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美国Celgene的idhifa怎么样?

作者
医学编辑刘赞
阅读量:164
2021-02-09 16:32

Idhifa(恩西地平,Enasidenib)是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。Idhifa由美国Celgene公司研制生产。

美国新基医药公司(Celgene)是一家生物制药企业,成立于1986年,总部位于美国新泽西州,主要专注于免疫、肿瘤医学领域的药物研发。2019年11月,美医药巨头百时美施贵宝以总价740亿美元收购了新基生物制药。

美国Celgene的idhifa怎么样?

美国Celgene的idhifa怎么样?2017年8月1日,美国FDA批准了Celgene的Idhifa上市,成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明,Idhifa为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月。

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恩西地平仿制药2024年在国内哪里能买到?
恩西地平仿制药2024年了解到的购买方式主要有以下几种:1、去已经上市恩西地平仿制药的地区购买,注意选择当地正规医院药房购买,以免上当受骗。2、恩西地平仿制药上市地区如果有亲戚朋友,也可以让他们帮忙购买,捎带回国,但也需要注意辨别药物的真假。3、患者也可以在线查找国内专业的海外医疗服务机构,正规有资质的医疗服务机构可以帮助患者获取仿制版恩西地平,能保证是正品,性价比更高。在购买恩西地平时,请务必注意以下几点:1、确保药品来自正规渠道,避免购买来路不明的药品。2、检查药品的包装和标签是否完整、清晰,并核对药品的批号和有效期等信息。3、遵循医生的用药建议和指导,不要自行增减剂量或改变用药方式。4、如遇到任何疑问或不适,请及时咨询医生或药剂师。更多关于恩西地平的介绍可以点击:恩西地平功效作用与副作用,这篇文章详细讲述了该药的作用功效的内容。如何服用恩西地平1、完全按照医生的指示服用恩西地平。2、每天同一时间服用恩西地平 1 次。恩西地平可与食物同服或单独服用3、用 8 盎司(一杯)水吞服整个恩西地平药片。不要咀嚼或分开药片。4、如果您错过一剂恩西地平或在服用一剂恩西地平后呕吐,请在当天尽快服用该剂恩西地平。然后在第二天按照预定时间服用下一剂药物。不要同时服用 2 剂以弥补错过的剂量5、医生应在开始恩西地平治疗前进行血液检查以检查您的血细胞计数,并且在治疗期间至少前 3 个月至少每两周进行一次血液检查,以检查是否有副作用。恩西地平的治疗效果恩西地平(原AG-221)是一种口服小分子突变IDH2酶选择性靶向抑制剂,用于治疗复发或难治性(R/R)IDH2突变AML患者。临床前研究显示,恩西地平能有效抑制2-羟基戊二酸的产生,并缓解突变IDH2-诱导的分化阻滞。在最初的 AG221-001 I/II 期试验中,R/R AML 患者接受了恩西地平单药治疗,每日剂量递增至 650 毫克,其中 100 毫克的剂量水平被认为是安全有效的,可以进一步评估。共有113名患者接受了剂量递增组的治疗,126名患者接受了剂量扩增组的治疗。R/R患者的总体反应率为40%,其中完全缓解率为19%。中位随访时间为7.7个月,中位总生存期为9.3个月,应答者的中位总生存期达到19.7个月。恩西地平的耐受性良好,但临床上值得关注的不良反应包括间接高胆红素血症和IDH抑制剂诱导的分化综合征,如果不及时发现和治疗,可能会危及生命。目前正在进行临床试验,评估恩西地平与强化化疗和低甲基化药物联合治疗新诊断的急性髓细胞性白血病,以及合理联合治疗R/R急性髓细胞性白血病患者的效果。相关热文推荐:塞尔帕替尼的购买及医保是怎样的?参考文献Abou Dalle I, DiNardo CD. The role of enasidenib in the treatment of mutant IDH2 acute myeloid leukemia. Ther Adv Hematol. 2018 Jul;9(7):163-173. doi: 10.1177/2040620718777467. Epub 2018 Jun 1. PMID: 30013764; PMCID: PMC6041864.
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2024-02-29 17:03
恩西地平原研药一瓶价格多少?
据网络信息可得,恩西地平原研药一瓶价格大概在3万元左右,截至2024年2月,恩西地平并没有在中国上市,因此患者需要自己前往国外进行购买。大部分人选择求助海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版本的恩西地平,其中孟加拉珠峰以及老挝卢修斯版本的受到了患者的一致青睐。关于恩西地平美国新确诊的AML患者约1995例,死亡病例10 430例,因此,研发疗效好、安全性高的抗AML药品迫在眉睫。美国食品药品管理局(FDA)于2017 年8月1日批准新基公司( CelgeneCorporation)开发的恩西地平(Enasidenib)上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)基因突变的成人AML患者。恩西地平的作用恩西地尼是一种IDH2小分子抑制剂,具有以下作用机制:1、结合能力强:在体外实验中,恩西地尼与变异的IDH2变体R140Q、R172S和R172K的结合能力比与野生型IDH2高出40倍,说明其对变异IDH2有更强的抑制作用。2、抑制IDH2酶:恩西地尼通过抑制变异的IDH2酶的活性,从而降低体内的2-羟基戊二酸(2HG)水平。3、促进细胞分化:通过降低2HG水平,恩西地尼可以诱导AML患者的白血病细胞向正常骨髓细胞方向分化,提高临床治疗的应答。4、降低2-HG水平:实验结果显示,恩西地尼在IDH2变异的AML患者的血液样本中可以有效降低2-HG水平。5、调节细胞比例:恩西地尼能够减少AML患者原始细胞的数量,并增加成熟骨髓细胞的比例,有助于改善AML患者的病情。这些作用机制表明,恩西地尼可以在分子水平上干预AML患者的病理过程,调节细胞分化和数量,为AML的治疗提供了新的可能性。更多关于恩西地平的资讯可以参考:恩西地平(Enasidenib)的功效作用以及副作用?该篇文章详细介绍了恩西地平的功效作用以及副作用。恩西地平的价格1、原研药:据网络信息可得,恩西地平原研药一瓶价格大概在3万元左右。2、孟加拉珠峰:孟加拉珠峰的恩西地平规格为50mg*30片参考价格区间在4800~5000元之间。3、卢修斯:卢修斯恩西地平规格为50mg*30片,参考价格约为1350~1550元之间。恩西地平购药渠道1、自己出国由于恩西地平并没有在中国上市,患者可以自己前往外国进行购买,但需注意一下问题:(1)合法性问题:购买药物可能违反国内法律法规,存在携带和使用药物的风险。(2)质量保障:无法确保购买到的药物质量和真实性,存在购买假冒伪劣药品的风险。(3)费用问题:自费出国购买药物可能成本较高,包括药品价格、旅行费用等。(4)语言沟通:可能会遇到语言障碍和文化差异,影响购药过程的顺利进行。2、寻找海外医疗服务机构购药患者可以寻求国内海外医疗服务机构来帮助自己购买恩西地平,以下为优点:(1)合法安全:通过合法的医疗服务机构购药,能够确保药物的合法性和安全性。(2)质量保障:购买到的药品通常质量有保障,避免购买到假冒伪劣药品。(3)专业指导:可以得到专业医生的指导和建议,确保合理用药。(4)便捷服务:由医疗服务机构协助购药,流程更加便捷,避免个人购买的不便之处。购药大体过程:(1)寻找合适的海外医疗服务机构,与医疗机构联系并说明购买药物的需求。(2)确认患者身份和病情,医生根据病情开具处方,并建议购买恩西地平。(3)医疗服务机构代表患者购买恩西地平或引导患者购买,确保药品的真实性和合理性。(4)购买药品及运送:一旦确定购药,签订三方合同,海外医疗服务机构将会根据患者提供的地址安排海外药方邮寄药品。热文推荐:醋酸环丙孕酮片哪儿能买到?
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2024-02-22 16:19
恩西地平的功效与作用是什么?
恩西地平是一种口服异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)和经FDA批准的测试检测到的IDH2突变的成人。恩西地平可降低R-2-HG水平,促进髓系祖细胞的正常分化、成熟,能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病,也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对这一患者群体的肿瘤代谢疗法新药。恩西地平的功效恩西地平是一种口服、选择性、强效的突变异柠檬酸脱氢酶2(idH2)小分子抑制剂。IDH2的新形态突变经常在血液恶性肿瘤和实体瘤中发现,并导致肿瘤代谢物(R)-2-羟基戊二酸的产生。(R)-2-羟基戊二酸水平升高导致组蛋白和DNA甲基化,与分化受阻和肿瘤发生有关。在移植了人IDH2突变急性髓系白血病细胞的PDX小鼠中,恩西地平治疗导致(R)-2-羟基戊二酸血清水平正常化、白血病母细胞分化和存活率增加。复发/难治性IDH2突变急性髓系白血病患者的早期临床数据显示,在约20%的病例中,恩西地平耐受性良好,并且作为单药可诱导持久的完全缓解。恩西地平的作用恩西地平用于治疗异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2)基因特定突变患者的复发性或难治性急性髓性白血病。异柠檬酸脱氢酶是柠檬酸循环中的关键酶。IDH的突变形式会产生高水平的2-羟基戊二酸 (R-2-HG) 的 ( R )-对映体,并可能促进肿瘤的生长。IDH1在细胞质中催化该反应,而IDH2在线粒体中催化该反应。在AML患者中,IDH2突变比IDH1突变更常见,分别为8%至19%和7%至14%。恩西地平通过降低线粒体中的总 (R)-2-HG 水平来破坏此循环。恩西地平的注意事项1、分化综合症:恩西地平可引起分化综合征。恩西地平治疗患者的分化综合征症状包括白细胞增多、呼吸困难、肺部浸润/胸膜心包积液、肾损伤、发热、水肿、发热和体重增加。如果怀疑分化综合征,暂时停用恩西地平并开始全身性皮质类固醇(例如,每12小时静脉注射地塞米松10毫克)至少3天,直至体征和症状消失。2、肝毒性:恩西地平可引起肝毒性,表现为丙氨酸转氨酶 (ALT) 升高、天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高、血液碱性磷酸酶升高和/或胆红素升高。接受恩西地平治疗的复发性或难治性AML患者中位出现肝毒性的时间在恩西地平开始后为1.2个月,中位缓解时间为12天。最常见的肝毒性是 ALT、AST、血液碱性磷酸酶和血液胆红素升高。如果发生肝功能障碍,根据复发/严重程度暂停、减少或永久终止恩西地平。恩西地平不良反应最常见的不良反应,包括实验室异常,为丙氨酸转氨酶升高、钾降低、天冬氨酸转氨酶升高、钠降低、碱性磷酸酶升高、恶心、胆红素升高、白细胞增多、关节痛、发热、皮疹、尿酸升高、脂肪酶升高、便秘、肌酐升高、疲劳/不适、淋巴细胞增多、呼吸困难、粘膜炎、腹泻和转氨炎。特殊人群用药1、哺乳期:建议女性在恩西地平治疗期间以及最后一次用药后2周内不要母乳喂养。2、老年人使用:65岁患者以及老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异。与65岁以下的患者相比,≥65岁的患者肝毒性和高血压的发生率增加。3、肝损伤:对于轻度或中度肝功能损害的患者,密切监测分化综合征的可能性是否增加。相关热文推荐:艾普奈珠单抗对哪种头痛效果好?
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2024-02-19 15:55
恩西地平仿制药哪里买?
截至2024年1月,恩西地平还没有在国内上市,因此无论是原研药还是仿制药,通常都无法在国内买到。如果想要购买恩西地平仿制药,可通过出国购买、海外医疗服务机构、参与临床试验等方式进行购买。什么是恩西地平仿制药仿制药是在原研药的专利保护期结束后,其他制药公司根据原研药的配方和生产工艺生产的药品。相较于原研药的研发过程,恩西地平仿制药的时间通常较短,成本也较低。仿制药在活性成分、给药途径、安全性、效力、质量、作用以及适应症上基本与原研药相同,但可能在非活性成分、有效期等方面有所不同。恩西地平仿制药的优势1、成本效益:恩西地平仿制药通常成本较低,不需要承担原研药高昂的研发费用,使得仿制药在价格上对患者和医保系统更具吸引力。2、可获得性:恩西地平仿制药在某些地区可能更容易获得,尤其是在原研药尚未上市或供应不足的情况下。3、治疗选择:对于一些患者来说,仿制药提供了更多的治疗选择,尤其是当原研药不在可用或负担不起时。恩西地平仿制药的价格1、孟加拉ziska药厂版仿制药:一盒的规格是50mg*60片,参考售价是4500元左右。2、卢修斯版仿制药:一盒的规格是50mg*30片,参考售价大约是1350元。3、孟加拉珠峰版仿制药:一盒的规格是50mg*30片,参考价格大约是6500元。相对于原研的恩西地平来说,仿制的价格更便宜。受国际汇率或者是市场影响,恩西地平仿制药的价格也会有所变化,具体需要以实际为准。恩西地平仿制药的版本主要包括孟加拉ziska药厂、孟加拉珠峰国际、老挝卢修斯制药、老挝大熊制药生产的仿制恩西地平。恩西地平的购药渠道1、出国购买:恩西地平目前还没有在国内上市,无法在国内买到,如果有购药需求,可自行或亲朋好友出国购买,比如前往孟加拉、印度等地,在当地医院药房或则是正规的零售药店中通常能够买到。但是出国购买的路途遥远、花费时间比较久,容易耽误用药,而且语言不通,人生地不熟,还有可能会买到假药。2、海外医疗服务机构:签订购药协议后,通过国际直邮的方式就能够获取药物,无需出国,购药比较快捷,而且购药也有保证。3、参与临床试验:可以了解一下当地医院是否有正规、合法的恩西地平临床试验招募,如果自身的情况符合临床招募的条件,入组临床实验后也可以获取恩西地平的治疗,而且还有医生定期观察用药疗效。用法用量推荐的用药剂量为100mg,每天服用一次,相当于服用2片50mg的片剂,可与食物或不与食物同服,至少需要治疗6个月。总结即使某些国家或地区可能有恩西地平的仿制药,但仿制药的质量可能参差不齐。购买仿制药时,应确保其来源可靠,质量有保证,不会对健康造成风险。不要通过不明来源的非法渠道购买药品,以避免购买到假冒伪劣的药品,对健康构成严重风险。相关热文推荐:二氮嗪(diazoxide)国内哪里可以买,价格是多少?
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2024-01-12 14:34
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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2024-04-19 16:34
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