Scemblix的功效作用及副作用？

导读：阿西米尼(Asciminib)作为一种激酶抑制剂，展现了对abl-激酶活性的强大抑制能力，为慢性期Ph+ CML患者带来了显著的治疗效果。最近，该药物加速获批，针对那些经过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗仍未见效的CML患者，提供了新的治疗选择。同时，阿西米尼也适用于成人T3151突变的Ph+ CML-CP患者，为这类特殊人群带来了治疗希望。作用机制阿西米尼是一种针对ABL/BCR混合基因的ABL基因编码的AKI的抑制剂。它通过结合ABL肉豆蔻酰囊，有效抑制特异性靶向BCR-ABL的 STAMP药物，进而将BCR-ABL锁定为非活性构象。BCR-ABL1融合蛋白能激活ABL蛋白激酶活性，而阿西米尼在体外和动物CML模型中均展现出对野生型BCR-ABL及多种激酶突变体（包括T315I突变）的显著抑制作用。这一特性使得阿西米尼成为治疗慢性髓性白血病（CML）的有力武器。治疗效果Asciminib单药治疗作为一个临床Ⅰ期试验( NCTO2081378)的一部分在对≥2种 TKI耐药/难治或TKI不耐受性的Ph +CML-CL或CML-AP患者中进行了评估。在该试验中,Asciminib对无T315I突变的CML-CP患者的疗效与在ASCEM-BLⅢ期试验(NCTO3106779)中观察到的疗效一致,分别有36%和95%的患者在第12个月前达到或维持主要分子学反应率(MMR) ,54 %和87%的患者达到或维持完全细胞遗传学缓解率(CCyR)。对于国际标准化 BCR-ABL1转录本水平≤1% (BCR-ABL1 5≤1%)的CML-CP患者,Asciminib单药治疗具有良好的疗效(例如在可评估患者中48周MMR达到50%。

阿西米尼治疗白血病的服药注意事项主要包括骨髓抑制、胰腺毒性、高血压、过敏反应、心血管毒性、胚胎-胎儿毒性、药物相互作用、避免哺乳等，其他注意事项可以咨询医生进行明确。阿西米尼适合哪类人群阿西米尼也叫做Scemblix(asciminib)，是一种处方药，用于治疗成人：1、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)，之前接受过 2 种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗2、具有 T315I 突变的 CP 中 Ph+ CML目前尚不清楚阿西米尼对儿童是否安全有效。阿西米尼治疗白血病的服药注意事项1、骨髓抑制：阿西米尼可能导致血小板减少、贫血、中性粒细胞减少，在治疗期间需要定期监测全血细胞计数，并根据医生的指导减少剂量、暂时停用或永久停用阿西米尼。2、胰腺毒性：阿西米尼可引起胰腺炎，用药期间每个月都应评估血清脂肪酶和淀粉酶水平，监测患者胰腺炎症的症状，有胰腺炎病史的患者应更频繁的监测。3、高血压：使用标准抗高血压治疗监测和管理高血压，如果出现3级或更高的高血压，根据高血压的持续情况暂时停用、减少剂量或永久停药。4、过敏反应：包括皮疹、水肿和支气管痉挛，出现过敏反应后应暂时停止、减少剂量，同时进行抗过敏治疗。5、心血管毒性：比如缺血性心脏、动脉血栓形成、栓塞疾病、心力衰竭，用药期间监测有心血管危险因素史的患者的心血管体征和症状。6、胚胎-胎儿毒性：告知具有生殖潜力的女性阿西米尼对胎儿的潜在风险，在开始治疗前，检查具有生殖潜力的雌性的妊娠状态。7、药物相互作用：告知医生你正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂，因为阿西米尼可能与其他药物发生相互作用。8、避免哺乳：阿西米尼可能对胎儿造成伤害，应避免在服用阿西米尼期间哺乳。阿西米尼治疗白血病的疗效阿西米尼是第一个针对慢性期 Ph+ CML 的治疗方法，在临床试验中与博舒替尼相比，显示出优异的疗效例如缓解率 。在一项针对慢性期Ph+CML既往使用2种或多种TKI治疗无反应或不耐受的患者的临床研究中，24周时使用阿西米尼达到主要分子缓解 (MMR)的患者数量几乎是博舒替尼的两倍。阿西米尼的结果为25%，而博舒替尼的结果为13%，24周时使用阿西米尼达到MMR的患者数量几乎是使用博舒替尼患者的两倍。近40%的患者在96周时达到MMR。在同一临床研究中，先前接受过2种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者：使用阿西米尼在近2年（96 周）时达到MMR的患者数量是博舒替尼的两倍多，阿西米尼的结果为38%，而博舒替尼的结果为16%。阿西米尼的用药指南阿西米尼的推荐剂量为80mg-200mg，治疗不同的白血病类型，其服用剂量也不一样。服用阿西米尼前至少2小时和服用后1小时内避免进食。温馨提示：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。总结每个患者使用阿西米尼的情况可能会有所不同，建议遵循医生提供的具体指导。用药期间注意补充营养，以高蛋白、高热量、易消化的食物为主，避免接触对骨髓造血系统有害的因素，如射线、染发剂、油漆等。相关热文推荐：Isturisa(osilodrostat)的功效与作用及特殊人群用药？

阿西米尼治疗白血病不能用医保报销。阿西米尼截止到2024年2月27日还没有在中国上市，国内的医院药房买不到，也没有纳入医保目录，不能使用医保报销。对于需要使用阿西米尼治疗的患者，可能需要考虑其他支付方式，主要包括以下几方面：1、海外购买：患者或其家属可以前往已经上市的国家和地区（如美国、欧洲等）购买。这通常需要在当地医院看诊，凭借医生处方在正规药房购买。2、线上药店：一些正规的在线药店可能提供阿西米尼的销售服务。购买时，请确保药店具有合法的药品经营许可证，并提供正规的发票和药品说明书。3、海外医疗服务机构：患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取阿西米尼。这些机构通常可以提供在线咨询服务，并帮助患者从海外购买药物，然后将药物邮寄到国内。选择这种方式时，应确保机构的正规性和可靠性，以保证药品的真实性和质量。4、海外代购：有些患者可能会选择通过代购的方式从国外购买阿西米尼。然而，这种方式存在一定的风险，包括药品的真实性和合法性问题，因此需要谨慎选择。阿西米尼治疗白血病的效果怎么样阿西米尼是首款特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR::ABL1抑制剂，已在全球获批用于治疗既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML-CP）成人患者。在 ASCEMBL 中，既往接受过≥2 种 TKIs 治疗的 CML-CP 患者按 2:1 随机分配（根据基线主要细胞遗传学反应 [MCyR] 进行分层）至阿西米尼 40 毫克，每天两次或博舒替尼 500 毫克，每天一次。与之前公布的主要分析结果一致，在中位随访 2.3 年后，阿西米尼继续显示出优于博舒替尼的疗效、安全性和耐受性。更多关于安全性的内容可以点击：阿西米尼（Scemblix）治疗白血病需要注意什么，这篇文章有详细介绍。第96周时的主要分子反应率（MMR）（关键次要终点）为：阿希米尼37.6%，博舒替尼15.8%；调整基线MCyR后，两组间的MMR率差异为21.7%。与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（AEs）（56.4% vs 68.4%）和导致中断治疗的AEs（7.7% vs 26.3%）更少。与博舒替尼相比，使用阿西米尼的患者中有更高比例的患者仍在接受治疗，并随着时间的推移继续获益，这支持阿西米尼作为既往接受过≥2种TKIs治疗的CML-CP患者的标准治疗方案。阿西米尼用药注意事项1、阿西米尼治疗可导致各种形式的骨髓抑制，包括血小板减少症和中性粒细胞减少症。2、在整个治疗过程中，患者应接受频繁的实验室监测，并且可能需要根据观察到的影响的严重程度调整剂量。3、患者还可能经历胰腺和/或心血管毒性，这两者都需要频繁监测，并且可能需要根据处方信息调整剂量。4、告诉您的医生和药剂师您在服用阿西尼布期间正在服用或计划服用哪些其他处方药和非处方药、维生素、营养补充剂和草药产品。5、服用阿西米尼期间以及最后一次服药后 1 周内不要母乳喂养。相关热文推荐：达拉非尼用后出现了严重的发热反应怎么处理? 参考文献Hochhaus A, Réa D, Boquimpani C, Minami Y, Cortes JE, Hughes TP, Apperley JF, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Abdo A, Fogliatto LM, le Coutre P, Sasaki K, Kim DDH, Saussele S, Annunziata M, Chaudhri N, Chee L, García-Gutiérrez V, Kapoor S, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Mauro MJ. Asciminib vs bosutinib in chronic-phase chronic myeloid leukemia previously treated with at least two tyrosine kinase inhibitors: longer-term follow-up of ASCEMBL. Leukemia. 2023 Mar;37(3):617-626. doi: 10.1038/s41375-023-01829-9. Epub 2023 Jan 30. PMID: 36717654; PMCID: PMC9991909.

阿西米尼一种用于治疗成人费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的药物，是一种新型“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋”（STAMP）BCR-ABL 1抑制剂，由诺华公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）。阿西米尼药物介绍阿西米尼是一种口服小分子选择性变构抑制剂，靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰口袋，商品名称为Scemblix，英文名称为asciminib。阿西米尼对许多单一催化位点突变（如T315I）有活性，这些突变赋予了对结合BCR-abl1 ATP结合位点的常规酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的耐药性。2021年10月29日，美国食品药品监督管理局加速批准阿西米尼用于治疗既往接受过两种或多种酪氨酸治疗的慢性期 (CP) 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML) 患者激酶抑制剂 (TKI)，并批准阿西米尼用于治疗 T315I 突变CP中Ph+CML成人患者。阿西米尼用法用量对于既往接受过两种或两种以上TKI治疗的CP Ph+CML患者，阿西米尼的推荐剂量为每天一次，每天大约同一时间口服80mg，或每天两次，每次40mg，间隔大约12小时。对于携带T315I突变的CP中Ph+CML患者，推荐的阿西米尼剂量为200mg，每天服用两次，用药间隔大约12小时。阿西米尼副作用阿西米尼最常见的不良反应是肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、上呼吸道感染、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是中性粒细胞计数、甘油三酯增加和血红蛋白减少以及肌酸激酶、血小板计数减少、脂肪酶和淀粉酶增加、丙氨酸转氨酶。治疗效果在ASCEMBL中，既往接受过≥2次TKIs治疗的CML-CP患者以2:1的比例随机（根据基线主要细胞遗传学反应【MCyR】分层）接受阿西米尼40mg每日两次或博舒替尼500mg每日一次治疗。与之前发表的初步分析相符合，经过2.3年的中位随访期，阿西米尼仍表现出比博舒替尼更有效、更安全、更易耐受的优点。第96周的主要分子反应（MMR）率阿西米尼为37.6%，而博舒替尼为15.8%；在对基线MCyR进行调整后，两组之间的MMR率差异为21.7%。与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（AE）较少和导致治疗中断的AE。与博舒替尼相比，接受阿西米尼治疗的患者比例更高，并随着时间的推移继续获益，这支持阿西米尼作为既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者的标准治疗方案。总结阿西米尼是一种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，它用于患有T315I突变的癌症或接受至少两种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗的癌症的患者。阿西米尼可阻断 BCR::ABL 融合蛋白，这可能有助于阻止癌细胞生长并可能杀死它们。相关热文推荐：曲美替尼联合达拉非尼治疗能维持多久？