依特立生(eteplirsen)说明书,作用疗效,用法用量,注意事项？

依特立生(eteplirsen)是Sarepta Theraps Inc.开发的一种用于治疗Duchenne型肌营养不良(DMD)的新分子实体(NME)，商品名为Exondys。2016年9月19日,美国 FDA 通过了eteplirsen的上市申请。以下就依特立生(eteplirsen)说明书,作用疗效,用法用量,注意事项进行详细介绍。

依特立生(eteplirsen)适应症

依特立生(eteplirsen)用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的DMD基因突变已被证实可跳过外显子51。根据在接受外显子51治疗的一些患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白增加情况，该适应症获得加速批准。

依特立生(eteplirsen)的作用

eteplirsen采用了一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术,修复mR-NA 的阅读框来部分纠正遗传缺陷。作为一种反义RNA，eteplirsen能跳过编码抗肌萎缩蛋白( Dystrophin)基因第51 号外显子的表达,可以帮助患者合成一些抗肌萎缩蛋白,延缓 DMD患者行走和运动能力的退化。eteplirsen的批准上市给患有这种罕见的、毁灭性疾病的患者提供了一种有效的治疗方法。

依特立生(eteplirsen)的疗效

Eteplirsen为 Sarepta公司研发的外显子51跳跃药物，该公司在2009年启动了Eteplirsen 的Ⅱ期临床研究，在5~15岁的 DMD患者中观察到良好的耐受性及显著的剂量依赖。随后一项随机、安慰剂对照及开放标签试验研究结果显示，治疗24、48周患者肌肉中的dystrophin蛋白阳性纤维增加了30%~50% ;治疗180周的患者肌肉组织中 dystrophin蛋白水平虽有所升高，但仅不到正常水平的1%，这表明增加的30%~50%阳性纤维可能只产生了少量的dystrophin蛋白。

依特立生(eteplirsen)的用法用量

依特立生(eteplirsen)的推荐剂量为每公斤30毫克，每周通过在线0.2微米过滤器静脉输注35至60分钟。如果遗漏了一剂依特立生(eteplirsen)，可以在预定时间后尽快给药。依特立生(eteplirsen)以不含防腐剂的浓缩溶液装在单剂量小瓶中提供，在给药前需要稀释。只要溶液和容器允许，注射用药品在给药前应目视检查是否有颗粒物质和变色，使用无菌技术。该信息来源于美国FDA药品说明书，仅供参考，实际应用应遵医嘱。

依特立生(eteplirsen)的注意事项

接受外显子51治疗的患者出现了过敏反应，包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。如果出现过敏反应，应采取适当的药物治疗，并考虑减慢输注速度或中断依特立生(eteplirsen)疗法。

依特立生(eteplirsen)的不良反应

依特立生(eteplirsen)最常见的不良反应（发生率≥35%且高于安慰剂）是平衡障碍和呕吐。

1、平衡障碍

可能会出现头晕、眩晕或不稳定的感觉。

处理措施：避免突然改变体位，尤其是从躺着或坐着的姿势起立时，慢慢起身，以减轻平衡障碍的症状。如果症状持续或加重，请告知医生。

2、呕吐

可能会出现恶心和呕吐。

处理措施：如果出现呕吐，请保持充分的水分摄入以防脱水。避免过度进食或饮用大量液体。如果呕吐持续或加重，请及时告知医生。

依特立生(eteplirsen)的供应及储存

1、供应

依特立生(eteplirsen)注射液以单剂量小瓶提供。该溶液清澈无色，可能有一些乳白色，并可能含有微量的白色至灰白色无定形小颗粒。

（1）含100毫克/2毫升（50毫克/毫升）NDC依替普利生60923-363-02的单剂量小瓶

（2）含500毫克/10毫升（50毫克/毫升）NDC依替普利生60923-284-10的单剂量小瓶

2、储存

将依特立生(eteplirsen)储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。不要冻结。避光保存，并将外显子51保存在原纸箱中，直至准备使用。

依特立生(eteplirsen)的价格

据了解，杜氏肌营养不良症用药依特立生（eteplirsen 、Exondys51）规格为500mg，价格约为30000~32000元左右。

截止2024年1月，依特立生(eteplirsen)并没有在中国上市，患者需要自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。

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