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Amicus Therapeutics 获得 CHMP 对 Opfolda®(miglustat)治疗迟发性庞贝病的积极意见
医学编辑李莹
欧盟委员会批准 Opfolda 和 Pombiliti® + Opfolda® 预计在 2023 年第三季度进行商业发布经批准,Pombiliti + Opfolda 将成为欧盟首个用于治疗成人迟发性庞贝病的双组分疗法。 Amicus Therapeutics(纳斯达克股票代码:FOLD)今天宣布,
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庞贝氏病
说明书
2023-05-04 11:32
庞贝病新疗法Nexviazyme有副作用吗?疗效怎么样?
医学编辑李会
Nexviazyme旨在改善GAA向肌肉细胞的递送,是一种酶替代疗法,庞贝病靠呼吸机维持生命,Nexviazyme的上市给该疾病的众多患者带来了希望。Nexviazyme用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者,于2021年8月6日获得美国FDA批准上市。 庞贝病新疗法Nexviazyme有副作
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-10-26 14:52
Nexviazyme用药剂量是多少?Nexviazyme疗效如何
医学编辑王敏
庞贝病(LOPD)是一种罕见的疾病,可以分为婴儿型以及晚发型两种。它会引起肌肉无力、心脏扩大等疾病,严重影响患者的生活。Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶,适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病的患者。Nexviazyme用药剂量是多少?Nexviazyme疗效如何? Nexviazym
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-04-28 15:31
Nexviazyme多少钱呢?河北能买到吗?
医学编辑李莹
庞贝氏症是一种罕见疾病,由于患者第17对染色体出现病变导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶,而无法分解肝俛,会导致肌肉无力,心脏扩大。该病分婴儿型及晚发型两种,其中婴儿型症状比较严重,一般在出生1个月或3~4个月后发病,首发症状为进食后发绀,呼吸困难,全身肌肉无力,呈弛缓性瘫痪,且病情进展较快,常在2岁之
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-04-18 15:46
他高考662分,梦想却是能自由奔跑!
医学编辑韩琪
高考662分,南开学霸,宣传委员,爱好代码......,其中每一项都会让人心生崇拜,当这些光环属于同一个人时,将会是怎样的天之骄子? 没错,这些标签都来自学霸王唯佳,可如果你问他,最终的梦想是什么,也许他的答案,仅仅是能够是自由奔跑而已。 王唯佳在中学时期被诊断诊断为晚发型庞贝病,随着症状加剧肌
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-04-13 17:32
进展| 庞贝氏病新药Nexviazyme可持续改善患者的呼吸功能和行为能力
医学编辑胡其雁
导语:最新数据显示,庞贝氏病新药Nexviazyme能持续改善患者的呼吸功能和行为能力,支持该疗法用于迟发性和婴儿期庞贝氏病患者。 庞贝氏病是一种罕见的遗传疾病,会严重威胁患者的生命,并导致早逝。庞贝氏病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的,会导致全身肌肉细胞中糖原的
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-02-09 16:31
治疗庞贝病的Nexviazyme怎么使用?Nexviazyme有什么副作用?
医学编辑李会
Nexviazyme旨在改善GAA向肌肉细胞的递送,是一种酶替代疗法,是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体,于2021年8月6日获得美国FDA批准上市,用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。Nexviazyme在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。 那么
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-01-11 13:14
美国FDA批准Nexviazyme用于治疗晚发型庞贝病!
医学编辑李会
水解溶酶体糖原特异性酶Nexviazyme,有助于减轻糖原的累积,是由赛诺菲/Sanofi旗下子公司健赞公司生产研发的。在临床试验中Nexviazyme被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。 庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的,导致全身肌肉细胞中糖原的积累,L
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2022-01-11 13:10
Rybrevant药国内能买到吗?使用需注意什么?
医学编辑李会
具有免疫细胞导向活性的EGFR-MET双特异性抗体Rybrevant,于2021年5月在美国上市,该药由强生(JNJ)研发生产,主要用于治疗携带 EGFR 外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者(NSCLC) 。今天咱们来详细的了解一下Rybrevant药国内能买到吗?使用需注意什么? Rybreva
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埃万妥单抗
庞贝氏病
埃万妥单抗说明书
2021-11-26 15:43
Nexviazyme在上海买需要多少钱?Nexviazyme有副作用吗?
医学编辑李会
有助于减轻糖原累积的Nexviazyme,是一款酶替代疗法静脉药物,该药在改善肺功能方面取得了与另一款酶替代疗法相似的结果。庞贝氏症是一种罕见遗传疾病,严重威胁患者的生命,并导致早逝,而Nexviazyme给庞贝氏症患者带来了希望,今天咱们来详细的了解一下Nexviazyme在上海买需要多少钱?Ne
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2021-11-26 10:51
庞贝氏症新药Nexviazyme获批!
医学编辑李会
庞贝病主要是由体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的,导致全身肌肉细胞中糖原的积累,糖原的积累会对肌肉造成不可逆转的损害。Nexviazyme用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(LOPD)患者,给患者带来了希望。今天咱们来详细的了解一下庞贝氏症新药Nexviazyme。 Nexvi
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2021-11-26 10:48
庞贝病新疗法Nexviazyme怎么使用?需要注意什么?
医学编辑李会
酶替代疗法(ERT)Nexviazyme,是特异性靶向细胞摄取的关键途径甘露糖-6-磷酸(M6P)受体,不仅提高了细胞对酶的摄取,还能有效的清除肌细胞中的糖原积聚。该药是靶向M6P的独特设计,已经获得了得FDA授予的突破性疗法称号、快速通道认定和优先审查资格,主要用于治疗庞贝病。今天咱们来详细的了解
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2021-11-02 14:18
庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼吸、行走功能吗!有副作用吗?
医学编辑李会
庞贝氏症是一种罕见遗传疾病,患者存在一种酶缺乏,严重威胁患者的生命,Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物,治疗1岁及以上的晚发性庞贝病(late-onset Pompe disease,LOPD)患者,有助于减轻糖原的累积。今天咱们来详细的了解一下庞贝病新疗法Nexviazyme能显著改善呼
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Nexviazyme
庞贝氏病
Nexviazyme说明书
2021-11-02 14:14
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庞贝氏病用药
更多
Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)
适应症
Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶,适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)的患者。
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庞贝氏病问答
更多
1
Nexviazyme的副作用是什么?
已帮助人数1103人
2022-04-18 17:38
2
Nexviazyme的作用功效是什么?
已帮助人数1235人
2022-01-05 17:24
3
Nexviazyme治疗庞贝氏病有作用吗?
已帮助人数1126人
2021-11-26 17:53
4
Nexviazyme上市了吗?国内能买了吗?
已帮助人数1095人
2021-11-26 17:52
5
Nexviazyme用法是怎样的?
已帮助人数1085人
2021-11-03 09:06
6
Nexviazyme可以治疗什么病症?
已帮助人数1094人
2021-11-03 09:01
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