Rett综合征药物曲非肽的作用机制和购买方式简介

导读：拉罗替尼口服液（Larotrectinib）是一种针对NTRK基因融合的肿瘤治疗药物，是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，主要对原肌球蛋白受体激酶（TRK）产生较好的抑制作用。这篇文章主要讲了拉罗替尼口服液的作用效果、不良反应、药物相互作用等内容。作用效果1、广谱抗癌效果：拉罗替尼是一种不区分肿瘤来源的广谱抗癌药物，对于所有年龄和癌症类型的NTRK融合癌症患者均显示出治疗效果。2、高客观缓解率：在临床研究中，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为84%，中位持续缓解时间（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%。3、针对特定基因突变：拉罗替尼主要针对携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者，无论癌症来自何处，只要它具有特定的突变，就能起作用。4、持久的应答：拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中显示出高效和持久的应答，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤。5、治疗多种癌症：拉罗替尼适用于治疗多种类型的癌症，包括肺癌、肉瘤、胃肠道肿瘤等，且在这些癌症中均展现出卓越的抗癌疗效。不良反应在临床试验中，接受拉罗替尼治疗的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高等。但大多数患者（93%）发生的是1级或2级不良反应，没有治疗相关的4级不良反应。缓解这些不良反应的方法可能包括使用抗恶心药物、止痛药、抗腹泻药或其他相关药物。饮食改变、增加休息和适量运动。定期进行血液检查和其他相关检查，以监控不良反应并及时调整治疗。药物相互作用1、强CYP3A4抑制剂：与强CYP3A4抑制剂共同使用时可能会增加拉罗替尼的血浆浓度，因此可能需要调整剂量或避免共同使用。2、强CYP3A4诱导剂：强CYP3A4诱导剂可能会降低拉罗替尼的血浆浓度，影响其疗效，因此应避免与这类药物共同使用，除非没有其他治疗方案。3、敏感CYP3A4底物：拉罗替尼可能会显著降低某些通过CYP3A4代谢的敏感药物的血浆浓度，因此应避免或谨慎共同使用这类底物。4、神经系统药物：由于拉罗替尼可能引起神经系统不良反应，与可能影响神经系统功能的药物共同使用时需要谨慎。5、肝毒性药物：在治疗的第一个月，每2周监测一次包括ALT和AST在内的肝脏测试，然后按临床指示每月监测一次，以避免与可能导致肝脏问题的药物相互作用。6、胚胎-胎儿毒性：拉罗替尼可能对胎儿造成伤害，因此建议有潜在生殖风险的女性使用有效的避孕措施。7、其他药物：在使用拉罗替尼期间，应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂，以评估潜在的药物相互作用。在实际使用拉罗替尼口服液时，患者应与医生或药师讨论所有正在使用的药物，以确保安全和避免不良的药物相互作用。

导读：依特立生（Eteplirsen）是一种基因治疗药物，主要用于治疗由DMD基因突变导致外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。依特立生于2016年9月19日在美国上市，这篇文章主要讲了依特立生的药物价格、作用效果、作用机制和副作用及管理等内容。药物价格依特立生的价格可能因地区、供应商、购买渠道以及是否在医保报销范围内等因素而有所不同。由于依特立生目前在中国尚未上市，想要使用该药物的患者可能需要通过海外医疗咨询机构来获取购买渠道。目前了解到药物的价格大概是500mg规格的30700元左右。价格信息可能会随时间变化或因不同的购买条件而有所差异，因此在考虑购买时，应向多个渠道查询并比较价格，同时考虑医保政策、运输成本、关税等可能涉及的费用。作用效果1、基因治疗：依特立生通过特定的外显子跳跃（exon skipping）技术，使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌萎缩蛋白，从而减缓疾病的进展。2、蛋白表达：依特立生能够促进受损的肌肉基因表达，帮助生成受损的肌营养不良蛋白（dystrophin），这是DMD患者肌肉退化的关键因素。3、疾病进展：依特立生通过恢复Dystrophin蛋白的作用，有助于治疗DMD，延缓肌肉功能的衰退，对于外显子51跳跃可恢复的DMD患者尤其有效，这类患者约占DMD患者的13%。4、临床研究：临床研究表明，依特立生治疗可以提高患者行走距离，表明其对肌肉控制和力量有一定的保护作用。依特立生能够在一定程度上提高DMD患者的肌肉功能，延缓疾病的进展。作用机制依特立生通过与DMD基因的前信使RNA（pre-mRNA）特定外显子区域结合，促进RNA剪接过程中特定外显子的跳跃，即在成熟mRNA中排除该外显子。通过这种外显子跳跃，依特立生能够使mRNA编码序。副作用及管理在使用依特立生时，患者可能会出现一些副作用，包括注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血、肌肉疼痛或肌肉无力、发热、呼吸问题（如咳嗽、气喘或呼吸急促）、恶心和呕吐、过敏反应（如皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等）等。在使用依特立生前，患者需要详细了解药物的作用机制、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。依特立生是一种用于治疗DMD患者的基因治疗药物，其价格受多种因素影响而有所差异。在使用时，患者需要了解药物的副作用、用法用量及注意事项，并在医生的指导下进行使用。

导读：吉妥珠单抗奥加米星(Mylotarg)是一种免疫偶联物，由重组人源化鼠抗CD33抗体与强效细胞毒性剂刺孢霉素连接而成，在治疗过程中可能会出现一些不良反应，需要根据不良反应的表现进行针对性的处理。吉妥单抗不良反应的处理措施1、过敏反应：如果患者在输注吉妥单抗期间或输注后出现过敏反应，应立即中断输注，并根据临床症状采取适当的治疗措施，如给予抗组胺药、皮质类固醇或肾上腺素等。2、肝毒性：包括静脉闭塞性肝病，肝功能检查异常的患者，建议更频繁地监测肝功能，并在出现肝毒性体征或症状时通过剂量中断或停止吉妥单抗进行控制。3、出血：在每次给予吉妥单抗之前评估血细胞计数，并在治疗后经常监测血细胞计数。对于严重出血或持续性血小板减少症，使用延迟剂量或永久停用吉妥单抗，并提供支持性护理。4、QT间期延长：在有QTc延长病史或易感的患者中，应在治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图和电解质。5、胚胎-胎儿毒性：告知孕妇对胎儿的潜在风险，并建议有生育潜力的女性在治疗期间及治疗结束后至少6个月内使用有效的避孕措施。6、其他不良反应：包括发热、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、心悸、心律失常、呼吸困难等。根据症状的严重程度，可能需要对症治疗，如给予止吐药、止痛药、抗生素或支持性治疗等。治疗吉妥单抗引起的不良反应时，重要的是密切监测患者的临床症状，并根据具体情况调整治疗方案。所有治疗都应在医生的指导下进行，以确保患者的安全和药物的有效性。如果患者在接受吉妥单抗治疗时出现不良反应，应立即联系医疗专业人员进行评估和处理。吉妥单抗治疗白血病的疗效为了提高急性髓系白血病（AML）儿童的生存率，评估了靶向CD33的人源化免疫偶联物吉妥单抗作为进一步化疗剂量递增的替代方案的疗效，纳入1022名年龄为0-29岁的新诊断AML的儿童、青少年和年轻成年人，后随机分配到单独的标准五疗程化疗或在诱导疗程1和强化疗程2中给予两剂吉妥单抗（3mg/m2/剂）的相同化疗。尽管缓解没有改善（88%对85%），事后分析发现接受吉妥单抗治疗的患者总体复发风险（RR）显著降低，吉妥单抗受体的无病生存率更高。

导读：吉妥单抗(Mylotarg)是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）的抗体药物偶联物，由辉瑞公司开发。吉妥单抗是一种重组人源化 IgG4 kappa 抗体，与加利车霉素衍生物缀合，加利车霉素衍生物是一种从棘孢小单孢菌发酵中分离出来的细胞毒性抗肿瘤抗生素，专门针对大多数急性髓系白血病 (AML) 患者的白血病成髓细胞上存在的 CD33 抗原。通过与肿瘤上的 CD33 抗原结合，细胞毒性剂可以阻止癌细胞的生长并导致细胞死亡。吉妥单抗的适应症1、新诊断的CD33阳性急性髓系白血病：吉妥单抗适用于治疗新诊断的CD33阳性成人和1个月及以上儿童患者的急性髓系白血病。2、复发或难治性CD33阳性AML：吉妥单抗适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的复发性或难治性CD33阳性急性髓系白血病。吉妥单抗在中国上市情况吉妥单抗在中国台湾、中国香港上市了，在中国台湾的上市时间是2023年11月21日，在中国香港的上市时间是2019年12月19日。但是截至2024年5月15日还没有在中国内陆地区上市，因此中国内陆地区购买不是很方便，购药可能会有难度。如果想要了解吉妥单抗在中国上市情况，可以随时关注国家药品监督管理局的公告，以获取关于吉妥单抗在中国上市的最新信息。吉妥单抗购买途径参考患者可以咨询医生或医疗机构，了解内陆地区是否有临床试验机会或者其他合法渠道可以获取吉妥单抗，或者是直接在中国台湾、中国香港的医院药房中购买。另外，也可考虑通过具有合法资质的海外医疗机构购买，通常需要医疗专业人士的指导，并且要符合相关法律法规，一般是通过邮寄的方式获取药物。吉妥单抗的禁忌症对吉妥单抗中的活性物质或其任何成分、辅料有过敏史的患者禁用吉妥单抗，以免引起严重的过敏反应，比如气促、呼吸困难等。孕妇或短期内有生育需求的女性禁用吉妥单抗。