依特立生美国版用后发热怎么处理?

导读：依特立生（Eteplirsen）是一种基因治疗药物，主要用于治疗由DMD基因突变导致外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。依特立生于2016年9月19日在美国上市，这篇文章主要讲了依特立生的药物价格、作用效果、作用机制和副作用及管理等内容。药物价格依特立生的价格可能因地区、供应商、购买渠道以及是否在医保报销范围内等因素而有所不同。由于依特立生目前在中国尚未上市，想要使用该药物的患者可能需要通过海外医疗咨询机构来获取购买渠道。目前了解到药物的价格大概是500mg规格的30700元左右。价格信息可能会随时间变化或因不同的购买条件而有所差异，因此在考虑购买时，应向多个渠道查询并比较价格，同时考虑医保政策、运输成本、关税等可能涉及的费用。作用效果1、基因治疗：依特立生通过特定的外显子跳跃（exon skipping）技术，使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌萎缩蛋白，从而减缓疾病的进展。2、蛋白表达：依特立生能够促进受损的肌肉基因表达，帮助生成受损的肌营养不良蛋白（dystrophin），这是DMD患者肌肉退化的关键因素。3、疾病进展：依特立生通过恢复Dystrophin蛋白的作用，有助于治疗DMD，延缓肌肉功能的衰退，对于外显子51跳跃可恢复的DMD患者尤其有效，这类患者约占DMD患者的13%。4、临床研究：临床研究表明，依特立生治疗可以提高患者行走距离，表明其对肌肉控制和力量有一定的保护作用。依特立生能够在一定程度上提高DMD患者的肌肉功能，延缓疾病的进展。作用机制依特立生通过与DMD基因的前信使RNA（pre-mRNA）特定外显子区域结合，促进RNA剪接过程中特定外显子的跳跃，即在成熟mRNA中排除该外显子。通过这种外显子跳跃，依特立生能够使mRNA编码序。副作用及管理在使用依特立生时，患者可能会出现一些副作用，包括注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血、肌肉疼痛或肌肉无力、发热、呼吸问题（如咳嗽、气喘或呼吸急促）、恶心和呕吐、过敏反应（如皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等）等。在使用依特立生前，患者需要详细了解药物的作用机制、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。依特立生是一种用于治疗DMD患者的基因治疗药物，其价格受多种因素影响而有所差异。在使用时，患者需要了解药物的副作用、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。

依特立生( eteplirsen)为一种反义寡核苷酸，作用于抗肌萎缩蛋白前体信使RNA，使外显子51被遮挡，临床试验发现ETP可增加杜氏肌营养不良(DMD)患者肌肉中抗肌萎缩蛋白水平，改善运动能力，长期用药时临床获益明显。关于依特立生( eteplirsen)Eteplirsen由美国Sarepta Therapeutics公司开发,用于治疗杜氏肌营养不良症( DMD),商品名为Exondys 51。该药获得 FDA罕见儿童疾病优先审查认证资格,并于2016年9月19日获批上市,成为第一个获批治疗DMD的药物。更多关于依特立生( eteplirsen)的资讯可以参考：依特立生(eteplirsen)说明书,作用疗效,用法用量,注意事项？依特立生( eteplirsen)的作用Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸(PMO),可诱导Dystrophin基因51号外显子跳读,保护 dystrophin基因mRNA阅读框,使患者体内dystrophin蛋白得以生成,延缓患者肌肉退行进程，从而改善症状、提高患者生活质量。依特立生(eteplirsen)的治疗效果Kinali及Cirak等进行了2项小型探索性研究(研究28和研究33),结果均证实了eteplirsen对dystrophin蛋白生成的促进作用。Kinali选用的给药方法是单次肌内注射eteplirsen,选取7例10 ~17岁DMD男性患儿开展了一项单盲、安慰剂对照、剂量增加型试验,将患儿分为2组,分别对其一侧趾短伸肌(EDB)肌内注射eteplirsen 0.09 mg(2 例)和0.9 mg(5例)。同时,对每位患儿的对侧肌分别注射生理盐水,并于3~4周后进行肌肉活检。结果,7例患儿注射药物的EDB相较于注射生理盐水的一侧，均呈现了dystrophin蛋白表达的明显增多，且0.9 mg剂量组获得了更多的dystrophin蛋白的表达。在另一项开放标签、非随机、剂量递增试验中，选取19例6~13岁尚具有行走能力的男性 DMD患儿参与,探究药物安全性、药动学参数等,评价指标包括步行时间、骨骼肌功能、心肺功能等。结果,7例患儿dystrophin蛋白荧光强度与对照组相比平均增加8.9% ~16.4% (P = 0.03)。其中,3例患儿dystrophin蛋白阳性纤维的增长,分别达到15%，22%及55%,并伴有0.9%~17% ,2%~18%以及0 ~7.7%的蛋白表达增加。依特立生( eteplirsen)的安全性Jerry 等在试验第48周后对所有参与试验的DMD患儿进行全身检查,包括生命体征、心肺功能、肝肾功能、注射部位反应等,仅有1例安慰剂组的患儿发生轻微且一过性的蛋白尿,其他人员均未出现药物相关不良反应。表明eteplirsen耐受性好,没有任何严重不良反应的发生。Kinali 等试验表明,肌内注射剂量高达0. 9 mg的 DMD患者,未有任何药物相关不良反应报告的发生。总结依特立生为一种反义寡核苷酸，作用于抗肌萎缩蛋白前体信使RNA，使其在转录过程中跳过外显子51，恢复可读框并合成具有一定功能的抗肌萎缩蛋白。临床试验显示依特立生能够增加骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平，并能够改善患者的行走能力。参考文献[1]姚洁.治疗Duchenne型肌营养不良新药eteplirsen[J].中国新药杂志,2017,26(22):2652-2655.热文推荐：安罗替尼的疗效和副作用？

依特立生(eteplirsen)可通过出国看病、出国购药、医疗服务机构、临床试验、咨询病友、他人捎带等途径买到，可参考本文提及的以下几种途径购买依特立生。依特立生的上市信息2021年02月25日， 美国FDA已批准依特立生上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。截止到2024年2月19日，依特立生还没有在中国上市。依特立生的作用机制依特立生的采用一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。作为一种反义RNA，跳过外显子51表达，从而修复特定的基因突变。通过跳跃51号外显子，可恢复基因的能力，产生一种较短、但仍具有功能的肌萎缩蛋白，从而稳定或显著减缓疾病的进程，延长并改善DMD患者的生活质量。依特立生(eteplirsen)从哪里能买到1、出国看病：如果自身的经济条件比较好，可以出国前往美国等国家进行海外就医，在国外住院治疗不但能够买到依特立生，还能够获得比较好的救治。2、出国购药：可以直接前往美国的医院或者是诊所购买依特立生，购药前需要出示处方。3、医疗服务机构：如果不想出国，或者是没有条件出国，可以找几个比较靠谱的医疗服务机构，咨询他们是否能够买到依特立生，然后具体咨询一下价格，对比一下价格，最后选择比较合适的医疗服务机构进行购买。4、临床试验：在国内一些大型医院或者是医疗机构可能正在进行关于依特立生的临床试验，可以打听一下当地是否有依特立生的临床招募，如果符合入组条件，参与临床试验后能够获取依特立生治疗，而且用药疗效或不良反应能够第一时间明确。5、咨询病友：可以咨询自己认识的或者是靠谱的杜氏肌营养不良症病友，问问他们都是从哪里购买依特立生的，可以和他们一起购买，也可以参考他们的购买途径单独购买。6、他人捎带：可以让在美国的亲戚、朋友等帮忙购买依特立生，不过一次一般不能购买太多。依特立生的价格依特立生一瓶的规格是500mg/10mL，参考售价大约在30375元-40000元之间，价格比较昂贵，而且需要自费购买。依特立生的价格受多种因素的影响，价格也会有所变化，具体应以实际购买时的价格为准。依特立生的疗效研究目的本研究使用双盲安慰剂对照方案来测试依特立生诱导肌营养不良蛋白产生和改善6分钟步行试验（6MWT）步行距离的能力。研究方法7-13岁的DMD男孩，确认缺失可通过跳过外显子51纠正，并能在6MWT步行200-400米，随机接受每周静脉输注30或50mg/kg/wk依替普利生或安慰剂24周（n=4/组）。安慰剂患者在第25周改用30或50毫克/千克的依特立生（n=2/组）。研究结果在第24周，对30mg/kg依特立生患者进行活检，肌营养不良蛋白阳性纤维的百分比增加到正常的23%，在安慰剂治疗的患者中没有检测到增加。在第48周出现了更大的增加（30和50毫克/千克组分别为52%和43%），表明抗肌萎缩蛋白随着治疗时间的延长而增加。肌营养不良蛋白功能的恢复通过检测肌膜上的肌聚糖和神经元型一氧化氮合酶得到证实。研究结论依特立生在30和50毫克/千克/周队列以及随后接受治疗的安慰剂对照受试者中恢复了抗肌萎缩蛋白。持续时间，而不是剂量，是肌营养不良蛋白产生的原因，也导致行走稳定性，没有出现严重的不良事件。相关热文推荐：帕克莫单抗的功效与作用及副作用？

依特立生2024年的价格大概是 30375元到30600元左右，价格受多种因素影响不固定。依特立生可以用于确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，但截止到2024年2月6日，依特立生还没有在中国大陆地区上市，国内医院药房还买不到，目前了解到的美国预定版的规格500mg的，价格大概是30375元到30600元左右，剂型不同，药厂不同，药物价格也会有差异。依特立生是一种抗感应剂，能够通过跳过第51外显子，修复杜氏肌营养不良症患者的基因突变，从而恢复部分肌营蛋白的合成。目前了解到的依特立生的购买渠道如下：1、出国购买：患者可以去已经上市的地区医院看诊，在医生的指导下了解病情和药物的使用情况，然后在当地正规医院药房购买，但需要注意选择正规医院药房，以免上当受骗。2、国内购买：一种方式是和病友交流，了解他们的购买方式或者和他们一起购买，但需要注意辨别药物的质量和安全性，以免上当受骗。另一种方式是通过在线查找国内专业的海外医疗服务机构，正规有资质的医疗服务机构可以帮助患者获取药物，可以将药物邮寄到家，而且保证是正品，但具体的费用和流程需要咨询客服人员。依特立生的作用功效依特立生是一种疾病缓解剂，旨在减缓杜氏肌营养不良症 (DMD) 的进展，但不能治愈疾病本身。虽然尚不清楚如何在临床研究中正确估计肌肉组织中肌营养不良蛋白的产生，但 依特立生可以增加 DMD 患者的肌营养不良蛋白水平，可以减轻由这种疾病引起的肌肉无力和肌肉萎缩。一项试验纳入年龄在7至13岁之间的DMD男孩，经证实可通过跳过外显子51来纠正缺失，并能在6分钟步行测试中步行200至400米，随机接受每周静脉注射30或50毫克/千克/周的依特立生或安慰剂，共24周（n = 4/组）。安慰剂患者在第 25 周改用 30 或 50 毫克/千克依特立生（n=2/组）；此后的治疗为开放标签治疗。所有患者均在基线和第 48 周进行了肌肉活检。疗效包括肌营养不良蛋白阳性纤维和 6MWT 步行距离。结果第24周时，对30毫克/千克依特立生患者进行活组织检查，发现dystrophin阳性纤维的百分比增加到正常值的23%；而安慰剂治疗的患者没有发现增加。第48周时，增加幅度更大（30毫克/千克和50毫克/千克组分别为52%和43%），这表明肌营养不良蛋白会随着治疗时间的延长而增加。肌浆膜上的肌糖蛋白和神经元一氧化氮合酶的检测证实了功能性肌营养不良蛋白的恢复。与安慰剂/延迟治疗的患者相比，接受依特立生治疗的患者在行走方面获益67.3米。试验结论在30和50 mg/kg/周组群中，以及在随后接受治疗的安慰剂对照受试者中，依特立生恢复了肌营养不良蛋白。持续时间比剂量更能促进肌营养不良蛋白的生成，这也导致了行走的稳定性。没有出现严重的不良反应。依特立生用药前注意事项在使用依特立生之前，请告知您的医生或药剂师任何过敏和病史。依特立生会让您头晕、头晕，所以不要使用酒精、大麻和其他兴奋剂。在能够安全完成之前，不要开车、使用机器或做任何需要保持警惕的事情。手术前，告诉您的医生您正在使用的所有产品，包括处方药、非处方药、膳食补充剂和草药产品。对于孕妇，仅在绝对必要时才应使用依特立生。相关热文推荐：恩曲替尼老挝版2024年多少钱能买到?参考文献Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Sahenk Z, Roush K, Bird L, Lowes LP, Alfano L, Gomez AM, Lewis S, Kota J, Malik V, Shontz K, Walker CM, Flanigan KM, Corridore M, Kean JR, Allen HD, Shilling C, Melia KR, Sazani P, Saoud JB, Kaye EM; Eteplirsen Study Group. Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Ann Neurol. 2013 Nov;74(5):637-47. doi: 10.1002/ana.23982. Epub 2013 Sep 10. PMID: 23907995.