2016年3月30日, FDA批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio ®(defibrotide sodium)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
研究表明Defibrotide主要通过影响血管内皮细胞应答和血小板活性来发挥多种生物学功能。Defibrotide中存在可与腺苷A1及A2受体相互作用的核酸适配体,进而减低内皮细胞对损伤的应答,起到保护血管内皮的作用。
体外实验和动物体内实验已经证实,Defibrotide可以刺激前列环素PGI2的释放,PGI2主要是由血管内皮和血小板合成分泌,通过增加cAMP的水平来起到舒张血管和抑制血小板聚集的作用。PGI2的升高也可抑制脂氧合酶途径来减少白三烯LTB4的生成,减少缺血对组织的损伤。
Defibrotide使用时同样有一些事项需要大家注意。
1、Defibrotide的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。
2、Defibrotide不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
3、在低于2%的用Defibrotide治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹,荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应,终止Defibrotide,按照标准医护治疗,和监视直至症状解决。
4、禁忌Defibrotide与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用,因为出血风险会增加。