细胞瘤(RCC)对化疗以及放疗显示出了高度的抗拒,早2005年之前,RCC的治疗选择有限,主要有肾切除术、转移灶切除、白介素-2或干扰素-α的全身性治疗以及一些研究性药物治疗。
2009年10月美国FDA批准帕唑帕尼(pazopanib,Votrient)用于晚期肾癌的靶向治疗,2010年NCCN指南已将其作为一类证据推荐用于晚期肾癌的一线治疗,帕唑帕尼已成为晚期肾癌治疗的重要进展之一。
二期临床试验是一个随机停止研究,但根据数据监测委员会的建议修订为标签公开研究。使用帕唑帕尼800mg,纳入225名转移性肾癌患者,155名没有接受其他治疗。70名层接受细胞因子或含贝伐珠单抗的治疗方案。
总体控制率为35%,有效持续时间中位数为68周。中位无进展生存期为52周。东部肿瘤协作组体力评分为0和从诊断到治疗时间超过1年者无进展生存期相应延长。
帕唑帕尼一般耐受性良好,最为常见的不良反应为腹泻、疲劳、头发脱色,最常见的实验室异常为AST和ALT升高。帕唑帕尼显示对肾癌患者持久的活性,且在该人群普遍耐受性良好 。
综合上述,帕唑帕尼能够在短期内对转移性肾细胞癌有明显的治疗效果,且安全性较高。对于其他肿瘤也显示具有一定的活性。但在与其他经CYP代谢的药物合用时,应注意药物相互作用。