Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用及副作用？

医学编辑井庆艳

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2024-03-28 15:06

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用主要包括缓解症状、促进生长和骨骼健康、改善生存率、减少并发症、提高生活质量。Strensiq最常见的副作用是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的适应症

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种创新的生物制剂，专门用于治疗一种叫做低磷酸酶血症（简称HPP）的罕见遗传性疾病。HPP是一种影响多个人体系统的灾难性代谢疾病，特征是骨骼矿物化缺陷，可能导致佝偻病、骨软化、肌无力、癫痫发作、疼痛、呼吸衰竭和过早死亡等症状。

1、缓解症状：Strensiq通过提供患者体内缺乏的组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP），帮助改善骨骼和牙齿的矿化过程，从而缓解HPP的症状。

2、促进生长和骨骼健康：Strensiq治疗的幼儿期发作HPP患者在生长和骨健康方面显示出改善。

3、改善生存率：根据临床研究可知，Strensiq治疗的围产期和婴儿期发作的HPP患者，其总生存期和无需呼吸机的生存期得到显著改善。治疗组患者一岁时的存活率和无呼吸机生存率均高于未接受治疗的对照组。

3、减少并发症：Strensiq通过改善骨骼矿物化，有助于减少HPP相关的并发症，如肌无力、癫痫发作、疼痛和呼吸衰竭等。

4、提高生活质量：Strensiq可减轻HPP的症状和并发症，Strensiq有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地进行日常活动和发育成长。

Strensiq的安全性和有效性在 4 项前瞻性、开放性临床试验和支持扩展试验中进行了评估，这些试验包括112名HPP患者，他们接受Strensiq治疗长达7.5年。在48周时，Strensiq治疗患者的估计总生存率为94%，而未经治疗的历史对照患者的估计总生存率为42%。

使用Strensiq治疗的患者也表现出放射学改善，在围产期/婴儿期发病的HPP患者中，78%接受Strensiq治疗的患者在最后一次评估时被评为7点放射影像整体印象变化 (RGI-C) 量表（距基线的平均时间）有反应者到最后一次评估为35.7个月。

在青少年发病的HPP患者中，100%的Strensiq治疗患者在治疗54个月时被评为 RGI-C 应答者，而未经治疗的历史对照患者的这一比例为6%。Strensiq最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。

Strensiq有两种不同剂量：一毫升输注液含有40mg或100mgasfotase alfa。Strensiq的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg。如果每周注射3次，剂量2mg/kg，如果每周注射6次，剂量为1mg/kg。

温馨提示：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医生指示为准。

1、注射部位反应：红斑、变色、疼痛、瘙痒、膨胀、硬化、斑点

2、脂肪营养不良：注射部位萎缩、注射部位肥大。

3、过敏反应：呕吐、发热、恶心、疼痛、口腔感觉减退、头痛、潮红、过敏反应。

4、其他副作用：异位钙化、血清碱性磷酸酶升高等。

1、注射部位反应：建议患者遵循正确的注射技术，并轮换注射部位以减少注射部位反应，不要将Strensiq注射到发红、发烫或肿胀的皮肤上。用酒精擦拭布擦拭皮肤后注射。

2、脂肪营养不良：应遵循正确的注射技术并轮换注射部位，不要每次都在同一部位注射。

3、异位钙化：建议定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。如果出现相关症状，应及时就医。

4、过敏反应：如果出现呼吸困难、窒息感、恶心、眶周水肿和头晕等严重过敏反应，应立即停止使用Strensiq并开始适当的药物治疗。如果决定重新给药，应密切监测患者是否再次出现严重过敏反应的体征和症状。

5、血清碱性磷酸酶升高：由于Strensiq可能导致血清碱性磷酸酶测量值升高，建议不要依赖血清ALP测定来为接受Strensiq治疗的患者做出临床决策。

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)作为一种酶替代疗法，为HPP患者提供了一种针对性的治疗方法，改善了患者的预后和生活质量。但是Strensiq的使用需要在医生的指导下进行，并且应遵循药品说明书上的推荐剂量和使用方法。