戈谢病新药美格鲁特的优势？

美格鲁特

美格鲁特(zavesca)是一种葡萄糖神经酷胺合成酶抑制剂，用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者的单一疗法。美格鲁特是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，可防止戈谢病患者出现的葡萄糖脑苷脂溶酶体蓄积。

美格鲁特的治疗优势

在对1型戈谢病患者进行的非对照试验中，美格鲁特(50或100mg，每日三次)持续6-12个月显著降低了基线肝脏和脾脏体积，在6个月和12个月时，剂量越高，器官体积减少的越大，具有延长病人生存时间、改善症状、预后良好等效果。

1型戈谢病(GD)是一种进行性溶酶体贮积症，由葡萄糖脑苷脂酶的常染色体隐性缺陷引起。临床表现包括贫血、血小板减少、肝脾肿大以及骨骼和肺部疾病。

美格鲁特治疗戈谢病患有望改善血液学表现和器官肥大，并且疾病长期稳定。最近的数据表明，美格鲁特可以维持之前接受ERT治疗的轻中度GD1患者的稳定性。美格鲁特可能对骨表现有益，在治疗的前24个月内，患者报告骨痛的发生率降低，骨密度改善。

美格鲁特是一种亚氨基糖，可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合酶并减少细胞内底物负担，是一种口服治疗1型GD患者的药物，用于治疗有轻度至中度临床表现的症状患者。

美格鲁特服用剂量

推荐剂量为100mg的胶囊，每天服用三次，如果错过一次剂量，应在下一个预定时间服用下一粒。由于不良反应，患者可能需要将剂量减少至一粒100mg胶囊，一天服用1-2次。

美格鲁特特殊人群用药

1、根据美格鲁特的物理特性，很可能存在于母乳中。由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，建议哺乳期女性服药期间不要进行母乳喂养。

2、尚未确定美格鲁特在儿科患者中的安全性和有效性，故儿童应慎用。

3、老年患者服用美格鲁特的剂量应谨慎，通常从低剂量范围开始，反映了老年人肝、肾和心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率较高。

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