硼替佐米是哺乳动物细胞中26S蛋白酶体糜蛋白酶样活性的可逆抑制剂。体外试验证明硼替佐米对多种类型的癌细胞具有细胞毒性。临床前肿瘤模型体内试验证明硼替佐米能够延迟包括多发性骨髓瘤在内的肿瘤生长。 2003年,美国食品与药物管理局(FDA)快速审批通过了万珂用于多发性骨髓瘤(MM)的临床治疗,2005年,美国FDA和欧洲药物评审局批准万珂用于MM首次复发后的治疗。
硼替佐米治疗多发性骨髓瘤的效果好吗?
一项临床研究对硼替佐米得疗效进行了评价。多发性骨髓瘤患者共38例,使用了硼替佐米为基础的治疗方案,其中22例接受了改良的硼替佐米联合方案(1.6mg/m2,d1,8静注),另16例接受了常规的硼替佐米联合方案治疗(1.3mg/m2,d1,4,8,11静注),对两治疗组的临床疗效及不良反应进行比较。常规方案组与改良方案组的完全缓解率分别为37.5%:27.3%,非常好的部分缓解率为0:4.5%,部分缓解率为31.3%:36.4%,总有效率为68.8%:68.2%,中位显效时间为 4(2-10):4(3-12)周。常规方案组和改良方案组的死亡率无显著差异(18.8%:27.3%)。两治疗组的中位无进展生存时间(PFS)为21(95%CI,15.3-26.7):22(95%CI,8.1-35.9)月,中位总生存时间(OS)为26(95%CI,14.7-37.3):28(95%CI, 14.7-37.3)月。
从以上的实验结果我们可以看出来,硼替佐米治疗多发性骨髓瘤的疗效极好。