Camzyos治疗梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

导读：玛伐凯泰（Mavacamten）是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，商品名为迈凡妥。该药物由百时美施贵宝公司开发，主要用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善患者的运动能力和症状。这篇文章主要讲了玛伐凯泰的治疗效果、禁忌症和上市情况等内容。治疗效果1、改善心脏功能：玛伐凯泰通过减少肌动蛋白-肌球蛋白桥接，克服HCM心肌过度收缩的特性，从而降低左心室流出道（LVOT）压力梯度，提高患者运动耐力和生活质量。2、临床症状改善：在EXPLORER-CN研究中，玛伐凯泰治疗的患者显示出Valsalva左心室流出道峰值压差、左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面的改善。3、减少室间隔减容治疗需求：VALOR-HCM 56周长期扩展研究显示，玛伐凯泰对oHCM患者室间隔减容治疗（SRT）需求的影响，减少了SRT的需求，并改善了LVOT梯度、症状和生活质量、生物标志物水平、超声检测指标。4、生活质量提升：玛伐凯泰治疗的患者中仅有5例（8.9%）到达主要复合终点，而安慰剂组有10例（19.2%）患者仍符合主要复合终点，表明玛伐凯泰能显著改善患者的健康状况。禁忌症左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者不推荐使用。与中等到强烈的CYP2C19抑制剂或强烈的CYP3A4抑制剂同时使用，或停用中等到强烈的CYP2C19诱导剂或中等到强烈的CYP3A4诱导剂可能增加由于收缩功能障碍引起的心力衰竭的风险，因此应避免同时使用。孕妇以及未采取有效避孕措施的育龄妇女应避免使用。注射区域皮肤感染活动期、自身免疫性疾病、瘢痕体质或异物肉芽肿病史等患者也应避免使用。上市情况2024年4月30日，百时美施贵宝宣布，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。此前，玛伐凯泰已经在美国、澳大利亚、巴西、加拿大、英国、韩国、瑞士、中国澳门地区等地获得监管部门的上市批准。玛伐凯泰是一种具有创新性和突破性的药物，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

导读：玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为迈凡妥，是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，特别是继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人，以改善功能能力和症状。这篇文章主要讲了玛伐凯泰的作用机制、试验效果、国际认可、贮藏方式和用法用量等内容。作用机制玛伐凯泰的作用机制是通过抑制β-心肌肌球蛋白-S1的磷酸释放速率，降低稳态ATP酶的活性，进而调节肌球蛋白化学机械周期中的多个步骤，包括减少限速步骤（磷酸释放）、减少myosin-S1头部的数量以及降低肌球蛋白与ADP-肌动蛋白结合的速率和ADP从myosin-S1中释放的速率。玛伐凯泰通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。试验效果在关键的III期临床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN中，玛伐凯泰显示出显著改善静息或Valsalva激发下左心室流出道（LVOT）压差、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级，并改善患者运动能力和生活质量。玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中显示出良好的耐受性，并且其安全性特征与既往研究一致，没有观察到新的安全性信号。国际认可玛伐凯泰已被纳入多个国际治疗指南，包括《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》和《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。贮藏方式玛伐凯泰药物应存放在常温下，通常为20°C至25°C，同时允许在15°C至30°C之间的偏移。此外，药物应避免暴露在过高或过低的温度下，以免损害其疗效。药物还应避免阳光直射和潮湿环境，并放置在儿童无法触及的地方。用法用量（仅供参考）玛伐凯泰的推荐剂量为起始剂量5mg，每日口服一次，不考虑食物摄入。剂量可以根据患者的具体情况进行调整，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。在使用玛伐凯泰或任何其他药物时，患者应遵循医生的处方和指导，并定期进行评估以确保治疗的安全性和有效性。玛伐凯泰为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，并在全球范围内获得了认可和推荐。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

马瓦卡坦（玛伐凯泰）5mg的价格大概是36000元到4万元左右，截止到2024年1月25日，马瓦卡坦（玛伐凯泰）还没有在中国大陆地区上市，价格是比较贵的。但各地区环境条件不同，药厂不同，药物价格也是有差别的。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的购买渠道1、可以去已经上市的地区购买。患者可以出行去已经上市的地区，选择当地正规的医院看诊，在医生的指导下治疗，开具药物处方，但这种方式经济负担较重，不适合长期用药。2、通过国内专业的有资质的海外医疗服务机构的帮助获取，患者可以直接在线咨询客服人员，了解药物的获取流程以及用药情况，这种方式性价比较高，因为可以签订合同，将药物直接邮寄到家，而且能保证是正品，但具体价格浮动较大。3、通过亲戚朋友的帮助购买，可以让在国外的亲戚朋友买了带回国，但需要辨别好药物的真假和安全性。有些病友之间也可能会有交流，也可以了解他们的购药方式。总之，建议患者从正规渠道购买，辨别好药物的质量和安全，以免上当受骗。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的治疗效果一项开放标签、非随机、2 期试验，A 组患者接受 10 至 20 mg/d 的马瓦卡坦(玛伐凯泰)治疗，不服用背景药物。B 组患者接受 2 至 5 毫克/天的马瓦卡坦（玛伐凯泰）治疗，可使用 β 受体阻滞剂。主要终点是 12 周时运动后 LVOT 梯度的变化。次要终点包括峰值耗氧量（pVO2）、静息和瓦尔萨尔瓦左心室出口梯度、左心室射血分数（LVEF）和呼吸困难评分表的变化。结果在队列 A 中，马瓦卡坦(玛伐凯泰)将运动后 LVOT 梯度的平均值从基线时的 103 mm Hg（SD，50）降至 12 周时的 19 mm Hg（SD，13）（平均变化为 -89.5 mm Hg [95% CI，-138.3 至 -40.7 mm Hg]；P = 0.008）。静息 LVEF 也有所降低（平均变化为 -15% [CI, -23% to -6%]）。峰值 VO2 平均增加了 3.5 mL/kg/min（CI，1.2 至 5.9 mL/kg/min）。在队列 B 中，运动后 LVOT 梯度的平均值从 86 mm Hg（SD，43）降至 64 mm Hg（SD，26）（平均变化为 -25.0 mm Hg），静息 LVEF 的平均变化为 -6%。峰值 VO2 平均增加了 1.7 mL/kg/min（SD，2.3）。两组患者的呼吸困难评分均有所改善。马瓦卡坦(玛伐凯泰)的耐受性良好，大部分不良反应为轻度（80%）、中度（19%）和无关（79%）。最常见的与马瓦卡坦(玛伐凯泰)肯定或可能有关的不良反应是血浆浓度较高时 LVEF 下降和心房颤动。更多关于马瓦卡坦（玛伐凯泰）不良反应的内容可以点击：Mavacamten(马瓦卡坦)副作用有哪些?阅读了解。结论马瓦卡坦(玛伐凯泰)可减轻左心室出口梗阻，改善oHCM（肥厚性梗阻型心肌病）患者的运动能力和症状。马瓦卡坦（玛伐凯泰）的特定人群用药1、准备怀孕的应在马瓦卡坦（玛伐凯泰）治疗期间和末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。2、尚不清楚马瓦卡坦（玛伐凯泰）是否存在于人或动物乳汁中以及药物对胎儿的影响，哺乳期慎用。3、尚未确定马瓦卡坦（玛伐凯泰）在儿科患者中的安全性和有效性。4、≥65岁患者和年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。5、在轻度至中度肝损害患者中，无需使用推荐的剂量调整算法和监测计划进行额外的剂量调整。尚不清楚重度（Child-Pugh C）肝损害的影响。 相关热文推荐： 达尔西利(艾瑞康)和氟维司群联合用药的效果怎么样? 参考文献Heitner SB, Jacoby D, Lester SJ, Owens A, Wang A, Zhang D, Lambing J, Lee J, Semigran M, Sehnert AJ. Mavacamten Treatment for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: A Clinical Trial. Ann Intern Med. 2019 Jun 4;170(11):741-748. doi: 10.7326/M18-3016. Epub 2019 Apr 30. PMID: 31035291.

马瓦卡坦在国内可以买到，可以在海南、中国香港买到，但是暂时无法在其他地区购买到。如果需要购买马瓦卡坦，可通过医院药房、药店、出国、医疗服务机构、咨询病友、添加病友群、参与临床试验等途径购买到。无论通过哪种方式购买，都要选择正规渠道，以防上当受骗。关于马瓦卡坦马瓦卡坦(Camzyos,Mavacamten)也叫做玛伐凯泰，是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏病协会II-III级梗阻性肥厚型心肌病成人患者，可改善患者的功能能力和症状。国内上市信息2023年4月，中国国家药品监督管理局接受马瓦卡坦用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者的新药上市申请，已经纳入了优先审评。2023年12月08日，马瓦卡坦在中国香港上市。2024年01月13日，海南省药品监督管理局批准马瓦卡坦用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，可以在海南博鳌研究型医院中接受治疗。国外上市信息2022年04月28日，百时美施贵宝公司的马瓦卡坦获得美国FDA批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。2022年11月10日，马瓦卡坦获得加拿大卫生部批准上市，用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) 的症状性阻塞性肥厚性心肌病 (oHCM)成人患者的II-III类。2023年06月26日，欧盟委员会批准马瓦卡坦用于治疗成年患者的症状性梗阻性肥厚性心肌病患者。马瓦卡坦在国内哪里可以买到马瓦卡坦可以直接在中国香港或海南地区买到。海南博鳌研究型医院是国内目前唯一的医疗特区，可以使用已经在部分国家获批但尚未在国内获批的新药，可以在该医院接受治疗，直接获取马瓦卡坦。另外，也可以前往中国香港就诊，也能够买到马瓦卡坦。马瓦卡坦的购买渠道1、医院药房：可以在海南、中国香港的大型医院就诊后，医生根据病情开具马瓦卡坦的医疗处方，然后可以直接在医院的药房中买到马瓦卡坦。2、药店：在中国香港的零售药店中可能售卖马瓦卡坦，可以拿着医疗处方前去购买马瓦卡坦。3、出国：可以出国就诊，前往海外医院就诊，在其他已经上市国家也可以买到马瓦卡坦。4、医疗服务机构：国内有一些海外医疗服务机构能够买到各种国内暂时未上市或者是已经上市的原研药，版本比较全面，通常也能够买到马瓦卡坦，可以咨询他们的客服人员料及诶购买流程。5、咨询病友：可以咨询自己认识的病友，问问他们都是从哪里买到的马瓦卡坦，也可以让他们帮忙捎带。6、添加病友群：添加肥厚型心肌病的病友群群聊后可以咨询群内成员，交流购买马瓦卡坦的途径。7、参与临床试验：国内有一些地区的医院或者是医疗机构可能正在进行马瓦卡坦的临床试验，可以查找当地是否有马瓦卡坦的临床招募。如果符合入组条件，入组后可以获取马瓦卡坦。马瓦卡坦的价格1、美国版：规格是2.5mg*30粒，一盒的价格大约是在119350元-120000元之间。2、德国版：规格是5mg*28粒，一盒的价格大约是在36000元-40000元之间。马瓦卡坦的价格受多方面因素的影响，具有时效性，价格会有所变化。总结如果想要了解更多关于马瓦卡坦的药物信息，可以参考阅读文章：马瓦卡坦胶囊功效与作用,用法用量,注意事项？如果涉及到服用马瓦卡坦，应严格遵照医嘱。相关热文推荐：瑞美吉泮从哪里能买到？