骨髓纤维化靶向治疗药：菲达替尼

导读：菲达替尼与芦可替尼都可用于治疗骨髓纤维化，但是两者在适用人群、作用靶点、副作用、治疗优势等方面存在一定差异。建议患者在医生的指导下根据自身病情选择合适的药物治疗，不可私自用药，以免使用不当影响治疗效果。适用人群2019年8月，美国FDA批准菲达替尼用于治疗中2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。国家综合护理网络治疗MPN的临床实践指南现将菲达替尼作为血小板计数≥50×10 9 /L的中度2或高危骨髓纤维化患者的一种选择，用作初始治疗或第二次治疗既往接受过芦可替尼治疗的患者的一线治疗。芦可替尼于2011年获得美国食品和药物管理局批准，适用于治疗中危和高危骨髓纤维化。作用靶点菲达替尼是一种口服强效JAK2抑制剂，具有对抗野生型和突变激活的JAK2和FLT3的活性。它主要选择性地抑制JAK2激酶，对JAK1的影响相对较小，还对FLT3激酶有一定的抑制作用。芦可替尼是一种JAK1/JAK2双重抑制剂，对JAK1和JAK2这两种激酶具有较强的双重抑制作用。副作用菲达替尼的最常见不良反应有贫血、腹泻、恶心和呕吐。芦可替尼的常见不良反应有血小板减少症、挫伤、中性粒细胞减少症、头晕、胆固醇增加、ALT/AST升高、头痛、感染、水肿、出血、疲劳等。治疗优势菲达替尼作为靶向JAK2和FLT3的口服抑制剂，其治疗优势在于对中度至高危骨髓纤维化患者展现出显著的疗效，包括有效缩小脾脏体积、改善贫血、血小板减少等症状，以及减轻疲劳、骨痛等全身症状。尤其对于已对芦可替尼治疗无效或不耐受的患者，菲达替尼提供了重要的二线治疗选择。有证据表明，与传统疗法相比，芦可替尼可能具有生存获益，早期结果表明鲁索替尼可以改善移植结果。

2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。截至2024年3月，菲达替尼并没有在中国上市，因此患者只能选择自己前往国外或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买菲达替尼。关于菲达替尼菲达替尼是2006年TargeGen公司研发的一种Janus激酶2 (JAK2)选择性抑制剂，于2019年8月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或实质性血小板增多症)骨髓纤维化的成年患者。该药由于良好的选择性和较小的副作用，具有广阔的市场前景。更多有关于菲达替尼的资讯可以参考：菲达替尼(inrebic)用法用量,剂量调整及药物相互作用？该篇文章详细介绍了菲达替尼的用法用量等方面的信息。菲达替尼的价格据了解，2024年菲达替尼规格为100mg×120粒，参考价格区间在52080~55000元之间。菲达替尼如何购买1、自己前往国外购买：如果选择自己前往国外购买，可以前往目的地国家的药店或医院购买。在购买过程中，需要了解药物的合法性和进口规定，确保遵守相关法律法规。2、寻找海外医疗服务机构：另一种购买途径是通过寻找海外医疗服务机构购买。可以通过国内的医疗服务中介机构或通过互联网渠道联系海外医疗服务机构，获取所需药物。寻找海外医疗服务机构购药的优点1、获得正规药品：海外医疗服务机构提供的药品质量有保障，确保药品的真实性和有效性。 2、专业指导：购药过程中可以得到专业医疗服务机构的指导和建议，确保药物使用的合理性和安全性。3、方便快捷：通过专业医疗服务机构购买药品，可以节省时间和精力，提高购药的效率和便利性。寻找海外医疗服务机构购药的大体流程1、联系医疗服务机构：首先通过电话、邮箱或在线咨询等方式联系海外医疗服务机构，说明需求并了解购药流程。2、提供病情资料：根据医疗服务机构的要求，提供相关病情资料、诊断报告等资料，医生评估后确认药物需求。3、医生确认及开具处方：医生综合评估病情后确认药物需求，并开具符合处方要求的处方。 4、购买药品：根据医生建议购买所需药品，完成付款和配送等手续。5、药品配送：药品由医疗服务机构安排配送至指定地址，等待收货后按照医嘱使用，确保药物使用的正确性和安全性。相关热文推荐：骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果如何？

骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果不错。菲达替尼(fedratinib)是继芦可替尼后第2个获批治疗骨髓纤维化(MF)的JAK家族抑制剂,在缩脾、改善MF相关全身症状等方面具有良好效果,亦对芦可替尼耐药不耐受的MF患者有效。关于菲达替尼菲达替尼(Fedratinib)是一种口服的JAK2/FLT3蛋白激酶抑制剂,用于治疗中高风险原发性和继发性骨髓纤维化(原发性血小板增多症后骨髓纤维化或真性红细胞增多症后骨髓纤维化)。Fedratinib 最初由Targe-Gen公司(后被赛诺菲收购)研发，由于在临床试验中出现罕见的韦尼克脑病并发症而停止研发,后鉴于骨髓纤维化迫切的临床需要而继续恢复研发,于2019年8月16日经FDA批准由Im-pact Biomedicines公司在美国上市。菲达替尼的作用1、菲达替尼是一种口服的JAK2选择性抑制剂，具有较强的抑制作用。JAK2（Janus激酶2）是一种蛋白酶，参与调控信号转导通路，与多种疾病的发生和发展密切相关。2、菲达替尼对JAK1、TYK2和JAK3的抑制作用较JAK2分别弱约30、100、300倍。这表明菲达替尼在选择性上更靶向JAK2，相对减少对其他JAK家族成员的影响，有助于减少不良反应的发生。3、菲达替尼能有效抑制骨髓纤维化患者（MF）的STAT3（信号转导和转录激活子3）磷酸化。骨髓纤维化靶向治疗药菲达替尼效果JAKARTA是一项随机双盲安慰剂对照的III期临床试验[1],该试验共纳入289例中危2/高危MF患者,按1: 1:1随机分为菲达替尼400 mg、500 mg及安慰剂组,研究的主要终点为脾脏体积较基线值缩小≥35%并维持4周缩脾效果,次要终点为总症状负荷评分下降≥50% ,在24周时3组分别有36%、40%与1%达到主要终点,36%、34%与7%达到次要终点,但JAK2V617F突变阳性患者的等位基因表达量在治疗期间未见明显变化，提示菲达替尼在缩小MF患者脾脏体积、改善相关体质性症状方面具有显著效果。JAKARTA-2则评价了菲达替尼对芦可替尼治疗失败后MF患者的疗效171，共纳入97例对芦可替尼耐药/不耐受的患者,菲达替尼初始给药剂量为400 mg/d,可根据药物不良反应及治疗效果调整给药剂量为200~600mg/d,在全部完成疗效评估的83例患者中,55% ( 46/83)在治疗6个月后的脾脏体积较基线缩小≥35% ,其中,53%( 29/55)芦可替尼耐药与63%( 17/27)芦可替尼不耐受的患者获得了脾脏反应;26%( 23/90)的患者在治疗6个月后总症状负荷评分降低50%及以上，其中,21%( 13/61)芦可替尼耐药与32%(9/28)芦可替尼不耐受的患者获得了症状反应，表明菲达替尼对芦可替尼耐药/不耐受的患者具有一定疗效。更多关于菲达替尼的资讯可以参考：菲达替尼(inrebic)有哪些注意事项？提醒患者在用药之余也需注意菲达替尼的注意事项。总结综上,菲达替尼是一种新的JAK抑制剂，在临床研究中表现出一定的缩脾及改善MF相关全身症状的作用，尤其是对芦可替尼耐药/不耐受的患者具有一定疗效,且临床不良反应可控,显示出较好的应用前景。参考文献[1]习琴,张秀莲.菲达替尼治疗骨髓纤维化的研究进展[J].临床内科杂志,2021,38(05):353-355.热文推荐：帕比司他上市了吗？

适应症菲达替尼(fedratinib)是一种Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT 3）的口服选择性抑制剂，用于治疗中度或高危、原发性或继发性骨髓纤维化。功效与作用菲达替尼主要是通过抑制野生型和突变激活的Janus Associated Kinase 2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3），达到抗肿瘤的效果。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPNs）有关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。而Fedratinib作为一种JAK2选择性抑制剂，对家族成员JAK1，JAK3和TYK2具有更高的JAK2抑制活性。菲达替尼能够减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，并诱导细胞凋亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中，菲达替尼可以改善存活率、白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化。用法用量菲达替尼的推荐剂量为400mg，每天服用一次，相当于服用4粒100mg的胶囊剂。治疗一个月剂量按照一个月30天计算，治疗一个月的总剂量是12000mg，也就是服用120粒100mg的胶囊剂。价格菲达替尼的价格比较贵，目前一盒的参考售价大约是52080元，一盒菲达替尼的规格是100mg×120粒。 治疗费用治疗一个月的费用治疗一个月需要服用一整盒，费用大约是52080元。治疗一年的费用治疗一年需要服用12盒，费用是：12*52080=624960‬元。菲达替尼的临床疗效研究目的评价菲达替尼治疗原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的疗效和安全性。研究方法在一项双盲、随机、安慰剂对照的3期研究中，有289名患有中度-2级或高危原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF的成年患者，随机分配接受至少连续6个4周周期的每日一次口服400mg或500mg剂量的菲达替尼或安慰剂治疗。研究结果在第24周，非替尼400mg组、500mg组和安慰剂组的症状缓解率分别为36%、34%、7%。菲达替尼治疗期间的常见不良事件包括贫血、胃肠道症状以及肝转氨酶、血清肌酐和胰酶水平升高。研究结论菲达替尼治疗显著降低了MF患者的脾肿大和症状负担。总结菲达替尼(fedratinib)需要在有治疗经验的医师指导下进行服用，治疗期间要注意观察不良反应，并及时告知医生进行相应的处理。参考文献：Pardanani A, Harrison C, Cortes JE, Cervantes F, Mesa RA, Milligan D, Masszi T, Mishchenko E, Jourdan E, Vannucchi AM, Drummond MW, Jurgutis M, Kuliczkowski K, Gheorghita E, Passamonti F, Neumann F, Patki A, Gao G, Tefferi A. Safety and Efficacy of Fedratinib in Patients With Primary or Secondary Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2015 Aug;1(5):643-51. doi: 10.1001/jamaoncol.2015.1590. PMID: 26181658.相关热文推荐：特立帕肽注射液哪里可以买到？