥作用，有效缓解骨痛、肌肉疼痛等症状。如果患者的病情较轻微，对唑来膦酸敏感性较强，一般使用唑来膦酸2周左右就会出现明显的效果。而对于病情较重的患者，可能需要连续使用唑来膦酸治疗1个月左右，才能达到满意的效果。如果骨痛是由肿瘤引起的，使用唑来膦酸进行治疗通常需要持续较长时间，因为需要等待肿瘤病灶缓解后，骨痛才会逐渐缓解。在这种情况下，治疗时间可能会长达几个月。作用效果1、抑制骨吸收：唑来膦酸的主要药理作用是抑制骨吸收，其作用机制可能涉及抑制破骨细胞的活性，从而减少骨质的流失。2、增加骨密度：在骨质疏松症患者中，唑来膦酸通过抑制骨吸收，有助于增加骨密度，减少骨折风险。3、治疗Paget's病：唑来膦酸用于治疗变形性骨炎，可以减少骨骼的异常代谢，缓解症状。4、缓解骨痛：对于恶性肿瘤引起的溶骨性骨转移，唑来膦酸可以减轻由此引起的骨痛。5、减少骨折发生率：在骨质疏松症的治疗中，唑来膦酸连续应用三年，配合适量的钙剂和维生素D补充，可以显著减少骨质疏松性骨折的发生率。6、方便的给药方式：唑来膦酸注射液通过静脉滴注给药，每年只需使用一次，简化了治疗方案，提高了患者依从性。7、快速分布于骨骼：唑来膦酸静脉注射后可以迅速在骨骼中分布，并优先聚集于高骨转化部位，对矿化骨具有高度亲和力。8、长期药物效果：唑来膦酸与骨结合后，非常缓慢地释放进入全身循环系统，并经肾脏消除，这导致血浆中长期含有很低浓度的药物，提供了持续的治疗效果。药物禁忌对唑来膦酸或其它双膦酸类药物过敏的患者禁用。严重肾功能不全者不推荐使用。孕妇及哺乳期妇女禁用。由于缺少安全性和有效性数据，不建议在儿童和18周岁以下青少年中使用本品。唑来膦酸具体见效时间还需根据患者的个人情况和医生的建议来确定。在使用唑来膦酸注射液时，应遵循医嘱，并注意观察药物的疗效和不良反应。如有任何疑问或不适，应及时咨询医生。

导读：吉妥单抗(Mylotarg)是一种用于治疗CD33阳性急性髓性白血病（AML）的抗体药物偶联物（ADC）。由于吉妥单抗尚未在中国上市，患者获取这种药物可能会面临不便。吉妥单抗全新购买方式1、出国购买：患者或家属可以亲自前往吉妥单抗已上市的国家或地区的医院中购买，由医生开具处方后可以直接在医院的药房中购买到。2、联系药品研发公司：患者可以尝试直接与吉妥单抗的研发公司辉瑞（Pfizer）联系，了解是否有可能通过患者援助计划等方式获取药物。3、在线药店：一些在线药店可能会提供国际配送服务，患者可以在确保网站信誉和药品合法性的前提下，通过在线药店购买吉妥单抗。4、医疗机构合作：通过与国内外医疗机构合作，患者可以咨询是否能够买到吉妥单抗.5、参与临床试验：患者可以通过参与临床试验的方式获取尚未上市的药物，需要满足特定的条件和要求，可以查询是否有吉妥单抗的临床招募。吉妥单抗的价格目前了解到，吉妥单抗在土耳其的参考价格是35100元-40000元之间一盒，价格昂贵，而且需要自费购买，经济负担比较大。吉妥单抗的疗效识别髓系祖细胞上表达的CD33的单克隆抗体吉妥珠单抗可改善AML患者的预后，一项系统综述和荟萃分析纳入了参与随机对照试验（RCT）的AML患者研究，其中一组包括抗CD33抗体治疗。使用了固定效应荟萃分析，包括计算观察到的减去预期的事件数，以及每个试验中每个终点的方差，总体治疗效应以95 %置信区间的Peto比值比表示。对涉及GO的11项随机对照试验进行了荟萃分析。尽管GO增加了诱导死亡，但它导致了抗性疾病的减少，虽然GO改善了无复发生存期，但GO对总生存期没有总体益处。

导读：康奈非尼可与MEK抑制剂比美替尼联合用于治疗经FDA批准的测试检测为BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。2023年10月11日，美国食品药品管理局（FDA）批准了这一联合疗法的使用。康奈非尼的价格会因不同因素而有所变化，包括制药公司的定价策略、药品专利状况、市场需求、进口税收等。康奈非尼不同版本一盒的最新价格公布75mg剂量的康奈非尼，42粒一盒的价格大约在15579元-19000元之间，75mg剂量的康奈非尼，168粒一盒的价格大约在51000元-56000元之间。价格仅供参考，实际价格可能会受到多种因素的影响。此外，中国市场上目前还没有康奈非尼的仿制药，因此暂时无法获取仿制药的价格。康奈非尼治疗肺癌的疗效在一项关键的II期PHAROS试验中，康奈非尼联合MEK抑制剂比美替尼用于治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌患者，显示出显著的疗效。在初治患者中，客观缓解率（ORR）为75%，其中完全缓解率（CR）为15%，部分缓解率（PR）为59%。在既往接受过治疗的患者中，ORR为46%，中位缓解持续时间（DOR）为16.7个月。康奈非尼的安全性与耐受性康奈非尼联合比美替尼的治疗方案在临床试验中表现出良好的耐受性，但也伴随一些不良反应，如疲劳、恶心、腹泻、肌肉骨骼疼痛等，严重的不良反应包括出血、腹泻、贫血、呼吸困难等。在考虑购买康奈非尼时，患者应咨询专业的医疗机构或药店获取药物的最新价格信息，并确保通过正规渠道购买药品，以保证药品的质量和安全。同时，由于康奈非尼是一种处方药物，其购买和使用应在医生的指导下进行，患者不可私自服用。