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阿卡替尼是治疗白血病的特效药吗

作者
医学编辑翟微
阅读量:167
2020-11-13 16:13

不少人对白血病有所耳闻,甚至身边就有这样的患者存在,白血病虽然有望治愈,但难度也可想而知,否则大家也不会依然把白血病当做绝症来看。抗癌的技术一直有进步,比如目前较为先进的靶向药,具有特定性,只针对癌细胞不伤害正常细胞的优点。那么靶向药阿卡替尼(阿卡拉布替尼)是治疗白血病的特效药吗?

阿卡替尼(阿卡拉布替尼)是一种具有选择性的Bruton酪氨酸激酶共价抑制剂,在慢性淋巴细胞白血病中具有活性。对于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者,ELEVATE TN试验比较了阿卡替尼(阿卡拉布替尼)联合联合奥滨尤妥珠单抗或单药使用与苯丁酸氮芥联合奥滨尤妥珠单抗的有效性。

ELEVATE TN是一项全球性的、3期、多中心和开放标签的试验,研究对象来自18个国家的142家学术和社区医院,都是未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。

阿卡替尼是治疗白血病的特效药吗

患者被随机分配到中心(1:1:1),以接受阿卡替尼(阿卡拉布替尼)联合奥滨尤妥珠单抗治疗、阿卡替尼(阿卡拉布替尼)单药治疗或奥滨尤妥珠单抗联合口服苯丁酸氮芥治疗。 主要终点是两个独立治疗委员会评估的两个联合治疗组之间的无进展生存期。在接受至少一剂治疗的所有患者中评估安全性。

在中位随访28.3个月时,与奥滨尤妥珠单抗联合苯丁酸氮芥单药组相比,阿卡替尼(阿卡拉布替尼)联合奥滨尤妥珠单抗组和阿卡替尼(阿卡拉布替尼)单药治疗组的中位无进展生存期更长。

24个月时,在评估出的无进展生存率中,阿卡替尼(阿卡拉布替尼)联合奥滨尤妥珠单抗组为93%,阿卡替尼(阿卡拉布替尼)单药治疗组为87%,而奥滨尤妥珠单抗联合苯丁酸氮芥组为47%。

与奥滨尤妥珠单抗联合苯丁酸氮芥化学免疫疗法相比,阿卡替尼(阿卡拉布替尼)联合奥贝妥珠单抗或单药治疗都显著改善了患者无进展生存期。

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阿卡替尼治疗B细胞淋巴瘤的优势是什么?
阿卡替尼治疗B细胞淋巴瘤的优势主要包括心脏安全性高、疗效好、耐受性好、减少脱靶效应、更高的选择性和抑制作用、副作用小等,但每个患者的具体情况不同,治疗效果可能因人而异。关于阿卡替尼阿卡替尼(Acalabrutinib)的商品名为Calquence,是一种用于治疗各种类型非霍奇金淋巴瘤的药物,包括套细胞淋巴瘤(MCL)和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL),该药物既可用于复发的情况,也可用于未接受治疗的情况。阿卡替尼可阻断一种称为布鲁顿酪氨酸激酶的酶,该酶有助于B细胞生存和生长,通过阻断这种酶,阿卡替尼有望减缓CLL中癌性B细胞的形成,从而延缓癌症的进展。阿卡替尼治疗B细胞淋巴瘤的优势1、心脏安全性高:在ELEVATE-RR研究中,与第一代BTK抑制剂相比,阿卡替尼在房颤/房扑、高血压和出血的累计发生率上有显著降低,显示出更好的心脏安全性。2、疗效好:阿卡替尼在治疗复发/难治性(R/R)CLL患者中显示出良好的疗效,与伊布替尼相比具有非劣效的无进展生存期(PFS),并且在心脏不良事件方面较少。3、耐受性好:阿卡替尼的耐受性良好,这可能有助于提高患者的依从性和生活质量。4、减少脱靶效应:作为第二代BTK抑制剂,阿卡替尼对BTK的抑制更为专一,减少了对其他激酶的抑制,从而可能减少非靶点相关的毒副作用。5、更高的选择性和抑制作用:相对于伊布替尼,阿卡替尼对BTK的靶向活性表现出更高的选择性和抑制作用,同时对 ITK、EGFR、ERBB2、ERBB4、JAK3、BLK、FGR、FYN 的激酶活性几乎没有抑制作用。6、副作用小:在接受依伊布替尼治疗的患者中,血栓形成明显受到抑制,而相对于接受阿卡替尼治疗的对照组,未发现对血栓形成的影响。这些研究结果强烈表明,与伊布替尼相比,阿卡替尼的安全性有所改善,且副作用最小。阿卡替尼的疗效在这一项1b/2期研究中,134名复发/难治性CLL或SLL患者接受了阿卡替尼100mg治疗,中位数为41个月,稳定状态下BTK占用率中位数为97%。阿卡替尼的总体缓解率(包括淋巴细胞增多的部分缓解)为94%。尚未达到中位缓解持续时间和无进展生存期 (PFS),估计的45个月PFS为62%。9名患者中有6名在复发时检测到BTK突变。大多数不良事件为轻度或中度,最常见的是腹泻、头痛 (51%)。≥3级不良事件包括中性粒细胞减少症、肺炎、高血压、贫血和腹泻。这项更新和扩展的研究证实了阿卡替尼的功效、反应持久性和长期安全性,证明了其对既往未经治疗和已治疗的 CLL/SLL 患者进行进一步研究的合理性。阿卡替尼的价格1、印度natco阿卡替尼:一盒(100mg*30粒)的参考价格大约在1500元-2000元之间。2、孟加拉耀品国际阿卡替尼:一盒(100mg*60粒)的参考价格大约在5100元-5800元之间。3、老挝东盟阿卡替尼:一盒(100mg*60粒)的参考价格大约在7100元-7600元之间。阿卡替尼怎么服用阿卡替尼以胶囊形式口服。通常每12小时(每天两次)随餐或空腹服用一次,每天大约在同一时间服用阿卡替尼。用药剂量应按照医生指示服用,请勿多服或少服,服用次数不得超过医生规定的剂量。根据出现的副作用,医生可能会暂时或永久停止治疗或减少 阿卡替尼的剂量,在未咨询医生的情况下,请勿停止服用 阿卡替尼。总结尽管阿卡替尼在某些方面显示出优势,用药前还是要咨询医生该药物是否适合自己的病情。医生会根据患者的疾病特征、耐受性等决定。在使用阿卡替尼治疗期间严格遵循医生建议用药。参考文献:Byrd JC, Wierda WG, Schuh A, Devereux S, Chaves JM, Brown JR, Hillmen P, Martin P, Awan FT, Stephens DM, Ghia P, Barrientos J, Pagel JM, Woyach JA, Burke K, Covey T, Gulrajani M, Hamdy A, Izumi R, Frigault MM, Patel P, Rothbaum W, Wang MH, O'Brien S, Furman RR. Acalabrutinib monotherapy in patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia: updated phase 2 results. Blood. 2020 Apr 9;135(15):1204-1213. doi: 10.1182/blood.2018884940. PMID: 31876911; PMCID: PMC7146022.相关热文推荐:伊布替尼对华氏巨球蛋白血症患者的治疗效果如何?
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2024-03-14 17:42
阿卡替尼治疗白血病能活多久?
阿卡替尼可用于治疗慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL),但患者能活多久并没有一个确定的时间。因为患者的生存期受多种因素影响,包括疾病的严重程度、病理类型、分期、遗传变异等,以及患者的整体健康状况、治疗反应和接受的其他治疗措施等。阿卡替尼治疗白血病的效果ELEVATE TN是一项全球性、3期、多中心、开放标签研究,患者通过交互式语音或网络应答系统集中随机分配(1:1:1)接受阿卡替尼和奥比妥珠单抗治疗、阿卡替尼单药治疗或奥比妥珠单抗和口服氯霉素治疗。研究结果招募了 675 名患者进行评估。140名患者不符合资格标准,535名患者被随机分配治疗。179名患者被分配接受阿卡替尼-奥比妥珠单抗治疗,179名患者被分配接受阿卡替尼单药治疗,177名患者被分配接受奥比妥珠单抗-氯霉素治疗。在中位随访28-3个月时,阿卡替尼-奥比妥珠单抗和阿卡替尼单药的中位无进展生存期长于奥比妥珠单抗-氯霉素。阿卡替尼-奥比妥珠单抗24个月的估计无进展生存率为93%,阿卡替尼单药为87%,奥比妥珠单抗-苯丁酸氮芥为47%(39-55%)。试验结论与奥比妥珠单抗-氯霉素化疗免疫疗法相比,阿卡替尼联合或不联合奥比妥珠单抗可明显改善无进展生存期,提供了一种无化疗的治疗方案,其副作用可接受,与之前的研究结果一致。这些数据支持将阿卡替尼与奥比妥珠单抗联合或单独使用,作为治疗无症状慢性淋巴细胞白血病患者的新疗法。应该如何服用阿卡替尼1、完全按照医生的指示服用阿卡替尼。2、除非医生有指示,否则请勿改变您的剂量或停止服用阿卡替尼。3、如果您出现某些副作用,医生可能会告诉您减少剂量、暂时停止或完全停止服用阿卡替尼。4、每天服用阿卡替尼2次(间隔约 12 小时)。5、与或不与食物一起服用阿卡替尼 。6、用一杯水吞服整个阿卡替尼药片。请勿咀嚼、压碎、溶解或切割药片。7、如果您错过了一剂阿卡替尼,请在想起来后立即服用。如果超过您通常的服药时间 3 小时以上,请跳过错过的剂量并在您的定期安排时间服用下一剂阿卡替尼。不要服用额外的剂量来弥补错过的剂量。更多关于阿卡替尼用药的内容可以点击:阿卡替尼需要吃多久,这篇文章有详细的介绍。阿卡替尼是第二代 BTK 抑制剂。其作用机制与依鲁替尼相似。活性成分与布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的活性中心结合,从而受到抑制。BTK 是B 细胞抗原受体(BCR) 和细胞因子受体胞内途径中的信号分子。从而阻止淋巴瘤细胞增殖、趋化和粘附,最终进入凋亡状态。相关热文推荐:阿卡替尼治疗白血病有出血现象还能用吗?参考文献[1、]Sharman JP, Egyed M, Jurczak W, Skarbnik A, Pagel JM, Flinn IW, Kamdar M, Munir T, Walewska R, Corbett G, Fogliatto LM, Herishanu Y, Banerji V, Coutre S, Follows G, Walker P, Karlsson K, Ghia P, Janssens A, Cymbalista F, Woyach JA, Salles G, Wierda WG, Izumi R, Munugalavadla V, Patel P, Wang MH, Wong S, Byrd JC. Acalabrutinib with or without obinutuzumab versus chlorambucil and obinutuzmab for treatment-naive chronic lymphocytic leukaemia (ELEVATE TN): a randomised, controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020 Apr 18;395(10232):1278-1291. doi: 10.1016/S0140-6736(20)30262-2. Erratum in: Lancet. 2020 May 30;395(10238):1694. PMID: 32305093; PMCID: PMC8151619.
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2024-03-06 16:41
阿卡替尼治疗白血病有出血现象还能用吗?
阿卡替尼在治疗期间有可能会出现严重的出血事件。有一些出血事件可能会影响到生命,所以,对于出现出血现象的白血病患者,应谨慎使用阿卡替尼,并及时就医。研究显示,在接受阿卡替尼治疗的恶性血液病患者中出现过致命和严重的出血事件。3.0%的患者发生了严重出血(严重或3级或更高级别的出血或任何中枢神经系统出血),在临床试验中暴露于阿卡替尼的1029名患者中,0.1%的患者发生了致命性出血。22%的患者发生了任何级别的出血事件,不包括瘀伤和瘀点。与阿卡替尼同时使用抗血栓药可能会进一步增加出血风险。在临床试验中,2.7%服用阿卡替尼但未服用抗血栓剂的患者和3.6%服用阿卡替尼但服用抗血栓剂的患者发生了大出血。考虑抗血栓药与阿卡替尼合用的风险和益处。监测病人是否有出血迹象。根据手术类型和出血风险,考虑术前和术后3-7天停药的利弊。在用药期间,应观察病人是否有出血的迹象,根据实际的情况来调整药物剂量或者更换药物,必须在治疗期间权衡利弊。如果出血现象严重,可能需要根据医生的指导进行停药或换药。阿卡替尼的副作用1、胃肠道问题:如恶心、呕吐、腹泻、消化不良和胃痛等。这些不适可能会影响患者的生活质量,但通常是轻度且暂时的。2、血液问题:可能导致贫血、血小板减少和白细胞减少等。这些副作用可能会增加患者感染的风险,并使他们容易出现瘀伤和出血等问题。3、心脏问题:患者可能会出现心律不齐、胸闷和呼吸困难等症状。如果患者有患心脏疾病的风险因素或已经存在心脏问题,医生可能会对患者进行更严密的监测,并相应地调整治疗计划。4、皮肤反应:如皮疹、瘙痒和干燥等。5、还有一些较为严重的副作用,如发烧、喉咙痛、发冷或其他感染迹象,咳嗽、呼吸急促、胸痛,快速或不规则的心跳,头晕,晕厥,异常或严重出血或瘀伤,便血,粉红色或棕色尿液,呕血,咳血等。一旦出现这些严重副作用,应立即停药并联系医生处理。更多关于阿卡替尼药物的详情可以点击:阿卡替尼是什么药?用于什么病症?这篇文章有详细的介绍。阿卡替尼副作用的处理1、胃肠道反应:建议患者尝试规律饮食,避免摄入辛辣、油腻食物,以减轻胃肠不适。严重的需及时联系医生处理。2、出血:患者在使用阿卡替尼期间应注意观察是否有出血的迹象,如鼻出血、牙龈出血、血尿等。如有异常出血情况,应立即告知医生,并根据医生的建议进行相应的处理。3、心脏问题:患者需要密切关注自身心率的变化,并定期进行心电图监测。如有心脏不适,应及时就医并告知医生自己的用药情况。4、感染:患者在治疗期间应注意个人卫生,避免接触感染源,并及时向医生报告任何感染症状。5、其他副作用:对于阿卡替尼其他可能出现的副作用,患者应及时向医生报告,以便医生评估症状的严重程度并调整药物剂量或更换药物。患者在使用阿卡替尼期间应遵医嘱用药,遵循医生的建议和指导,密切关注身体状况,及时向医生报告任何不适或疑似过敏反应,以确保药物的有效性和安全性。相关热文推荐:阿仑单抗2024年可以在国内买到了吗?
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2024-03-06 15:09
阿卡替尼就是泽布替尼吗,两者有什么区别?
阿卡替尼不是泽布替尼,这是两种不同的药,但都属于布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。阿卡替尼和泽布替尼在药物适应症、用法用量、不良反应、生产厂家等方面存在一定区别。适应症1、阿卡替尼:阿卡替尼是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗B细胞恶性肿瘤,包括难治性套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。2、泽布替尼:泽布替尼适用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者。2020年6月初,我国药品监督管理局批准其用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人MCL和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤(CLL/SLL)患者。用法用量1、阿卡替尼:阿卡替尼的推荐剂量为大约每12小时口服100毫克,不可咀嚼、压碎、溶解或切割药片。2、泽布替尼:泽布替尼为胶囊制剂,推荐的口服剂量为160 mg,每日2次,或每天一次,一次口服320mg。患者需用水吞服,可版或者不伴食物。以上用法用量来自于药物说明书,仅供参考,具体用药还应遵循医嘱。不良反应1、阿卡替尼:常见的副作用包括头痛、感觉疲倦、低红细胞、低血小板和低白细胞。2、泽布替尼:最常见的不良反应为上呼吸道感染、血小板计数降低、中性粒细胞计数降低、肌肉骨骼疼痛、出血。作用机制不同1、阿卡替尼:阿卡替尼是第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。阿卡替尼可阻断布鲁顿酪氨酸激酶的酶,该酶有助于B细胞存活和生长。2、泽布替尼:泽布替尼是一种新型选择性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,通过与BTK活性部位高度结合并不可逆地抑制其活性,阻断了BCR介导的信号传导通路。生产厂家1、阿卡替尼:是由美国制药公司AstraZeneca(阿斯利康)研发的。2、泽布替尼:是由中国百济神州公司开发的。治疗效果1、阿卡替尼:一项研究显示,在布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂中,阿卡替尼比依鲁替尼具有更高的选择性。在数据截止时,124例阿卡替尼患者和109例依鲁替尼患者仍在接受治疗。经过40.9个月的中位随访后,阿卡替尼被确定为不劣于依鲁替尼,两组的中位PFS均为38.4个月。阿卡替尼组与依鲁替尼组相比,所有级别的房颤/房扑发生率显著降低。2、泽布替尼:一项研究表明,在复发或难治性CLL或SLL患者中,接受泽布替尼治疗的患者的无进展生存期明显长于接受依鲁替尼治疗的患者,并且泽布替尼与较少的心脏不良事件相关。总结阿卡替尼和泽布替尼是完全两种不同的药物,连个研发厂家不同、适应症、不良反应、作用机制也有一定区别。建议患者根据自身情况在医生的指导下选择用药。相关热文推荐:泊洛妥珠单抗治疗淋巴瘤效果怎么样?
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2024-03-05 17:59
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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