罗米司亭对ITP病患儿有效果吗？

导读：罗米司亭(Romiplostim/Nplate)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症。罗米司亭应在医师指导下进行用药，并严格遵守说明书中的指导。如果需要个性化的医疗建议，应咨询医疗人员。适应症罗米司亭是一种血小板生成刺激二聚体 Fc 肽融合蛋白（肽体），通过激活血小板生成素受体来增加血小板生成，主要用于治疗以下情况的低血小板计数：1、患有免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人，当某些药物或切除脾脏的手术效果不佳时。2、1岁及以上儿童患有ITP至少6个月，且某些药物或切除脾脏的手术效果不佳。用法用量1、起始剂量：成人患者的推荐起始给药剂量为1μg/kg，每周皮下给药1次。2、剂量调整：此后每周评估一次血小板计数，并根据血小板计数和症状适当增减给药量，最大给药量为每周1次10μg/kg。3、给药途径：罗米司亭仅供皮下给药使用。4、配制方法：每瓶药物用0.72mL的注射用水溶解，使用刻度为0.01mL或0.1mL的注射装置给药，禁止使用注射用水以外的溶剂溶解。临床疗效在精心设计的为期24周的III期试验中，在患有慢性免疫性血小板减少性紫癜的未脾切除或脾切除成人中，罗米司亭在实现方案定义的持久血小板反应的主要终点方面明显比安慰剂更有效。副作用罗米司亭的作用是刺激患者的巨核细胞以比正常速度更快的速度产生血小板，从而抵消免疫系统造成的破坏。由于这样做涉及到骨髓化学的变化，因此可能会出现许多潜在的严重副作用，包括肌痛、关节和四肢不适、失眠、血小板增多（可能导致潜在致命的血栓）和骨髓纤维化（后者是骨髓纤维化），这可能会导致红细胞计数不安全地减少，从而导致死亡。

导读：罗米司亭的临床应用主要集中在治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者，特别是对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的患者1。通过提高血小板计数，罗米司亭有助于减少出血事件，改善患者的生活质量。这篇文章主要讲了罗米司亭的医保报销的适应症、服用指南、停药后监测、注射注意事项和不良反应等内容。纳入医保的时间协和麒麟（中国）制药有限公司的长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）——罗普司亭（惠尔凝）于2023年1月18日，正式被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，罗普司亭进入医保后，可进一步降低ITP患者的经济负担。医保报销的适应症罗米司亭（Romiplostim）在中国的医保报销适应症为对其他治疗（例如皮质类固醇、免疫球蛋白）治疗反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。罗米司亭在中国的医保报销还限定了支付标准，即仅限于对其他治疗反应不佳的成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者使用。罗米司亭的纳入医保目录，进一步体现了国家对于罕见病和慢性疾病的关注和支持，有助于提高患者的用药可及性和治疗依从性。服用指南成人和儿童患者的初始剂量建议为1 mcg/kg，每周一次皮下注射1。计算初始剂量时应使用治疗开始时的实际体重。调整剂量时，如果血小板计数低于50×10^9/L，则增加1 mcg/kg剂量；如果血小板计数在200×10^9/L至400×10^9/L之间持续2周，则减少剂量1 mcg/kg；如果血小板计数超过400×10^9/L，则暂停给药，并继续每周监测血小板计数。停药后监测停用罗米司亭后，应每周进行CBC（是一种血液检查方法，包括血小板计数），至少持续2周。注射注意事项溶解后的罗米司亭需避光保存，并在24小时内给药。使用刻度为0.01mL的注射器，以确保注射容积的准确性。未使用的药液应被遗弃，不要重复使用。不良反应罗米司亭的最常见不良反应包括关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、腹痛等。严重的不良反应包括骨髓网硬蛋白沉积。在使用罗米司亭时，患者应遵循医生的指导，并密切关注身体反应，以便及时调整治疗方案或处理任何不适。以上仅为一般性的服用指南，具体的用药方案应根据患者的具体病情和医生的建议来确定。在服用罗米司亭期间，患者应保持与医生的密切沟通，遵循医生的指导，确保用药的安全和有效。

导读：罗米司亭是一种血小板生成素受体（TPO）激动药，具有促进血小板增加的功效与作用。作为生物融合蛋白，它能够兴奋TPO受体，促进血小板的生成和成熟，从而用于治疗糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效或脾切除后特发性血小板减少性紫癜患者的血细胞减少。这篇文章主要讲了罗米司亭一个疗程几针、作用机制、购买方式、禁忌症等内容。一个疗程打几针罗米司亭一个疗程需要注射的针数并不是固定的，而是根据患者的具体情况和医生的建议来确定。罗米司亭的初始剂量通常为每周一次皮下注射1μg/kg，之后根据血小板计数调整剂量，直至达到和维持血小板计数在50×109/L以上。患者可能需要在治疗初期每周注射一次，然后根据血小板反应情况调整注射频率。作用机制罗米司亭的作用机制主要是通过刺激骨髓造血干细胞，促进血小板的生成和成熟，从而增加患者的血小板计数。当罗米司亭与TPO受体结合后，它可以激发受体的信号传导，进而促进骨髓中造血干细胞的增殖和分化，尤其是向血小板方向的分化。患者的血小板数量可以得到提升，从而帮助减少出血的风险。购买方式罗米司亭作为一种处方药物，需要医生的处方才能购买。患者可以通过医院、药房或者经过认证的在线药店、海外医疗服务机构的帮助获取。更多药物信息可以咨询客服人员。罗米司亭的禁忌症罗米司亭不适用于治疗由骨髓增生异常综合征引起的血小板减少症。该药仅适用于治疗ITP患者的血小板减少症。对于由其他原因（如其他疾病或状况）引起的血小板减少，不应使用罗米司亭。在严重肝损害患者中，罗米司亭的使用需谨慎。怀孕期间建议不要使用罗米司亭。哺乳期妇女不要使用罗米司亭或在使用期间停止母乳喂养。对于已知对罗米司亭或其任何成分过敏的患者，应避免使用该药物。在使用罗米司亭之前，患者应与医生充分沟通，了解药物的适应症、剂量、给药方式以及可能的副作用和禁忌症。医生会根据患者的具体情况评估是否适合使用罗米司亭，并在治疗过程中密切监测患者的反应和任何不良反应。

导读：罗米司亭是血小板生成素受体（TPO）激动药，具有促进血小板增加等功效与作用。它可以迅速升高ITP（特发性血小板减少性紫癜）患者的血小板计数，从而减少了出血的风险。这篇文章主要介绍了罗米司亭的作用疗效、用法用量、上市时间及医保、研究数据和注意事项等内容。罗米司亭的疗效罗米司亭在治疗ITP方面显示出较好的疗效。在临床试验中，罗米司亭能够显著提高患者的血小板计数，减少出血事件，并提高患者的生活质量。ITP患者在接受罗米司亭治疗后，早期应答率高达80%，2周后的总体血小板应答率高达90%。这表明，大部分患者在使用罗米司亭后，血小板计数得到了快速且显著的提升。罗米司亭的耐受性良好，不良反应在经过有效处理后均可控制，患者免疫力下降和脏器功能改变、受损的风险较低。罗米司亭的用量罗米司亭初始剂量为1 μg/kg每周1次皮下注射。为了减低出血的风险，通过增量1 μg/kg调整每周剂量以达到和维持血小板计数50 × 109/L。但请注意，最大剂量不要超过每周10 μg/kg。如果血小板计数达到或超过400 × 109/L，则应停止给药。每个患者的具体用药情况可能会根据病情、年龄、体重等因素有所不同。罗米司亭的上市时间及医保罗米司亭于2008年8月份首次获美国批准上市，于2022年1月获中国批准上市。目前属于医保乙类，可医保报销，报销限对其他治疗(例如皮质类固醇、免疫球蛋白)治疗反应不佳的成人(≥18周岁)慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者。罗米司亭的研究数据研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155）。结果显示，在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。罗米司亭的注意事项在使用罗米司亭的过程中，应密切监测患者的血小板计数，并根据血小板计数调整剂量。在使用过程中还应进行外周血涂片和全血细胞计数（CBC）检查。罗米司亭不适用于治疗MDS或ITP以外其他任何原因引起的血小板减少症。在重度肝损害或肾损害患者中的用药经验有限，这些人群中应慎用罗米司亭。在使用罗米司亭时，患者应在医生的指导下进行用药，并根据具体情况进行个体化治疗。医生需要根据患者的具体情况制定治疗方案，权衡可能的利益和风险，并密切监测任何可能的副作用。患者需遵循医生的建议和指导，保持良好的生活方式和心态，确保安全高效用药。