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米托坦要吃多久?

作者
医学编辑小房
阅读量:185
2019-07-25 09:33

米托坦是一款由百时美施贵宝研发生产的用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌的抗癌药物。一般来说这款药物在我们患者的用药治疗期间有着比较好的疗效,但是也有部分患者在用药后迟迟不见到治疗效果,下面我们一起来了解一下米托坦具体服用方法。

米托坦要吃多久?

1.每天6~15mg/kg,分3~4次口服,从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量,其变化范围每天2~16g,一般每天8~10g。2.如出现不良反应,则减少剂量,直到确定最大耐受量,治疗应持续到出现临床效果,有效后改为每天2~4g,4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效,则停止治疗。治疗应在熟悉此药的医师指导下进行。3.如果患者可以耐受较高的剂量,而且可能因此改善临床反应时,剂量应该持续增加直到发生不良反应为止,到目前为止所累积的经验显示,连续使用米托坦最大可能的剂量治疗乃是最好方法,可使用到18~19 g/天。

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米托坦长期服用的副作用及处理措施是怎样的?
米托坦(Mitotane)是一种用于治疗肾上腺皮质癌的药物,长期服用可能会产生一些副作用。以下是米托坦的一些常见副作用及其处理措施:米托坦常见副作用:1、中枢神经系统抑制:可能表现为眩晕、嗜睡等。2、胃肠道反应:如恶心、呕吐、食欲不振、腹泻等。3、皮肤反应:可能出现皮疹。4、其他副作用:头痛、高血压、体位性低血压、抑郁、神志不清、肌肉震颤、出血性膀胱炎等。米托坦的副作用处理措施:1、中枢神经系统副作用:患者应卧床休息,避免下床活动;减少外界干扰,避免声光刺激;加床档保护,防止跌伤。2、胃肠道反应:对于恶心、呕吐等症状,可以使用5-羟色胺阻滞剂进行治疗。患者应少量多餐、清淡饮食。在严重情况下,可能需要暂时停药并寻求医疗帮助。3、皮肤反应:轻度皮疹通常不需要调整药物剂量;中度皮疹可局部使用外用皮质类固醇药膏,并可能需要口服抗组胺药物;重度皮疹可能需要药物治疗,如果2-4周后不良反应仍未缓解,则考虑停用药或中止治疗。4、头痛:通常症状轻微,会随时间逐渐消失。建议多饮水,多吃蔬菜水果,保证充足休息。5、高血压:需要定期监测血压,必要时使用降压药物。6、出血性膀胱炎:这是一种较为严重的副作用,一旦出现,应立即就医。米托坦严重的副作用如果出现以下情况需及时联系医生治疗:腹部或侧面疼痛、困惑、快速的心跳、高烧或发冷、出汗过多等。患者须知如果高剂量服用米托坦超过 2 年可能会导致大脑或神经系统损伤。建议患者与主治医生讨论服用这种药物的风险。关于米托坦的作用米托坦由百时美施贵宝生产,是一种类固醇生成抑制剂和细胞抑制性 抗肿瘤药物,用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。米托坦的作用是减缓肾上腺细胞的生长或杀死肾上腺细胞,并减少肾上腺产生的激素量。更多关于米托坦疗效的内容可以点击:米托坦治疗肾上腺皮质癌的效果怎么样,这篇文章有详细的介绍。米托坦用药须知1、如果患者对米托坦或任何其他药物过敏须告知医生。2、告知医生患者正在服用的任何药物。这包括维生素、草药补充剂和非处方药。3、治疗期间做好避孕,妊娠期间禁止服用米托坦。4、治疗期间请勿母乳喂养,因为药物可能会进入母乳。5、在接受治疗期间以及治疗后 12 个月内,请勿接种活疫苗。避免与最近口服过活疫苗(口服疫苗)(例如口服伤寒疫苗)的人密切接触。6、患者应定期进行血液检查,以检查肝脏工作方式是否有任何变化。如果患有或曾经患有肝病,请告诉医生。7、如果患者正在进行手术,包括牙科手术,请告诉医生或牙医患者正在服用米托坦。总结米托坦是一种抗肿瘤药,对肾上腺皮质活性具有选择性抑制作用,导致组织坏死和萎缩。米托坦还可以改变类固醇的外周代谢。建议患者在医生的指导下用药,若有不耐受,及时联系医生,对症治疗。相关热文推荐:阿布昔替尼治疗期间能接种疫苗吗?
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2024-03-21 17:17
老挝卢修斯版米托坦治疗肾上腺肿瘤有什么优势?
老挝卢修斯版米托坦治疗肾上腺肿瘤的优势主要包括价格便宜、可获得性强、国际认可、治疗效果好、新治疗选择等,可咨询医生了解是否适合自身病情。关于老挝卢修斯版米托坦老挝卢修斯版米托坦是卢修斯制药(老挝)有限公司出品的,目前已经通过老挝国家食药监局批准上市,也通过了老挝国家药检所检测认证,用药安全性得到保证。米托坦是一种肾上腺细胞毒性药物,适用于治疗不可手术的功能性或无功能的肾上腺皮质癌。老挝卢修斯版米托坦治疗肾上腺肿瘤的优势1、价格便宜:相比于其他国家或地区的米托坦,老挝卢修斯版可能提供更具竞争力的价格,目前一盒的参考价格大约在1150元-1500元之间,患者更容易获得这种性价比高的治疗药物。2、可获得性强:在某些国家或地区,老挝卢修斯版米托坦可能更容易获得,尤其是当本地市场上的供应受限或不可用时。3、国际认可:老挝卢修斯制药公司生产的米托坦已经获得老挝国家食药监局批准上市,其质量、疗效、安全性得到认可。4、治疗效果好:米托坦通过抑制肾上腺皮质细胞的类固醇合成发挥作用,对功能性肾上腺皮质癌可以使皮质功能亢进症状缓解,肿瘤缩小,延长患者的生命。5、新治疗选择:对于无法手术或转移性肾上腺皮质癌患者,老挝卢修斯版米托坦提供了一种新的可能性治疗选择,尤其是对于那些对标准治疗无效或不耐受的患者。米托坦的疗效在一项多中心、开放标签、平行、随机、3期试验中,纳入年龄大于或等于18岁的肾上腺皮质癌低至中度复发风险患者,随机分配接受每日两次或三次米托坦辅助口服治疗,45名患者随机接受米托坦治疗,46名患者接受单独监测。米托坦组和监测组的5年无复发生存率分别为79%和75%,米托坦组有2人死亡,监测组有5人死亡,5年总生存率无显著差异,米托坦组为95%,监测组为86%。米托坦常见副作用和处理措施1、皮质醇激素水平低:米托坦会降低肾上腺产生的皮质醇量,通常会服用类固醇药片帮助降低皮质醇水平。2、食欲不振:在接受治疗时可能会因各种原因失去食欲,可能会不想吃东西和喝饮料。避免吃高脂肪或油炸食品、少食多餐和零食并定期喝水可能会有所帮助3、腹泻:如果出现腹泻,例如24小时内排便4次或以上、无法通过喝水来补充流失的液体、这种情况持续超过3天,都需要及时联系医生。医生可能建议服用抗腹泻药物,少吃纤维,避免生水果、果汁、谷物和蔬菜,多喝水以补充流失的水分。4、昏昏欲睡:米托坦可能会让您感到昏昏欲睡或头晕,请勿驾驶或操作机器。停止服用米托坦后不应驾驶或操作重型机械,直到血液中不再吸收该药物为止。5、肌肉无力:米托坦可能会导致身体任何部位的肌肉无力,通常会影响眼睛、眼睑、吞咽、面部表情和说话。如果发现任何变化,请告知医疗团队。6、口腔溃疡:建议保持口腔和牙齿清洁,多喝液体,避免吃橙子、柠檬和葡萄柚等酸性食物,并嚼口香糖以保持口腔湿润。总结米托坦的使用应在医生指导下进行,并且需要监测相关的不良反应以及其他药物的相互作用。在选择使用老挝卢修斯版米托坦之前,患者应咨询医疗专业人员,以确保药物的适用性和安全性。参考文献:Terzolo M, Fassnacht M, Perotti P, Libé R, Kastelan D, Lacroix A, Arlt W, Haak HR, Loli P, Decoudier B, Lasolle H, Quinkler M, Haissaguerre M, Chabre O, Caron P, Stigliano A, Giordano R, Zatelli MC, Bancos I, Fragoso MCBV, Canu L, Luconi M, Puglisi S, Basile V, Reimondo G, Kroiss M, Megerle F, Hahner S, Kimpel O, Dusek T, Nölting S, Bourdeau I, Chortis V, Ettaieb MH, Cosentini D, Grisanti S, Baudin E, Berchialla P, Bovis F, Sormani MP, Bruzzi P, Beuschlein F, Bertherat J, Berruti A. Adjuvant mitotane versus surveillance in low-grade, localised adrenocortical carcinoma (ADIUVO): an international, multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial and observational study. Lancet Diabetes Endocrinol. 2023 Oct;11(10):720-730. doi: 10.1016/S2213-8587(23)00193-6. Epub 2023 Aug 21. Erratum in: Lancet Diabetes Endocrinol. 2023 Dec;11(12):e14. PMID: 37619579; PMCID: PMC10522778.相关热文推荐:Elzonris(他拉福司)如何调整用药剂量?
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2024-03-20 13:56
米托坦国内怎么购买?
截至2024年2月底,米托坦已经在中国上市,但尚未进入国家医保当中,但患者依旧可以凭借药方在国内购买到米托坦,但需要全额自费。更多患者选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版本的米托坦,据了解,原研药米托坦规格为500mg*100片,参考价格区间在4400~4600元左右。关于米托坦米托坦作用于类固醇激素合成酶从而阻止类固醇激素的合成,选择性地导致肾上腺皮质束状带和网状带细胞萎缩坏死,是美国食品药品监督管理局(FDA)唯一批准的用于治疗任何临床分期肾上腺皮质癌(ACC)的药物,并于2004年被欧洲药品管理局(EMA)列为罕见病用药。米托坦价格2023年9月8日,中国国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示,HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片(mitotane)已在中国获批上市。根据优先审评公示信息,该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌(ACC)。据了解,原研药米托坦规格为500mg*100片,参考价格区间在4400~4600元左右。更多关于米托坦价格的资讯可以参考:抗癌药米托坦多少钱一盒?米托坦国内购买渠道1、药店:可以前往当地有资质的药店购买米托坦,需要医生开具处方后方可购买。2、医院药房:在医院的药房也可以购买到米托坦,需要医生开具处方。3、在线药店:一些有资质的在线药店也提供米托坦的销售服务,可以通过互联网订购,但需谨慎选择正规平台。米托坦国外购买渠道1、国外代购:通过国外代购渠道,可以从国外购买到米托坦。需留意代购渠道的可信度和药物质量。2、境外药店:有些国家的药店可以提供邮寄服务,可通过境外药店购买米托坦。3、寻找海外医疗服务机构:通过专业的海外医疗服务机构购买米托坦,更加安全可靠。寻找海外医疗服务机构的优点以及大体购药流程1、寻找海外医疗服务机构的优点包括(1)更专业的医疗团队:海外医疗服务机构拥有更专业的医疗团队,能够为患者提供更精准的用药建议。 (2)药物质量有保障:通过正规的海外医疗服务机构购买米托坦,可以确保药物质量和安全。 (3)个性化服务:医疗团队可以根据患者具体情况制定个性化的治疗方案。2、购药流程大体包括(1)联系医疗服务机构:选择可信赖的海外医疗服务机构,咨询购药流程和所需资料。(2)提供患者信息:提供患者相关病历、诊断报告等信息,医疗团队评估后制定治疗方案。(3)购药方式:确定购药方式,如海外购买或代购,了解药物运输方式。(4)药物送达:提供正确的收货信息,确保药物安全送达。热文推荐:阿昔替尼不良反应及处理方法?
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2024-02-26 17:28
美替拉酮和米托坦哪个好用?
美替拉酮和米托坦两种药物均能够治疗肾上腺皮质肿瘤,临床并没有哪个好用的说法,两者疗效相似,也可联合使用,具体用药患者应遵循医生的建议。米托坦药物概述米托坦是抗肿瘤药,能够直接抑制肾上腺皮质,也能改变外周类固醇的代谢。临床用于治疗晚期肾上腺皮质肿瘤。米托坦由美国施贵宝生产,作为孤儿药销售。美替拉酮药物概述美替拉酮又叫甲吡酮,为肾上腺皮质激素抑制药。通过抑制11β羟化酶干扰11-去氧氢化可的松转化为氢化可的松,使血浆中糖皮质激素浓度降低。临床主要用于测试下丘脑-垂体-肾上腺轴完整性,也治疗某些肾上腺皮质肿瘤。美替拉酮和米托坦的区别1、适应症:米托坦是用于治疗无法手术的肾上腺癌症的药物。美替拉酮用于诊断某些肾上腺疾病,如成人和儿童患者的肾上腺功能不全,也可用于治疗肾上腺皮质肿瘤。2、不良反应:米托坦常见不良反应包括抑郁、头晕呕吐和腹泻或眩晕、厌食、恶心、皮疹。美替拉酮不良反应包括头痛、恶心、低血压、腹部不适或疼痛、呕吐、头晕、镇静、过敏性皮疹。3、药物剂型:米托坦为片剂,500毫克,美替拉酮为胶囊制剂,250毫克。4、药理作用:米托坦改变类固醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质。美替拉酮通过充当11β-羟化酶的可逆抑制剂来阻断皮质醇类 固醇生成,刺激促肾上腺皮质激素(ACTH)分泌,从而增加血浆11-脱氧皮质醇水平。5、服药方法:米托坦通常每天服用三到四次,每天大约在同一时间服用米托坦。美替拉酮对于成人和儿童患者,通常在午夜与牛奶、酸奶或零食一起服用。美替拉酮和米托坦联用的效果米托坦在库欣综合征的长期治疗中非常有效,但起效较慢。米托坦联合速效类固醇生成抑制剂可能避免严重皮质醇增多症患者紧急双侧肾上腺切除术的需要。目的:评估米托坦、美替拉酮和酮康唑联合治疗严重的促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征的疗效和安全性。患者、设计和环境:11名重度库欣综合征患者参与了这项随访研究。干预:联合米托坦、美替拉酮和酮康唑的高剂量治疗同时开始。监测24小时尿游离皮质醇(UFC)排泄(正常值为10-65μg/24 h)。结果:数据以中位数报告。所有11名患者都经历了显著的临床改善。UFC排泄量从基线时的2737μg/24h迅速下降到治疗开始后24-48h内的50μg/24h,并在联合治疗期间保持在正常水平。在7例患者中,联合治疗3.5个月后停用美替拉酮和酮康唑,米托坦单药治疗仍可控制UFC排泄(UFC17μg/24h)。五名患者能够进行病因手术,目前病情缓解。其中4例在米托坦停药后恢复了正常的肾上腺功能。不良反应可耐受,主要包括胃肠道不适和总胆固醇和γ-谷氨酰转移酶水平显著升高。结论:当手术治疗严重的促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征不可行时,米托坦、美替拉酮和酮康唑的联合治疗是双侧肾上腺切除术的有效替代方案,该手术与显著的发病率和永久性肾上腺功能减退相关。总结美替拉酮和米托坦两种药物疗效均可,两者也可联合使用治疗库欣综合征,患者应在医生的指导下根据病情做选择具体治疗方案。相关热文推荐:XPO1抑制剂塞利尼索的疗效?
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2024-02-02 16:48
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
已帮助人数3人
2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
已帮助人数2人
2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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2024-04-19 16:34
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