阿糖胞苷最早在1959年由加州大学伯克利分校的RichardWalwick Walden Roberts和Charles Dekker合成,美国食品药品监督管理局在1969年6月批准阿糖胞苷进入市场。其最初由Upjohn公司以Cytosar-U为商品名出售,国家食品药品监督管理局在2000年批准阿糖胞苷在中国上市,并且阿糖胞苷已经进入了医保。
阿糖胞苷的化学名称为1-β-D-阿拉伯胞嘧啶糖苷盐酸盐(1-β-D- Arabin ofuranosyl Cytosine Hydrochloride),是一种重要的抗白血病药物,在体内能干扰去氧核糖核酸 DNA 的合成,从而抑制白血细胞的繁殖,实现抗肿瘤的药理作用。它的毒性较低,对于一些难于缓解的急性粒细胞性白血病、急性单核细胞性白血病、红血球白血病有明显的疗效。
阿糖胞苷用于急性白血病的诱导缓解期及维持巩固期。对急性非淋巴细胞性白血病效果较好,对慢性粒细胞白血病的急变期,恶性淋巴瘤。
阿糖胞苷主要适用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗。它对其它类型的白血病也有治疗作用,如:急性淋巴细胞性白血病、慢性髓细胞性白血病(急变期)。阿糖胞苷可单独或与其它抗肿瘤药联合应用;联合用药疗效更好。如果无维持治疗,阿糖胞苷诱导的缓解很短暂。 阿糖胞苷曾实验性地用于其它不同肿瘤的治疗。一般而言,仅对少数实体肿瘤患者有效。含阿糖胞苷的联合治疗方案对儿童非何杰金氏淋巴瘤有效。