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地夫可特治疗肌营养不良:增加肌肉力量

作者
医学编辑李会
阅读量:186
2022-12-07 15:15

地夫可特治疗肌营养不良增加肌肉力量

地夫可特治疗杜氏肌营养不良症DMD的有效性在研究1中得到证实,这是一项在美国和加拿大进行的为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究人群包括 196 名 5 至 15 岁的男性儿科患者,他们有肌萎缩蛋白基因突变的记录,5 岁前出现虚弱,血清肌酐激酶活性至少是正常上限 (ULN) 的 10 倍。

患者随机接受地夫可特(0.9或1.2mg / kg /天),活性对照剂或安慰剂治疗。治疗12周后与安慰剂进行比较。12周后,安慰剂患者重新随机接受地夫可特或活性对照;所有患者继续治疗40周。治疗组之间的基线特征相当。

在研究1中,通过评估基线和第12周之间18个肌肉群平均力量的变化来评估疗效。使用改良的医学研究委员会(MRC)11分制对个人肌肉力量进行分级,分数越高表示力量越大。

地夫可特0.9mg/kg/天剂量组在基线和第12周之间平均肌肉力量评分的变化明显大于安慰剂组(地夫可特0.15VS安慰剂组-0.10)。

地夫可特

地夫可特治疗肌营养不良减慢残疾的进程

在最近的两项杜氏肌营养不良症(DMD)临床试验中描述了接受地夫可特与泼尼松/泼尼松龙与安慰剂治疗的男孩在48周内的疾病进展。

试验纳入了在3期阿塔鲁伦(115人)和他达拉非(116人)试验中接受安慰剂的非卧床DMD男孩。这些试验要求至少6个月的皮质类固醇使用和稳定的基线剂量。使用混合模型估计皮质类固醇使用与48周动态功能变化之间的关联。在一项meta分析中汇总了皮质类固醇组之间的调整差异。

结果:在荟萃分析中,地夫可特治疗的患者与泼尼松龙/泼尼松龙治疗的患者在 6 分钟步行距离内平均下降 28.3 米;仰卧位上升 2.9 秒;4 阶梯攀爬 2.3 秒;北极星动态评估线性评分为 2.9。结论:地夫可特治疗的患者在48周内身体功能下降明显降低。

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参考文献

McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, McDonnell E, Elfring G, Souza M, Peltz SW, Darras BT, Shieh PB, Cox DA, Landry J, Signorovitch J; ACT DMD Study Group and the Tadalafil DMD Study Group. Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials. Muscle Nerve. 2020 Jan;61(1):26-35. doi: 10.1002/mus.26736. Epub 2019 Nov 7. PMID: 31599456; PMCID: PMC6973289.

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地夫可特说明书,用途,作用与功效,用法用量,价格?
地夫可特适应症/用途地夫可特适用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。作用与功效杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病,临床以进行性肌无力、肌萎缩为特点。地夫可特作为一种皮质类固醇,在体内转化为活性代谢物21-去乙酰基地夫可特,可通过增加肌肉强度而增强患者运动功能延长患者丧失自主行走能力时间,提高患者生活质量。地夫可特用法用量1、用药前评估:在开始之前,根据免疫指南进行所有免疫接种。开始使用地夫可特前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。2、推荐剂量:地夫可特的推荐口服剂量约为0.9毫克/千克/天,每天一次。如果使用片剂,四舍五入到最接近的剂量。如果使用口服混悬液,精确到十分之一毫升 (mL)。3、停止:如果已经服用地夫可特超过几天,必须逐渐减少其剂量。用于CYP3A4抑制剂和诱导剂的剂量调整1、CYP3A4抑制剂:当地夫可特与中或强CYP3A4抑制剂合用时,给予推荐剂量的三分之一。例如,与中度或强CYP3A4抑制剂合用时,每日36毫克的剂量将减少至每日12毫克。2、CYP3A4诱导剂:避免与中度或强烈的CYP3A4诱导剂和地夫可特一起使用。剂型和强度一、药片:1、6毫克:白色圆形,一侧凹陷有“6”字样。2、18 毫克:白色圆形,一侧凹陷有“18”字样。3、30毫克:白色椭圆形,一侧凹陷有“30”字样。4、36毫克:白色椭圆形,一侧凹刻“36”字样口服混悬液。二、口服混悬液:22.75 毫克/毫升:白色悬浮液。禁忌症已知对地夫可特或任何非活性成分过敏的患者禁用此药。接受皮质类固醇治疗的患者出现过过敏反应 (包括过敏反应)或任何非活性成分过敏的患者禁用地夫可特。副作用地夫可特最常见的副作用是食欲增加、上呼吸道感染、多毛症、库欣样外观、体重增加、咳嗽、尿频和鼻咽炎、向心性肥胖。副作用处理措施1、上呼吸道感染:患者应多饮水,也可遵医嘱使用抗生素或者抗病毒药物进行治疗。2、体重增加:平时应注意清淡饮食,避免进食油腻食物,治疗期间可监测体重,出现肥胖后及时咨询医生,必要时减少剂量。3、咳嗽:患者可在医生的指导下使用镇咳药物治疗。4、其他不良反应:如果患者出现严重的多毛症、库欣样外观等副作用,应及时咨询医生,在医生的指导下进行处理。药物相互作用1、神经肌肉阻断剂:接受地夫可特并同时接受神经肌肉阻滞药物(如潘库澳治疗的患者发生急性肌病的风险可能会增加。2、中等或强CYP3A4诱导剂:地夫可特与利福平(一种强CYP3A4诱导剂)合用可显著降低 21-desDFZ 的暴露量。避免将强效(如依法韦仑)或中度(如卡马西平、苯妥英)CYP3A诱导剂与地夫可特同时使用。特殊人群用药1、妊娠:只有在潜在益处证明对胎儿的潜在风险合理时,才应在妊娠期间使用皮质类固醇。应仔细观察妊娠期间接受大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿是否有肾上腺素减少的迹象。尚无针对孕妇的地夫可特的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期:全身给药的皮质类固醇出现在人乳中,可能会抑制生长、干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不良反应。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对地夫可特的临床需求以及地夫可特对母乳喂养的婴儿的任何潜在不良影响一起考虑。3、儿童:地夫可特治疗DMD的安全性和有效性已在2岁及以上的患者中得到证实。但尚未确定本品对2岁以下儿童患者的安全性和有效性。注意事项1、对骨骼的影响:地夫可特可导致骨密度降低,在开始皮质类固醇治疗前,考虑患者的骨质疏松风险。2、胃肠穿孔:患有某些胃肠道疾病(如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新鲜肠吻合术和非特异性溃疡性结肠炎)的患者在使用皮质类固醇期间胃肠道穿孔的风险增加。接受皮质类固醇治疗的患者可能会掩盖胃肠道穿孔的症状,如腹膜刺激。如果有可能即将发生穿孔、脓肿或其他化脓性感染,应避免使用皮质类固醇。3、行为和情绪障碍:全身性皮质类固醇可能会出现潜在的严重精神不良反应,包括地夫可特。症状通常在开始治疗的几天或几周内出现,可能与剂量有关。告知患者或护理人员行为和情绪变化的可能性,并鼓励他们在出现精神症状时寻求医疗护理,尤其是在怀疑出现抑郁情绪或自杀意念时。4、内分功能的改变:地夫可特可导致内分泌功能发生严重且危及生命的变化,尤其是长期使用时。监测接受地夫可特的患者在地夫可特停药后是否出现库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全。此外,患有垂体功能减退、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者发生不良内分泌事件的风险可能会增加。药物价格地夫可特德国版6mg*100片一盒售价大概600元。相关热文推荐:奥希替尼治疗对比安慰剂生存率是多少?
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2024-01-19 14:32
地夫可特能提高生存时间吗?
地夫可特能提高生存时间 地夫可特是一种糖皮质类激素,一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明绝大多数没有经过激素治疗的DMD患者,在12岁之前就会失去行动能力,而70%到80%的使用地夫可特的患者,在这个年龄还能够行走。地夫可特的治疗减少了脊柱侧弯的发生和严重性,保护了心脏和肺功能,而对患者心脏的保护,是患者寿命延长的重要的因素。 地夫可特降低死亡风险试验 一项前瞻性队列研究中,我们在9个国家的20个中心招募了2-28岁患有Duchenne型肌营养不良症的男性患者。随访10年。我们比较了9个与疾病相关且具有临床意义的活动性和上肢里程碑的进展情况,比较了未接受糖皮质激素治疗或累计治疗时间少于1个月与1年或更长的治疗。 在两个招募期共招募了440名患者。糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者发生所有疾病进展里程碑事件的时间明显长于治疗不足1个月或从未治疗过的患者。与治疗不足1个月的患者相比,糖皮质激素治疗1年或更长的患者,丧失活动能力里程碑的中位年龄增加2·1-4·4岁,上肢里程碑增加2·8-8·0岁。 与泼尼松或泼尼松龙相比,去甲斑蝥素与三个里程碑丢失时的中位年龄增加2·1-2·7岁有关。45名患者在10年随访期间死亡。39例(87%)死亡归因于已知糖皮质激素使用持续时间的患者的Duchenne型肌营养不良症相关原因。311例糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者中有28例(9%)死亡,而58例无糖皮质激素使用史的患者中则有11例(19%)死亡(比值比0.47)。 解读:在Duchenne型肌营养不良患者中,糖皮质激素(如地夫可特)治疗可降低丧失临床意义的活动能力和上肢疾病进展里程碑的风险,并降低死亡风险。 相关热文推荐:地夫可特治疗肌营养不良:增加肌肉力量 参考文献 McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet. 2018 Feb 3;391(10119):451-461. doi: 10.1016/S0140-6736(17)32160-8. Epub 2017 Nov 22. PMID: 29174484.
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2022-12-07 16:11
地夫可特一盒多少片,能吃多久?
地夫可特一盒多少片 地夫可特可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD),可改善肌肉力量、改善定时运动功能、改善肺功能、延缓行走丧失、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。地夫可特的规格是一盒6mg*100片,据了解,地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850元一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。 地夫可特能吃多久 地夫可特推荐的每日一次剂量约为 0.9 mg/kg/天口服,也就是根据患者的体重来决定服用的剂量。临床试验显示,地夫可特疗效显著,能延长患者的生存期,减轻患者痛苦。使用地夫可特治疗的患者严格按照医生的诊疗建议用药,具体能用多久应根据患者的病情来决定。 一项包括196例5~15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。试验结果显示:12周时,与安慰剂组相比,地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善,并维持到52周。 一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周,试验表明:地夫可特在平均肌肉强度评估方面显着优于安慰剂组。此外,服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。 地夫可特是一种皮质类固醇前药,其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥作用,发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在DMD患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。 相关热文推荐:德国版地夫可特6mg*100粒价格多少?
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2022-12-07 15:10
德国版地夫可特6mg*100粒价格多少?
德国版地夫可特6mg*100粒是多少钱 地夫可特用于治疗至少2岁的儿童和成人的杜氏肌营养不良症(DMD),是由Marathon制药研发的,通过减少炎症和降低免疫系统的活性起作用。地夫可特于2017年2月在美国上市,据了解,地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850元一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。 地夫可特在国内还没有上市,患者在国内的医院药房还买不到,需要出国购买,但如果患者不方便出国,可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取,可以将药物从海外直邮到家,签订购药合同,保证是正品,既减轻了患者的经济负担,也省去了患者出国购药的麻烦,更多关于获取药物的流程和费用详情可以咨询客服人员,获取药物有保障。 地夫可特的疗效 杜氏肌营养不良症,又称DMD,主要发病原理是Duchenne 基因发生变化或突变而引起的,是一种进展性的肌肉无力病。如果不治疗,患者会在12岁左右失去行走能力,19岁左右因呼吸衰竭而死亡。地夫可特为第三代糖皮质激素,是针对杜氏肌营养不良DMD症这种骨骼肌损害病的首选治疗手段。 地夫可特不能治愈肌肉营养不良,但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程。地夫可特为患者提供了FDA批准的皮质类固醇选择,可改善DMD患者的生活质量。地夫可特可改善肌肉力量、改善定时运动功能、延缓行走丧失、改善肺功能、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。 相关热文推荐:地夫可特2022价格,多少钱一盒?
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2022-12-07 13:07
最新药讯
他替瑞林导致的不良反应怎么治疗?
他替瑞林是一种用于治疗脊髓小脑变性病人共济失调的药物,它通过模拟甲状腺释放激素(TRH)的作用,刺激神经系统,从而改善患者的运动能力。但他替瑞林治疗期间也可能引起一些不良反应,患者可在医生的指导下进行处理。他替瑞林可能导致的不良反应1、消化系统反应:包括恶心、呕吐、腹泻、胃痛或胃不适。2、中枢神经系统反应:可能包括头痛、失眠、焦虑或情绪波动。3、过敏反应:虽然罕见,但可能发生,表现为皮疹、瘙痒或呼吸困难。4、内分泌系统影响:由于他替瑞林具有内分泌作用,可能影响甲状腺功能。治疗不良反应的方法1、消化系统反应:首先对症治疗,使用止吐药物如甲氧氯普胺(胃复安)或昂丹司琼来控制恶心和呕吐。饮食调整,建议患者采取少量多餐,避免油腻或刺激性食物。必要时,医生可能会开处方药物,如抗胆碱药物,以减轻胃部不适。2、中枢神经系统反应:医生可能会建议调整他替瑞林的剂量,以减少中枢神经系统的副作用。还可通过认知行为疗法或放松技巧,可能有助于缓解焦虑和改善睡眠质量。在某些情况下,可能需要使用镇静剂或抗焦虑药物。3、过敏反应:如果出现过敏反应,应立即停止使用他替瑞林,并寻求医疗帮助,在医生的指导下进行抗过敏治疗,可使用抗组胺药物如西替利嗪来缓解过敏症状。对于严重的过敏反应,可能需要使用肾上腺素,并立即就医。4、内分泌系统影响:定期检查甲状腺功能,以监测他替瑞林对甲状腺的影响。如果发现甲状腺功能异常,医生可能会调整他替瑞林的剂量或更换其他药物。在某些情况下,可能需要进行甲状腺替代治疗。预防不良反应的措施1、详细咨询:在使用他替瑞林之前,患者应与医生充分沟通,了解可能的副作用和预防措施。2、逐步增加剂量:开始治疗时,医生可能会建议从较低剂量开始,逐步增加至治疗剂量。3、定期检查:定期进行身体检查和实验室检测,以监测药物的效果和潜在的不良反应。4、生活方式调整:保持健康的生活方式,如规律的作息、均衡的饮食和适量的运动,有助于减少药物的副作用。
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2024-05-31 17:57
日本版他替瑞林全网公布的2024年的最新价格?
他替瑞林是一种用于治疗脊髓小脑变性病人共济失调的药物,在日本由田边三菱制药公司开发并销售。由于其在改善患者运动能力方面的效果显著,他替瑞林在全球范围内受到了关注。但他替瑞林的价格因地区、版本和购买渠道的不同而有所差异。他替瑞林价格1、原研药价格:他替瑞林的原研药版本,即由日本田边三菱制药株式会社生产的Ceredist,5mg*28粒装的售价约为1950元人民币,而5mg*140粒的大包装价格则约为9000元人民币。这一价格相较于之前几年有所变动,反映出药品市场的供需关系和生产成本的变化。2、仿制药价格:除了原研药版本,日本市场上的他替瑞林仿制药主要有两个版本,分别由Sawai制药和日医工生产。这两个版本是在田边三菱原研药专利保护期满后,经授权生产,确保了药物的生物等效性。仿制药的价格相比原研药更为经济,价格大约在1200-1400元左右一盒。这一价格区间为需要长期服用他替瑞林的患者提供了更多的选择。中国上市信息在中国市场,由于他替瑞林尚未正式上市,因此患者无法在国内的医院或者药店购买到此药。目前他替瑞林仅在韩国以及日本上市。影响价格的因素他替瑞林的价格受到多方面因素的影响,包括生产成本、市场需求、供应链稳定性、关税政策、汇率变动等。因此,他替瑞林的实际价格会随时间变化,建议在购买前进行详细咨询,了解最新的价格信息。购买渠道对于中国患者而言,由于他替瑞林在中国尚未正式上市,因此可能需要通过海外代购或国际医疗服务等特殊渠道购买。在这种情况下,除了药品本身的价格外,还应考虑运输、关税以及可能的服务费用。此外,购买时还应通过正规渠道,如医院药房、有资质的零售药店或经过认证的海外代购服务,以确保药品的质量和安全性。在考虑购买他替瑞林时,不论是原研药还是仿制药,都应通过正规渠道获取。直接从海外购买时,应关注药品的合法进口途径、是否需要医生处方以及是否符合当地的药品管理规定。
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2024-05-31 17:57
他替瑞林不同版本一盒的最新价格公布?
他替瑞林是一种用于治疗脊髓小脑变性病人共济失调的药物,根据最新的市场信息,他替瑞林主要分为原研药和仿制药两大类,不同版本、不同规格的他替瑞林价格也各有不同。原研药版本他替瑞林的原研药为田边三菱他替瑞林,由日本田边三菱制药株式会社研发生产,以其商品名Ceredist在市场上销售。作为原研药物,Ceredist在药物纯度、稳定性及临床研究方面有着详实的数据支持。根据了解到的信息,5mg*28粒装的售价约为1950元人民币,而5mg*140粒的大包装价格则约为9000元人民币。仿制药版本日本市场上的他替瑞林仿制药主要有两个版本,分别由Sawai制药和日医工生产。这两个版本是在田边三菱原研药专利保护期满后,经授权生产,确保了药物的生物等效性。仿制药的价格相比原研药更为经济,价格大约在1200-1400元左右一盒。购买注意事项在考虑购买他替瑞林时,不论是原研药还是仿制药,都应通过正规渠道获取,确保药品的质量和安全性。这包括医院药房、有资质的零售药店,或经过认证的海外代购服务。直接从海外购买时,应关注药品的合法进口途径、是否需要医生处方以及是否符合当地的药品管理规定。此外,药品的价格受多种因素影响,如汇率波动、供应链变化、市场需求等,故实际价格可能会有所浮动。他替瑞林作为处方药物,购买时需持有合法有效的医生处方,其不同版本的价格差异为患者提供了不同的选择。患者在选择购买时,应综合考虑自身的经济条件、用药需求,以及医生的建议,选择最适合自己的版本。同时,确保通过正规的渠道购买,保障用药的安全。
已帮助人数12人
2024-05-31 17:57
日本版他替瑞林在哪里买比较靠谱?
他替瑞林是一种用于治疗脊髓小脑变性病人共济失调的药物,在日本由田边三菱制药公司开发并销售。但由于他替瑞林在中国尚未正式上市,因此中国患者需要通过特定的渠道来购买这种药物。一般从日本药房或医院药房等正规医疗机构等地方购买比较靠谱。日本医院药房在日本国内,最直接且可靠的购买途径是通过医院药房。患者在医生的诊断和处方下,可以直接在医院获取他替瑞林。医院药房提供的药品来源明确,质量有保障,且能即时获得专业人员的用药指导。当地药店持有医生处方的情况下,也可以在日本当地的药店购买。日本的药品管理制度严格,药店出售的药品均需符合高标准,确保药品的安全性和有效性。建议选择知名连锁药店或信誉良好的独立药店。通过医生的推荐患者可以咨询自己的医生或医疗机构,了解是否有合法的途径可以购买到他替瑞林。医生可能会提供一些合法的购买渠道,或者帮助患者通过合法途径获取药物。合法的在线购药平台随着互联网的普及,一些合法的在线药店也开始销售处方药物,包括他替瑞林。在日本,这类药店同样需要遵守严格的法律法规,确保销售过程的规范性。例如,店铺搜索“日本樱花医护”等商家,据称有提供日本他替瑞林,但购买前务必核实其资质,确保其为合法注册的在线药店,并要求提供购买凭证和药品说明书。国际医疗服务一些医疗机构提供国际医疗服务,可以帮助患者从海外购买他替瑞林。这种方式可以确保药品的来源和质量,但可能涉及较高的服务费用。购买注意事项购买日本版他替瑞林时,应确保所有购买行为符合当地法律法规。他替瑞林为处方药,需要医生的处方才能购买。购买时务必注意药品的包装、有效期和储存条件,确保药品质量。还需要了解清楚药品价格以及可能产生的额外费用,如运输费、关税等。
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2024-05-31 17:57
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